Arvioida turvallisuutta, siedettävyyttä ja fysiologisia vaikutuksia AXA4010:n rakenteeseen ja toimintaan potilailla, joilla on sirppisolutauti
tiistai 30. maaliskuuta 2021 päivittänyt: Axcella Health, Inc
Avoin 12-viikkoinen elintarviketutkimus aminohapporuokatuotteen AXA4010 turvallisuuden, siedettävyyden ja fysiologisten vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on sirppisolutauti.
Tämä on avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on ymmärtää AXA4010:n, uuden aminohappokoostumuksen, turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla ja nuorilla, joilla on sirppisolusairaus yli 12 viikon ajan.
Tutkimuksessa arvioidaan myös tämän aminohappokoostumuksen vaikutuksia verisuonijärjestelmän rakenteeseen ja toimintaan.
Fysiologisia vaikutuksia rakenteeseen ja toimintaan arvioidaan magneettikuvauksella (MRI) aivojen ja munuaisten verenkierron arvioimiseksi sekä 6 minuutin kävely pulssioksimetrialla.
Myös muutoksia tulehduksen veren biomarkkereissa arvioidaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33147
- Advanced Pharma Cr, Llc
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30312
- Primary Care Research
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Halukas osallistumaan tutkimukseen ja antamaan kirjallinen tietoinen suostumus
- Mies- ja naispuoliset nuoret (12–17-vuotiaat mukaan lukien) ja aikuiset (≥ 18-vuotiaat) koehenkilöt, joilla on aiemmin lääketieteellisesti dokumentoitu sirppisolusairaus (SS tai β0-talassemia)
- Vain kohortin 2 aikuisten koehenkilöiden aivojen verenvirtauksen/nopeuden seulonnan transkraniaalisella dopplerilla (TCD) tulisi olla > 110 cm/s.
Koehenkilöillä on oltava aktiivinen hemolyysi seulonnan aikana kunkin seuraavan parametrin perusteella:
- Laktaattidehydrogenaasi (LDH) ≥ 2x normaalin ylärajan (ULN) yläpuolella ikään ja sukupuoleen sopivalla alueella
- Epäsuora bilirubiini > 2x ikään ja sukupuoleen sopiva ULN
- Absoluuttinen retikulosyyttimäärä > 2x ikään ja sukupuoleen sopivasta ULN:stä
- Pystyy liikkumaan (ilman apua tai kävelijöitä jne.) 6 minuutin kävelytestissä
Poissulkemiskriteerit:
- Kymmenen (10) tai enemmän verisuonitukoksen kriisiä (VOC), jotka vaativat sairaala- tai ensiapukäyntiä viimeisen 12 kuukauden aikana
- Kliinisesti merkittävät muutokset 12-kytkentäisen EKG:n seulonnassa
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus <60 ml/min/1,73 m2 asianmukaisesti korjattu
- Hemoglobiini (Hb) ≤6,0 g/dl seulonnassa
- Koehenkilöt, joilla on krooninen verensiirto tai jotka ovat saaneet verensiirron seulontaa edeltäneiden 2 kuukauden aikana
- kokenut VOC-kriisejä tai muita sirppikriisejä (esim. akuutti rintasyndrooma, pernan sekvestraatio, sormitulehdus, aivohalvaus) viimeisen 2 kuukauden aikana ennen seulontaa
- Nykyinen tai historiallinen merkittävä alkoholinkäyttö
- Muut huonosti hallitut sairaudet tutkijan arvioiden mukaan
- Tunnettu herkkyys ja/tai kliinisesti merkittävä ruoka-intoleranssi/allergia proteiineille (mukaan lukien hera, soija, kaseiini, aminohapot jne.)
- Ei pysty tai halua noudattaa ehkäisyvaatimuksia
- Mahdolliset vasta-aiheet vain kohortin 2 MRI-skannaukseen
- Mikä tahansa muu ehto, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaa koehenkilön noudattamisen, vaarantaa tutkittavan hyvinvoinnin tai estää tutkimuksen suorittamisen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: AXA4010
|
Tutkimus aloitetaan noin kahdeksalla (8) aikuisella koehenkilöllä (≥18 v/o), joilla on SCD (kohortti 1).
Jokainen koehenkilö saa AXA4010:tä kahdesti päivässä (BID) 12 viikon ajan.
Turvallisuutta ja siedettävyyttä seurataan ja tutkimustoimenpiteitä suoritetaan.
Turvallisuus-, siedettävyys- ja laboratorioarvioinnit suoritetaan viikolla 12.
Vähintään kolmen kohortin 1 kohortin 12 viikon havaintojen perusteella voidaan aloittaa seuraavat kohortit 2 ja 3 osassa II.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkimustuotteisiin liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
|
Tutkimustuotteen aiheuttamien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
|
Lähtötilanne viikkoon 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos laktaattidehydrogenaasissa (LDH)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
|
Lähtötilanne viikkoon 12
|
|
Muuta epäsuoraa bilirubiinia
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
|
Lähtötilanne viikkoon 12
|
|
Muuta absoluuttista retikulosyyttien määrää
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
|
Lähtötilanne viikkoon 12
|
|
Muutokset munuaisten ja aivojen verenkierrossa MRI:n avulla (vain aikuisten kohortissa 2)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
|
Lähtötilanne viikkoon 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Kimberly Cruz, MD, Advanced Pharma Cr, Llc
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 25. syyskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 11. tammikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 11. tammikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 18. lokakuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 21. lokakuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 22. lokakuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 1. huhtikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. maaliskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. tammikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AXA4010-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .