Для оценки безопасности, переносимости и физиологического воздействия на структуру и функцию AXA4010 у субъектов с серповидноклеточной анемией

Критерии включения:

• Желание участвовать в исследовании и предоставление письменного информированного согласия
• Подростки мужского и женского пола (в возрасте от 12 до 17 лет включительно) и взрослые (≥ 18 лет) субъекты с ранее подтвержденным медицинскими документами диагнозом серповидно-клеточной анемии (SS или β0-талассемия)
• Только для взрослых субъектов когорты 2 скрининг мозгового кровотока / скорости с помощью транскраниальной допплерографии (TCD) должен быть> 110 см / сек.

• Субъекты должны показать активный гемолиз во время скрининга на основе каждого из следующих параметров:

  • Лактатдегидрогеназа (ЛДГ) в ≥ 2 раза выше верхней границы нормы (ВГН) диапазона, соответствующего возрасту и полу
  • Непрямой билирубин более чем в 2 раза превышает ВГН, соответствующую возрасту и полу.
  • Абсолютное количество ретикулоцитов более чем в 2 раза превышает ВГН, соответствующую возрасту и полу.
• Способен передвигаться (без посторонней помощи, ходунков и т. д.) в тесте 6-минутной ходьбы

Критерий исключения:

• Десять (10) или более сосудисто-окклюзионных кризов (ЛОК), которые потребовали посещения больницы или отделения неотложной помощи (ER) в течение последних 12 месяцев
• Любые клинически значимые изменения отклонения от нормы на скрининговой ЭКГ в 12 отведениях
• Расчетная скорость клубочковой фильтрации <60 мл/мин/1,73 м2 соответствующим образом исправлено
• Гемоглобин (Hb) ≤6,0 г/дл при скрининге
• Субъекты, получающие хронические режимы переливания крови или получившие переливание крови в течение последних 2 месяцев до скрининга.
• Перенесенный ЛОС или любой другой серповидный кризис (например, острый грудной синдром, секвестрация селезенки, дактилит, инсульт) в течение последних 2 месяцев до скрининга
• Текущее или история значительного употребления алкоголя
• Другие плохо контролируемые медицинские состояния по оценке следователя.
• Известная чувствительность и/или история клинически значимой пищевой непереносимости/аллергии на белки (включая сыворотку, сою, казеин, аминокислоты и т. д.)
• Неспособность или нежелание соблюдать требования контрацепции
• Любые противопоказания к МРТ только для когорты 2
• Любое другое состояние, которое, по мнению исследователя, подвергает субъекта риску соблюдения требований, ставит под угрозу благополучие субъекта или препятствует завершению исследования.