Att bedöma säkerhet, tolerabilitet och fysiologiska effekter på struktur och funktion hos AXA4010 hos personer med sicklecellssjukdom
30 mars 2021 uppdaterad av: Axcella Health, Inc
En öppen 12-veckors matstudie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och fysiologiska effekterna av en aminosyralivsmedelsprodukt, AXA4010, hos personer med sicklecellssjukdom.
Detta är en öppen studie för att förstå säkerheten och tolerabiliteten av AXA4010, en ny sammansättning av aminosyror hos vuxna och ungdomar med sicklecellssjukdom under 12 veckor.
Studien bedömer också effekterna av denna aminosyrasammansättning på strukturen och funktionen av kärlsystemet.
Fysiologiska effekter på struktur och funktion kommer att bedömas med magnetisk resonanstomografi (MRT) för att bedöma blodflödet i hjärnan och njurarna och 6-minuterspromenaden med pulsoximetri.
Förändringar i blodets biomarkörer för inflammation kommer också att bedömas.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
9
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33021
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33147
- Advanced Pharma Cr, Llc
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30312
- Primary Care Research
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Villig att delta i studien och ge skriftligt informerat samtycke
- Manliga och kvinnliga tonåringar (åldern 12 till 17 inklusive) och vuxna (≥ 18 år) försökspersoner med en tidigare medicinskt dokumenterad diagnos av sicklecellssjukdom (SS eller β0 talassemi)
- Endast för vuxna i kohort 2 bör en screening av cerebralt blodflöde/hastighet med transkraniell doppler (TCD) vara >110 cm/sek.
Försökspersonerna måste visa aktiv hemolys vid tidpunkten för screening baserat på var och en av följande parametrar:
- Laktatdehydrogenas (LDH) ≥ 2x över de övre normala gränserna (ULN) i ålders- och könslämpliga intervall
- Indirekt bilirubin > 2x av ålders- och könsanpassad ULN
- Absoluta retikulocytantal > 2x av det ålders- och könsanpassade ULN
- Kan röra sig (utan hjälp eller rullatorer etc.) i ett 6-minuters gångtest
Exklusions kriterier:
- Tio (10) eller fler vaskulär-ocklusiv kris (VOC) som krävde besök på sjukhus eller akutmottagning (ER) under de senaste 12 månaderna
- Alla kliniskt signifikanta förändringar avvikelser på screening 12-avlednings-EKG
- Uppskattad glomerulär filtrationshastighet <60mL/min/1,73m2 korrekt korrigerad
- Hemoglobin (Hb) ≤6,0 g/dL vid screening
- Försökspersoner på kroniska transfusionsregimer, eller som fått en transfusion under de senaste 2 månaderna före screening
- Upplevt VOC eller andra sickle-kriser (t.ex. akut bröstsyndrom, mjältsekvestrering, daktylit, stroke) under de senaste 2 månaderna före screening
- Aktuell eller historia av betydande alkoholkonsumtion
- Andra dåligt kontrollerade medicinska tillstånd enligt bedömningen av utredaren
- Känd känslighet och/eller historia av kliniskt signifikant matintolerans/allergi mot proteiner (inklusive vassle, soja, kasein, aminosyror, etc.)
- Kan eller vill inte följa kraven på preventivmedel
- Eventuella kontraindikationer för en MRT-undersökning endast för Cohort 2
- Alla andra villkor som, enligt utredarens åsikt, gör att försökspersonen riskerar att följa efterlevnaden, äventyrar försökspersonens välbefinnande eller hindrar studiens slutförande
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: AXA4010
|
Studien kommer att inledas med cirka åtta (8) vuxna försökspersoner (≥18 år) med SCD (Kohort 1).
Varje försöksperson kommer att få AXA4010 två gånger om dagen (BID) i 12 veckor.
Säkerhet och tolerabilitet kommer att övervakas och studieprocedurer kommer att utföras.
Analys av säkerhet, tolerabilitet och laboratoriebedömningar vid vecka 12 skulle utföras.
Baserat på de 12 veckor långa observationerna från minst tre försökspersoner i kohort 1, kan efterföljande kohorter 2 och 3 i del II initieras.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av biverkningar orsakade av undersökningsprodukter [Säkerhet och tolerabilitet ]
Tidsram: Baslinje till vecka 12
|
Incidensen av framträdande biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
|
Baslinje till vecka 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i laktatdehydrogenas (LDH)
Tidsram: Baslinje till vecka 12
|
Baslinje till vecka 12
|
|
Byt indirekt bilirubin
Tidsram: Baslinje till vecka 12
|
Baslinje till vecka 12
|
|
Ändra absolut retikulocytantal
Tidsram: Baslinje till vecka 12
|
Baslinje till vecka 12
|
|
Förändringar i njur- och cerebralt blodflöde via MRT (endast i vuxenkohort 2)
Tidsram: Baslinje till vecka 12
|
Baslinje till vecka 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Kimberly Cruz, MD, Advanced Pharma Cr, Llc
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
25 september 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
11 januari 2021
Avslutad studie (Faktisk)
11 januari 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 oktober 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 oktober 2019
Första postat (Faktisk)
22 oktober 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 april 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 mars 2021
Senast verifierad
1 januari 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AXA4010-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .