Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

At vurdere sikkerhed, tolerabilitet og fysiologiske virkninger på struktur og funktion af AXA4010 hos personer med seglcellesygdom

30. marts 2021 opdateret af: Axcella Health, Inc

En åben 12-ugers fødevareundersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og de fysiologiske virkninger af et aminosyrefødevareprodukt, AXA4010, hos personer med seglcellesygdom.

Dette er et åbent studie for at forstå sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AXA4010, en ny sammensætning af aminosyrer hos voksne og teenagere med seglcellesygdom over 12 uger. Undersøgelsen vurderer også virkningerne af denne aminosyresammensætning på strukturen og funktionen af ​​det vaskulære system. Fysiologiske effekter på struktur og funktion vil blive vurderet ved Magnetic Resonance Imaging (MRI) for at vurdere blodgennemstrømningen i hjernen og nyrerne og den 6-minutters gåtur med pulsoximetri. Ændringer i blodets biomarkører for inflammation vil også blive vurderet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Foundation for Sickle Cell Disease Research
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33147
        • Advanced Pharma CR, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30312
        • Primary Care Research
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Villig til at deltage i undersøgelsen og give skriftligt informeret samtykke
  • Mandlige og kvindelige teenagere (i alderen 12 til 17 inklusive) og voksne (≥ 18 år) forsøgspersoner med en tidligere medicinsk dokumenteret diagnose af seglcellesygdom (SS eller β0-thalassæmi)
  • Kun for kohorte 2 voksne forsøgspersoner bør en screening af cerebral blodgennemstrømning/-hastighed ved transkraniel doppler (TCD) være >110 cm/sek.

  • Forsøgspersoner skal vise aktiv hæmolyse på screeningstidspunktet baseret på hver af følgende parametre:

    • Lactatdehydrogenase (LDH) ≥ 2x over øvre grænser for normal (ULN) i alders- og kønsvarende områder
    • Indirekte bilirubin > 2x af alders- og kønssvarende ULN
    • Absolutte retikulocyttal > 2x af den alders- og kønsvarende ULN
  • I stand til at bevæge sig (uden assistance eller rollatorer osv.) i en 6-minutters gangtest

Ekskluderingskriterier:

  • Ti (10) eller flere vaskulær-okklusiv krise (VOC), der krævede besøg på hospitalet eller skadestuen (ER) inden for de seneste 12 måneder
  • Eventuelle klinisk signifikante ændringer af abnormiteter på screening 12-aflednings EKG
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed <60mL/min/1,73m2 passende rettet
  • Hæmoglobin (Hb) ≤6,0 g/dL ved screening
  • Personer i kroniske transfusionsregimer, eller som modtog en transfusion inden for de sidste 2 måneder før screening
  • Oplevet VOC eller andre seglkriser (f.eks. akut brystsyndrom, miltsekvestrering, fingerbetændelse, slagtilfælde) inden for de sidste 2 måneder før screening
  • Aktuel eller historie med betydeligt alkoholforbrug
  • Andre dårligt kontrollerede medicinske tilstande som vurderet af efterforskeren
  • Kendt følsomhed og/eller historie med klinisk signifikant fødevareintolerance/allergi over for proteiner (herunder valle, soja, kasein, aminosyrer osv.)
  • Ude af stand til eller uvillig til at overholde præventionskravene
  • Eventuelle kontraindikationer til en MR-scanning kun for kohorte 2
  • Enhver anden betingelse, der efter efterforskerens mening gør forsøgspersonen i fare for overholdelse, kompromitterer forsøgspersonens velbefindende eller hindrer undersøgelsens afslutning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AXA4010
Kosttilskud: AXA4010
Undersøgelsen vil starte med cirka otte (8) voksne forsøgspersoner (≥18 år) med SCD (kohorte 1). Hvert forsøgsperson vil modtage AXA4010 to gange om dagen (BID) i 12 uger. Sikkerhed og tolerabilitet vil blive overvåget, og undersøgelsesprocedurer vil blive udført. Analyse af sikkerhed, tolerabilitet og laboratorievurderinger i uge 12 ville blive udført. Baseret på de 12 ugers observationer fra mindst tre forsøgspersoner i kohorte 1, kan efterfølgende kohorter 2 og 3 i del II påbegyndes.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser forårsaget af undersøgelsesprodukter [Sikkerhed og tolerabilitet]
Tidsramme: Baseline til uge 12
Forekomst af uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Baseline til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i Lactat Dehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline til uge 12
Baseline til uge 12
Skift indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline til uge 12
Baseline til uge 12
Ændre absolut retikulocyttal
Tidsramme: Baseline til uge 12
Baseline til uge 12
Ændringer i nyre- og cerebral blodgennemstrømning via MR (kun i voksen kohorte 2)
Tidsramme: Baseline til uge 12
Baseline til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Axcella Health, Inc

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kimberly Cruz, MD, Advanced Pharma CR, LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. september 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. januar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

11. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

22. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. marts 2021

Sidst verificeret

1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AXA4010-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner