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Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und physiologischen Auswirkungen auf die Struktur und Funktion von AXA4010 bei Patienten mit Sichelzellanämie

30. März 2021 aktualisiert von: Axcella Health, Inc

Eine offene 12-wöchige Lebensmittelstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und physiologischen Auswirkungen eines Aminosäure-Lebensmittels, AXA4010, bei Patienten mit Sichelzellanämie.

Dies ist eine Open-Label-Studie zum Verständnis der Sicherheit und Verträglichkeit von AXA4010, einer neuartigen Zusammensetzung von Aminosäuren, bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Sichelzellenanämie über 12 Wochen. Die Studie bewertet auch die Auswirkungen dieser Aminosäurezusammensetzung auf die Struktur und Funktion des Gefäßsystems. Physiologische Auswirkungen auf Struktur und Funktion werden durch Magnetresonanztomographie (MRT) zur Beurteilung des Blutflusses in Gehirn und Nieren und dem 6-minütigen Spaziergang mit Pulsoximetrie bewertet. Veränderungen der Blutbiomarker für Entzündungen werden ebenfalls bewertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33147
        • Advanced Pharma CR, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30312
        • Primary Care Research
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit, an der Studie teilzunehmen und eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
  • Männliche und weibliche Jugendliche (im Alter von 12 bis einschließlich 17 Jahren) und Erwachsene (≥ 18 Jahre) mit einer vorherigen medizinisch dokumentierten Diagnose einer Sichelzellanämie (SS oder β0-Thalassämie)
  • Nur für erwachsene Probanden der Kohorte 2 sollte ein Screening des zerebralen Blutflusses/Geschwindigkeit durch transkraniellen Doppler (TCD) > 110 cm/s betragen

  • Die Probanden müssen zum Zeitpunkt des Screenings basierend auf jedem der folgenden Parameter eine aktive Hämolyse zeigen:

    • Laktatdehydrogenase (LDH) ≥ 2x über den oberen Normalgrenzen (ULN) der alters- und geschlechtsspezifischen Bereiche
    • Indirektes Bilirubin > 2x des alters- und geschlechtsgerechten ULN
    • Absolute Retikulozytenzahlen > 2x der alters- und geschlechtsgerechten ULN
  • Gehfähig (ohne Hilfe oder Rollator etc.) in einem 6-Minuten-Gehtest

Ausschlusskriterien:

  • Zehn (10) oder mehr vaskulär-okklusive Krisen (VOC), die innerhalb der letzten 12 Monate einen Besuch im Krankenhaus oder in der Notaufnahme (ER) erforderten
  • Alle klinisch signifikanten Veränderungen Anomalien im 12-Kanal-Screening-EKG
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate <60 ml/min/1,73 m2 entsprechend korrigiert
  • Hämoglobin (Hb) ≤6,0 g/dL beim Screening
  • Patienten mit chronischen Transfusionsschemata oder die innerhalb der letzten 2 Monate vor dem Screening eine Transfusion erhalten haben
  • Erfahrene VOC oder andere Sichelkrisen (z. B. akutes Brustsyndrom, Milzsequestration, Daktylitis, Schlaganfall) innerhalb der letzten 2 Monate vor dem Screening
  • Aktueller oder früherer erheblicher Alkoholkonsum
  • Andere schlecht kontrollierte Erkrankungen, wie vom Ermittler beurteilt
  • Bekannte Empfindlichkeit und/oder Vorgeschichte klinisch signifikanter Nahrungsmittelunverträglichkeiten/Allergien gegen Proteine ​​(einschließlich Molke, Soja, Kasein, Aminosäuren usw.)
  • Unfähig oder nicht bereit, die Verhütungsvorschriften einzuhalten
  • Jegliche Kontraindikationen für einen MRT-Scan nur für Kohorte 2
  • Jede andere Bedingung, die nach Ansicht des Ermittlers die Compliance des Probanden gefährdet, das Wohlergehen des Probanden beeinträchtigt oder den Abschluss der Studie behindert

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AXA4010
Nahrungsergänzungsmittel: AXA4010
Die Studie wird mit ungefähr acht (8) erwachsenen Probanden (≥ 18 Jahre) mit SCD (Kohorte 1) beginnen. Jeder Proband erhält AXA4010 zweimal täglich (BID) für 12 Wochen. Sicherheit und Verträglichkeit werden überwacht und Studienverfahren werden durchgeführt. In Woche 12 würden Sicherheits- und Verträglichkeitsanalysen sowie Laboruntersuchungen durchgeführt. Basierend auf den 12-wöchigen Beobachtungen von mindestens drei Probanden in Kohorte 1 können nachfolgende Kohorten 2 und 3 in Teil II eingeleitet werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von Studienprodukt-bedingten unerwünschten Ereignissen [Sicherheit und Verträglichkeit]
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Inzidenz von im Studienprodukt auftretenden unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Baseline bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Baseline bis Woche 12
Ändern Sie das indirekte Bilirubin
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Baseline bis Woche 12
Absolute Retikulozytenzahl ändern
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Baseline bis Woche 12
Veränderungen des renalen und zerebralen Blutflusses mittels MRT (nur in der Erwachsenenkohorte 2)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Baseline bis Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Axcella Health, Inc

Ermittler

  • Hauptermittler: Kimberly Cruz, MD, Advanced Pharma CR, LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. September 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Januar 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. Januar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Oktober 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Oktober 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Oktober 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. April 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. März 2021

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AXA4010-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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