Om de veiligheid, verdraagbaarheid en fysiologische effecten op de structuur en functie van AXA4010 te beoordelen bij proefpersonen met sikkelcelziekte
30 maart 2021 bijgewerkt door: Axcella Health, Inc
Een open-label voedselonderzoek van 12 weken om de veiligheid, verdraagbaarheid en fysiologische effecten van een aminozuurvoedingsproduct, AXA4010, bij proefpersonen met sikkelcelziekte te beoordelen.
Dit is een open-label studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van AXA4010, een nieuwe samenstelling van aminozuren, gedurende 12 weken bij volwassen en adolescente proefpersonen met sikkelcelziekte te begrijpen.
De studie beoordeelt ook de effecten van deze aminozuursamenstelling op de structuur en functie van het vasculaire systeem.
Fysiologische effecten op structuur en functie zullen worden beoordeeld door middel van Magnetic Resonance Imaging (MRI) om de bloedstroom in de hersenen en nieren te beoordelen en de 6 minuten durende wandeling met pulsoximetrie.
Veranderingen in bloedbiomarkers van ontsteking zullen ook worden beoordeeld.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
9
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33147
- Advanced Pharma Cr, Llc
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30312
- Primary Care Research
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bereid om deel te nemen aan de studie en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
- Mannelijke en vrouwelijke adolescenten (leeftijd 12 tot en met 17) en volwassen (≥ 18 jaar) proefpersonen met een eerdere medisch gedocumenteerde diagnose van sikkelcelziekte (SS of β0-thalassemie)
- Alleen voor cohort 2 volwassen proefpersonen, a Screening cerebrale bloedstroom/snelheid door transcraniële doppler (TCD) moet >110 cm/sec zijn
Proefpersonen moeten actieve hemolyse vertonen op het moment van screening op basis van elk van de volgende parameters:
- Lactaatdehydrogenase (LDH) ≥ 2x boven de bovengrens van normaal (ULN) van het voor leeftijd en geslacht geschikte bereik
- Indirect bilirubine > 2x van de voor leeftijd en geslacht geschikte ULN
- Absoluut aantal reticulocyten > 2x van de voor leeftijd en geslacht geschikte ULN
- In staat om te lopen (zonder hulp of rollators etc.) in een looptest van 6 minuten
Uitsluitingscriteria:
- Tien (10) of meer vasculaire-occlusieve crises (VOC's) waarvoor in de afgelopen 12 maanden een bezoek aan het ziekenhuis of de spoedeisende hulp (SEH) nodig was
- Elke klinisch significante verandering, afwijkingen op het 12-leads ECG
- Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <60 ml/min/1,73 m2 adequaat gecorrigeerd
- Hemoglobine (Hb) ≤6,0 g/dl bij screening
- Proefpersonen die chronische transfusieregimes volgen of die in de laatste 2 maanden voorafgaand aan de screening een transfusie hebben gekregen
- Ervaren VOC of andere sikkelcrises (bijv. acuut chest syndroom, miltsekwestratie, dactylitis, beroerte) in de laatste 2 maanden voorafgaand aan de screening
- Huidige of geschiedenis van aanzienlijk alcoholgebruik
- Andere slecht gecontroleerde medische aandoeningen zoals beoordeeld door de onderzoeker
- Bekende gevoeligheid en/of voorgeschiedenis van klinisch significante voedselintolerantie/allergieën voor eiwitten (waaronder wei, soja, caseïne, aminozuren, enz.)
- Niet in staat of niet bereid om zich te houden aan de anticonceptie-eisen
- Eventuele contra-indicaties voor een MRI-scan alleen voor Cohort 2
- Elke andere omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon in gevaar brengt voor naleving, het welzijn van de proefpersoon in gevaar brengt of de afronding van de studie belemmert
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Fundamentele wetenschap
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: AXA4010
|
Het onderzoek wordt gestart met ongeveer acht (8) volwassen proefpersonen (≥18 jaar) met plotselinge hartdood (cohort 1).
Elke proefpersoon ontvangt AXA4010 tweemaal per dag (BID) gedurende 12 weken.
Veiligheid en verdraagbaarheid zullen worden gecontroleerd en studieprocedures zullen worden uitgevoerd.
Analyse van veiligheid, verdraagbaarheid en laboratoriumbeoordelingen in week 12 zouden worden uitgevoerd.
Op basis van de 12 weken durende observaties van ten minste drie proefpersonen in cohort 1, kunnen daaropvolgende cohorten 2 en 3 in deel II worden gestart.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van studieproduct-opkomende bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid]
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
|
Incidentie van opkomende bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) van het studieproduct
|
Basislijn tot week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in lactaatdehydrogenase (LDH)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
|
Basislijn tot week 12
|
|
Wijzig indirecte bilirubine
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
|
Basislijn tot week 12
|
|
Verander het absolute aantal reticulocyten
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
|
Basislijn tot week 12
|
|
Veranderingen in renale en cerebrale bloedstroom via MRI (alleen in cohort 2 volwassenen)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
|
Basislijn tot week 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Kimberly Cruz, MD, Advanced Pharma Cr, Llc
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
25 september 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
11 januari 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
11 januari 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 oktober 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 oktober 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 oktober 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 april 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 maart 2021
Laatst geverifieerd
1 januari 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AXA4010-001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .