Para avaliar a segurança, tolerabilidade e efeitos fisiológicos na estrutura e função do AXA4010 em indivíduos com doença falciforme
30 de março de 2021 atualizado por: Axcella Health, Inc
Um estudo alimentar de rótulo aberto de 12 semanas para avaliar a segurança, tolerabilidade e efeitos fisiológicos de um produto alimentar aminoácido, AXA4010, em indivíduos com doença falciforme.
Este é um estudo aberto para compreender a segurança e a tolerabilidade do AXA4010, uma nova composição de aminoácidos em adultos e adolescentes com doença falciforme durante 12 semanas.
O estudo também avalia os efeitos dessa composição de aminoácidos na estrutura e função do sistema vascular.
Os efeitos fisiológicos na estrutura e função serão avaliados por Ressonância Magnética (MRI) para avaliar o fluxo sanguíneo no cérebro e nos rins e a caminhada de 6 minutos com oximetria de pulso.
Alterações nos biomarcadores sanguíneos de inflamação também serão avaliadas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
9
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33147
- Advanced Pharma Cr, Llc
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30312
- Primary Care Research
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Disposto a participar do estudo e fornecer consentimento informado por escrito
- Indivíduos adolescentes do sexo masculino e feminino (de 12 a 17 anos inclusive) e adultos (≥ 18 anos de idade) com diagnóstico médico prévio documentado de doença falciforme (SS ou talassemia β0)
- Apenas para indivíduos adultos da Coorte 2, uma triagem de fluxo sanguíneo cerebral/velocidade por doppler transcraniano (TCD) deve ser >110 cm/s
Os indivíduos devem apresentar hemólise ativa no momento da triagem com base em cada um dos seguintes parâmetros:
- Lactato desidrogenase (LDH) ≥ 2x acima dos limites superiores do normal (LSN) das faixas apropriadas para idade e sexo
- Bilirrubina indireta > 2x o LSN apropriado para idade e sexo
- Contagens absolutas de reticulócitos > 2x do LSN apropriado para idade e sexo
- Capaz de deambular (sem ajuda ou andadores, etc.) em um teste de caminhada de 6 minutos
Critério de exclusão:
- Dez (10) ou mais crises vasculares oclusivas (COV) que exigiram visitas hospitalares ou de pronto-socorro (ER) nos últimos 12 meses
- Quaisquer anormalidades clinicamente significativas no ECG de triagem de 12 derivações
- Taxa de filtração glomerular estimada <60mL/min/1,73m2 devidamente corrigido
- Hemoglobina (Hb) ≤6,0 g/dL na Triagem
- Indivíduos em regimes de transfusão crônica ou que receberam transfusão nos últimos 2 meses antes da triagem
- Experiência de VOC ou qualquer outra crise falciforme (por exemplo, síndrome torácica aguda, sequestro esplênico, dactilite, acidente vascular cerebral) nos últimos 2 meses antes da triagem
- Atual ou histórico de consumo significativo de álcool
- Outras condições médicas mal controladas conforme julgado pelo Investigador
- Sensibilidade conhecida e/ou história de intolerância/alergia alimentar clinicamente significativa a proteínas (incluindo soro de leite, soja, caseína, aminoácidos, etc.)
- Incapaz ou indisposto a aderir aos requisitos de contracepção
- Quaisquer contra-indicações para uma ressonância magnética apenas para a Coorte 2
- Qualquer outra condição que, na opinião do Investigador, coloque o sujeito em risco de adesão, comprometa o bem-estar do sujeito ou dificulte a conclusão do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Ciência básica
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: AXA4010
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O estudo será iniciado com aproximadamente oito (8) indivíduos adultos (≥18 anos) com SCD (Coorte 1).
Cada sujeito receberá AXA4010 duas vezes ao dia (BID) durante 12 semanas.
A segurança e a tolerabilidade serão monitoradas e os procedimentos do estudo serão realizados.
Análise de segurança, tolerabilidade e avaliações laboratoriais na semana 12 seriam realizadas.
Com base nas observações de 12 semanas de pelo menos três indivíduos na Coorte 1, as Coortes 2 e 3 subsequentes na Parte II podem ser iniciadas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de eventos adversos emergentes do produto do estudo [segurança e tolerabilidade]
Prazo: Linha de base para a semana 12
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Incidência de eventos adversos emergentes (EAs) e eventos adversos graves (EAGs) do produto do estudo
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Linha de base para a semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração na Lactato Desidrogenase (LDH)
Prazo: Linha de base para a semana 12
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Linha de base para a semana 12
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Alterar bilirrubina indireta
Prazo: Linha de base para a semana 12
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Linha de base para a semana 12
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Alterar contagem absoluta de reticulócitos
Prazo: Linha de base para a semana 12
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Linha de base para a semana 12
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Alterações no fluxo sanguíneo renal e cerebral por ressonância magnética (somente na Coorte 2 de adultos)
Prazo: Linha de base para a semana 12
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Linha de base para a semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Kimberly Cruz, MD, Advanced Pharma Cr, Llc
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de setembro de 2019
Conclusão Primária (Real)
11 de janeiro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
11 de janeiro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de outubro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de outubro de 2019
Primeira postagem (Real)
22 de outubro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de abril de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de março de 2021
Última verificação
1 de janeiro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AXA4010-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .