Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

For å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og fysiologiske effekter på struktur og funksjon av AXA4010 hos personer med sigdcellesykdom

30. mars 2021 oppdatert av: Axcella Health, Inc

En åpen 12-ukers matstudie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og fysiologiske effekter av et aminosyrematprodukt, AXA4010, hos personer med sigdcellesykdom.

Dette er en åpen studie for å forstå sikkerheten og toleransen til AXA4010, en ny sammensetning av aminosyrer hos voksne og ungdommer med sigdcellesykdom over 12 uker. Studien vurderer også effekten av denne aminosyresammensetningen på strukturen og funksjonen til det vaskulære systemet. Fysiologiske effekter på struktur og funksjon vil bli vurdert ved Magnetic Resonance Imaging (MRI) for å vurdere blodstrøm i hjernen og nyrene og 6-minutters gåtur med pulsoksymetri. Endringer i blodbiomarkører for betennelse vil også bli vurdert.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Miami, Florida, Forente stater, 33147
        • Advanced Pharma CR, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30312
        • Primary Care Research
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forente stater, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Villig til å delta i studien og gi skriftlig informert samtykke
  • Mannlige og kvinnelige ungdom (alder 12 til og med 17) og voksne (≥ 18 år) personer med en tidligere medisinsk dokumentert diagnose av sigdcellesykdom (SS eller β0 talassemi)
  • Kun for kohort 2 voksne personer, bør en screening av cerebral blodstrøm/hastighet ved transkraniell doppler (TCD) være >110 cm/sek.

  • Forsøkspersonene må vise aktiv hemolyse på tidspunktet for screening basert på hver av følgende parametere:

    • Laktatdehydrogenase (LDH) ≥ 2x over øvre normalgrense (ULN) i alders- og kjønnspassende områder
    • Indirekte bilirubin > 2x av alders- og kjønnstilpasset ULN
    • Absolutte retikulocyttall > 2x av alders- og kjønnspassende ULN
  • Kan ambulere (uten assistanse eller rullatorer etc.) i en 6-minutters gangtest

Ekskluderingskriterier:

  • Ti (10) eller flere vaskulær-okklusiv krise (VOC) som krevde besøk på sykehus eller akuttmottak (ER) i løpet av de siste 12 månedene
  • Eventuelle klinisk signifikante endringer avvik på screening 12-avlednings EKG
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet <60mL/min/1,73m2 riktig korrigert
  • Hemoglobin (Hb) ≤6,0 g/dL ved screening
  • Personer på kroniske transfusjonsregimer, eller som mottok en transfusjon i løpet av de siste 2 månedene før screening
  • Opplevd VOC eller andre sigdkriser (f.eks. akutt brystsyndrom, miltsekvestrering, daktylitt, hjerneslag) i løpet av de siste 2 månedene før screening
  • Nåværende eller historie med betydelig alkoholforbruk
  • Andre dårlig kontrollerte medisinske tilstander som bedømt av etterforskeren
  • Kjent sensitivitet og/eller historie med klinisk signifikant matintoleranse/allergi mot proteiner (inkludert myse, soya, kasein, aminosyrer, etc.)
  • Kan ikke eller vil ikke overholde prevensjonskravene
  • Eventuelle kontraindikasjoner for en MR-skanning kun for kohort 2
  • Enhver annen tilstand som, etter etterforskerens mening, setter forsøkspersonen i fare for overholdelse, kompromitterer forsøkspersonens velvære eller hindrer studiegjennomføring

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Grunnvitenskap
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AXA4010
Kosttilskudd: AXA4010
Studien vil starte med omtrent åtte (8) voksne personer (≥18 år) med SCD (Kohort 1). Hvert forsøksperson vil motta AXA4010 to ganger om dagen (BID) i 12 uker. Sikkerhet og tolerabilitet vil bli overvåket, og studieprosedyrer vil bli utført. Analyse av sikkerhet, tolerabilitet og laboratorievurderinger i uke 12 vil bli utført. Basert på 12-ukers observasjoner fra minst tre forsøkspersoner i kohort 1, kan påfølgende kohorter 2 og 3 i del II startes.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser forårsaket av studieprodukt [Sikkerhet og tolerabilitet ]
Tidsramme: Baseline til uke 12
Forekomst av uønskede hendelser (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Baseline til uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline til uke 12
Baseline til uke 12
Endre indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline til uke 12
Baseline til uke 12
Endre absolutt retikulocyttall
Tidsramme: Baseline til uke 12
Baseline til uke 12
Endringer i renal og cerebral blodstrøm via MR (kun i voksen kohort 2)
Tidsramme: Baseline til uke 12
Baseline til uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Axcella Health, Inc

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kimberly Cruz, MD, Advanced Pharma CR, LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. september 2019

Primær fullføring (Faktiske)

11. januar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

11. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. oktober 2019

Først lagt ut (Faktiske)

22. oktober 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. mars 2021

Sist bekreftet

1. januar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AXA4010-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cyprus

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere