Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wpływu fizjologicznego na strukturę i funkcję AXA4010 u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
30 marca 2021 zaktualizowane przez: Axcella Health, Inc
Otwarte 12-tygodniowe badanie żywności w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i fizjologicznych skutków aminokwasowego produktu spożywczego, AXA4010, u osób z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.
Jest to otwarte badanie mające na celu zrozumienie bezpieczeństwa i tolerancji AXA4010, nowej kompozycji aminokwasów u dorosłych i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową przez 12 tygodni.
W badaniu oceniono również wpływ tej kompozycji aminokwasowej na strukturę i funkcję układu naczyniowego.
Fizjologiczny wpływ na strukturę i funkcję zostanie oceniony za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) w celu oceny przepływu krwi w mózgu i nerkach oraz 6-minutowego marszu z pulsoksymetrią.
Ocenione zostaną również zmiany biomarkerów stanu zapalnego we krwi.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
9
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33147
- Advanced Pharma Cr, Llc
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30312
- Primary Care Research
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Chęć udziału w badaniu i wyrażenie świadomej pisemnej zgody
- Młodzież płci męskiej i żeńskiej (w wieku od 12 do 17 lat włącznie) i dorośli (w wieku ≥ 18 lat) z wcześniej udokumentowaną medycznie diagnozą anemii sierpowatokrwinkowej (SS lub talasemia β0)
- Wyłącznie w przypadku dorosłych pacjentów z Kohorty 2, badanie przesiewowe mózgowego przepływu krwi/prędkości metodą dopplera przezczaszkowego (TCD) powinno wynosić >110 cm/s
Pacjenci muszą wykazywać aktywną hemolizę w czasie badania przesiewowego na podstawie każdego z następujących parametrów:
- Dehydrogenaza mleczanowa (LDH) ≥ 2x powyżej górnej granicy normy (GGN) przedziałów właściwych dla wieku i płci
- Bilirubina pośrednia > 2x GGN odpowiedniej dla wieku i płci
- Bezwzględna liczba retikulocytów > 2x GGN odpowiedniej dla wieku i płci
- Zdolny do poruszania się (bez pomocy lub chodzików itp.) w 6-minutowym teście marszu
Kryteria wyłączenia:
- Dziesięć (10) lub więcej kryzysów zarostowych naczyń (VOC), które wymagały wizyt w szpitalu lub na pogotowiu (ER) w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Wszelkie istotne klinicznie zmiany nieprawidłowości w przesiewowym 12-odprowadzeniowym EKG
- Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego <60 ml/min/1,73 m2 odpowiednio skorygowane
- Hemoglobina (Hb) ≤6,0 g/dl podczas badania przesiewowego
- Pacjenci poddawani przewlekłym transfuzjom lub otrzymujący transfuzję w ciągu ostatnich 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Doświadczony VOC lub jakikolwiek inny kryzys sierpowaty (np. zespół ostrej klatki piersiowej, sekwestracja śledziony, zapalenie palców, udar) w ciągu ostatnich 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Obecne lub przebyte znaczne spożycie alkoholu
- Inne źle kontrolowane stany medyczne w ocenie badacza
- Znana wrażliwość i/lub historia klinicznie istotnej nietolerancji pokarmowej/alergii na białka (w tym serwatkę, soję, kazeinę, aminokwasy itp.)
- Niezdolność lub niechęć do przestrzegania wymagań dotyczących antykoncepcji
- Wszelkie przeciwwskazania do badania MRI tylko dla Kohorty 2
- Wszelkie inne warunki, które w opinii badacza narażają uczestnika na ryzyko zgodności, zagrażają dobru uczestnika lub utrudniają ukończenie badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Podstawowa nauka
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: AXA4010
|
Badanie rozpocznie się od około ośmiu (8) dorosłych osób (≥18 lat) z SCD (kohorta 1).
Każdy pacjent będzie otrzymywał AXA4010 dwa razy dziennie (BID) przez 12 tygodni.
Bezpieczeństwo i tolerancja będą monitorowane, a procedury badawcze zostaną przeprowadzone.
Zostanie przeprowadzona analiza bezpieczeństwa, tolerancji i oceny laboratoryjne w 12. tygodniu.
Na podstawie 12-tygodniowych obserwacji co najmniej trzech osób z Kohorty 1 można rozpocząć kolejne Kohorty 2 i 3 z Części II.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z badanym produktem [Bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) związanych z badanym produktem
|
Linia bazowa do tygodnia 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana dehydrogenazy mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12
|
Linia bazowa do tygodnia 12
|
|
Zmień bilirubinę pośrednią
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12
|
Linia bazowa do tygodnia 12
|
|
Zmień bezwzględną liczbę retikulocytów
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12
|
Linia bazowa do tygodnia 12
|
|
Zmiany w przepływie krwi przez nerki i mózg w badaniu MRI (tylko w kohorcie dorosłych 2)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 12
|
Linia bazowa do tygodnia 12
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Kimberly Cruz, MD, Advanced Pharma Cr, Llc
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
25 września 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
11 stycznia 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
11 stycznia 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 października 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 października 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 października 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 marca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AXA4010-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .