评估 AXA4010 对镰状细胞病患者的结构和功能的安全性、耐受性和生理效应
2021年3月30日 更新者：Axcella Health, Inc
一项为期 12 周的开放标签食品研究，旨在评估氨基酸食品 AXA4010 在镰状细胞病患者中的安全性、耐受性和生理效应。
这是一项开放标签研究，旨在了解 AXA4010 的安全性和耐受性，AXA4010 是一种新型氨基酸组合物，在患有镰状细胞病的成人和青少年受试者中治疗超过 12 周。
该研究还评估了这种氨基酸组成对血管系统结构和功能的影响。
将通过磁共振成像 (MRI) 评估对结构和功能的生理影响，以评估大脑和肾脏中的血流以及脉搏血氧仪 6 分钟步行。
还将评估炎症的血液生物标志物的变化。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Florida
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Hollywood、Florida、美国、33021
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
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Miami、Florida、美国、33147
- Advanced Pharma CR, LLC
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30312
- Primary Care Research
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New Jersey
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Newark、New Jersey、美国、07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 愿意参与研究并提供书面知情同意书
- 男性和女性青少年（包括 12 至 17 岁）和成人（≥ 18 岁）受试者，之前有医学记录诊断为镰状细胞病（SS 或 β0 地中海贫血）
- 仅对于队列 2 成人受试者，经颅多普勒 (TCD) 筛查脑血流/速度应 >110 厘米/秒
受试者必须在筛选时根据以下每个参数显示活动性溶血：
- 乳酸脱氢酶 (LDH) ≥ 2 倍高于年龄和性别适当范围的正常上限 (ULN)
- 间接胆红素 > 2x 适合年龄和性别的 ULN
- 绝对网织红细胞计数 > 年龄和性别适当 ULN 的 2 倍
- 能够在 6 分钟步行测试中走动（无需帮助或助行器等）
排除标准：
- 在过去 12 个月内需要去医院或急诊室 (ER) 就诊的十 (10) 次或更多次血管闭塞性危象 (VOC)
- 筛选 12 导联 ECG 的任何临床显着变化异常
- 估计肾小球滤过率<60mL/min/1.73m2 适当纠正
- 筛选时血红蛋白 (Hb) ≤6.0 g/dL
- 接受长期输血方案或在筛选前最后 2 个月内接受过输血的受试者
- 在筛选前的最后 2 个月内经历过 VOC 或任何其他镰状细胞危象（例如急性胸部综合征、脾隔离症、指炎、中风）
- 大量饮酒的当前或历史
- 研究者判断的其他控制不佳的医疗状况
- 对蛋白质（包括乳清、大豆、酪蛋白、氨基酸等）有临床意义的食物不耐受/过敏的已知敏感性和/或病史
- 不能或不愿遵守避孕要求
- 仅对队列 2 进行 MRI 扫描的任何禁忌症
- 研究者认为使受试者面临依从性风险、损害受试者健康或阻碍研究完成的任何其他情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础科学
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：AXA4010
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该研究将从大约八 (8) 名患有 SCD（队列 1）的成年受试者（≥18 y/o）开始。
每个受试者将每天两次 (BID) 接受 AXA4010，持续 12 周。
将监测安全性和耐受性，并将执行研究程序。
将在第 12 周进行安全性、耐受性和实验室评估分析。
根据队列 1 中至少三名受试者的 12 周观察，可以启动第二部分中的后续队列 2 和 3。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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研究产品突发不良事件的发生率 [安全性和耐受性]
大体时间：第 12 周的基线
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研究产品紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率
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第 12 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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乳酸脱氢酶 (LDH) 的变化
大体时间：第 12 周的基线
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第 12 周的基线
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改变间接胆红素
大体时间：第 12 周的基线
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第 12 周的基线
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改变绝对网织红细胞计数
大体时间：第 12 周的基线
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第 12 周的基线
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通过 MRI 改变肾和脑血流（仅限成人队列 2）
大体时间：第 12 周的基线
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第 12 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Kimberly Cruz, MD、Advanced Pharma CR, LLC
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年9月25日
初级完成 (实际的)
2021年1月11日
研究完成 (实际的)
2021年1月11日
研究注册日期
首次提交
2019年10月18日
首先提交符合 QC 标准的
2019年10月21日
首次发布 (实际的)
2019年10月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年4月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年3月30日
最后验证
2021年1月1日
更多信息
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