Évaluer l'innocuité, la tolérabilité et les effets physiologiques sur la structure et la fonction d'AXA4010 chez les sujets atteints de drépanocytose
30 mars 2021 mis à jour par: Axcella Health, Inc
Une étude alimentaire ouverte de 12 semaines pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et les effets physiologiques d'un produit alimentaire à base d'acides aminés, AXA4010, chez des sujets atteints de drépanocytose.
Il s'agit d'une étude ouverte visant à comprendre l'innocuité et la tolérabilité d'AXA4010, une nouvelle composition d'acides aminés chez des sujets adultes et adolescents atteints de drépanocytose pendant 12 semaines.
L'étude évalue également les effets de cette composition en acides aminés sur la structure et la fonction du système vasculaire.
Les effets physiologiques sur la structure et la fonction seront évalués par imagerie par résonance magnétique (IRM) pour évaluer le flux sanguin dans le cerveau et les reins et la marche de 6 minutes avec oxymétrie de pouls.
Les modifications des biomarqueurs sanguins de l'inflammation seront également évaluées.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
9
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Florida
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Hollywood, Florida, États-Unis, 33021
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
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Miami, Florida, États-Unis, 33147
- Advanced Pharma Cr, Llc
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30312
- Primary Care Research
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New Jersey
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Newark, New Jersey, États-Unis, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Volonté de participer à l'étude et de fournir un consentement éclairé écrit
- Sujets adolescents de sexe masculin et féminin (âgés de 12 à 17 ans inclus) et adultes (≥ 18 ans) ayant un diagnostic antérieur médicalement documenté de drépanocytose (SS ou β0 thalassémie)
- Pour les sujets adultes de la cohorte 2 uniquement, un dépistage du débit sanguin cérébral/vitesse par doppler transcrânien (TCD) doit être > 110 cm/sec
Les sujets doivent montrer une hémolyse active au moment du dépistage en fonction de chacun des paramètres suivants :
- Lactate déshydrogénase (LDH) ≥ 2x au-dessus des limites supérieures de la normale (LSN) des plages adaptées à l'âge et au sexe
- Bilirubine indirecte > 2x de la LSN adaptée à l'âge et au sexe
- Nombre absolu de réticulocytes> 2x de la LSN adaptée à l'âge et au sexe
- Capable de se déplacer (sans assistance ni déambulateur, etc.) lors d'un test de marche de 6 minutes
Critère d'exclusion:
- Au moins dix (10) crises vasculaires-occlusives (COV) qui ont nécessité des visites à l'hôpital ou aux urgences (ER) au cours des 12 derniers mois
- Tout changement cliniquement significatif anomalies sur l'ECG de dépistage à 12 dérivations
- Débit de filtration glomérulaire estimé <60 ml/min/1,73 m2 correctement corrigé
- Hémoglobine (Hb) ≤6,0 g/dL au dépistage
- Sujets sous régimes transfusionnels chroniques ou ayant reçu une transfusion au cours des 2 derniers mois précédant le dépistage
- VOC expérimenté ou toute autre crise de drépanocytose (par exemple, syndrome thoracique aigu, séquestration splénique, dactylite, accident vasculaire cérébral) au cours des 2 derniers mois précédant le dépistage
- Consommation actuelle ou historique de consommation importante d'alcool
- Autres conditions médicales mal contrôlées telles que jugées par l'enquêteur
- Sensibilité connue et/ou antécédents d'intolérances/allergies alimentaires cliniquement significatives aux protéines (y compris le lactosérum, le soja, la caséine, les acides aminés, etc.)
- Incapable ou refusant de se conformer aux exigences en matière de contraception
- Toute contre-indication à une IRM pour la cohorte 2 uniquement
- Toute autre condition qui, de l'avis de l'enquêteur, rend le sujet à risque pour la conformité, compromet le bien-être du sujet ou entrave l'achèvement de l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Science basique
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: AXA4010
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L'étude débutera avec environ huit (8) sujets adultes (≥ 18 ans) atteints de SCD (cohorte 1).
Chaque sujet recevra AXA4010 deux fois par jour (BID) pendant 12 semaines.
L'innocuité et la tolérabilité seront surveillées et des procédures d'étude seront effectuées.
Une analyse de l'innocuité, de la tolérabilité et des évaluations de laboratoire à la semaine 12 seraient effectuées.
Sur la base des observations sur 12 semaines d'au moins trois sujets de la cohorte 1, les cohortes 2 et 3 suivantes de la partie II peuvent être lancées.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence des événements indésirables liés au produit de l'étude [Innocuité et tolérance]
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
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Incidence des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au produit de l'étude
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De la ligne de base à la semaine 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Modification de la lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
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De la ligne de base à la semaine 12
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Modifier la bilirubine indirecte
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
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De la ligne de base à la semaine 12
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Modifier le nombre absolu de réticulocytes
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
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De la ligne de base à la semaine 12
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Modifications du débit sanguin rénal et cérébral via l'IRM (dans la cohorte adulte 2 uniquement)
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
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De la ligne de base à la semaine 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Kimberly Cruz, MD, Advanced Pharma Cr, Llc
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
25 septembre 2019
Achèvement primaire (Réel)
11 janvier 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
11 janvier 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 octobre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 octobre 2019
Première publication (Réel)
22 octobre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 avril 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 mars 2021
Dernière vérification
1 janvier 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AXA4010-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .