낫적혈구병 환자에서 AXA4010의 구조 및 기능에 대한 안전성, 내약성 및 생리학적 효과를 평가하기 위해
2021년 3월 30일 업데이트: Axcella Health, Inc
낫적혈구병 환자에서 아미노산 식품 제품인 AXA4010의 안전성, 내약성 및 생리학적 효과를 평가하기 위한 공개 라벨 12주 식품 연구.
이는 겸상 적혈구 질환을 앓고 있는 성인 및 청소년 피험자를 대상으로 12주 동안 새로운 아미노산 구성인 AXA4010의 안전성과 내약성을 이해하기 위한 공개 라벨 연구입니다.
이 연구는 또한 이 아미노산 구성이 혈관계의 구조와 기능에 미치는 영향을 평가합니다.
구조와 기능에 대한 생리학적 효과는 뇌와 신장의 혈류를 평가하기 위해 MRI(자기 공명 영상)와 산소 포화도 측정을 통한 6분 걷기로 평가됩니다.
염증의 혈액 바이오마커의 변화도 평가될 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
개입 / 치료
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Hollywood, Florida, 미국, 33021
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
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Miami, Florida, 미국, 33147
- Advanced Pharma Cr, Llc
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30312
- Primary Care Research
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New Jersey
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Newark, New Jersey, 미국, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구에 참여하고 서면 동의서를 제공할 의향이 있음
- 낫적혈구병(SS 또는 β0 지중해빈혈)의 의학적으로 문서화된 사전 진단이 있는 남성 및 여성 청소년(12~17세 포함) 및 성인(≥ 18세) 피험자
- 코호트 2 성인 피험자의 경우에만 경두개 도플러(TCD)에 의한 뇌 혈류/속도 스크리닝이 >110cm/초여야 합니다.
피험자는 다음 각 매개변수를 기준으로 스크리닝 시 활동성 용혈을 보여야 합니다.
- 젖산 탈수소효소(LDH) ≥ 연령 및 성별에 적합한 범위의 정상 상한(ULN)보다 2배 이상
- 간접 빌리루빈 > 연령 및 성별에 적합한 ULN의 2배
- 절대 망상적혈구수 > 연령 및 성별에 적합한 ULN의 2배
- 6분 보행 테스트에서 (보조 또는 보행기 등 없이) 걸을 수 있음
제외 기준:
- 지난 12개월 이내에 병원 또는 응급실(ER) 방문이 필요한 10회 이상의 혈관 폐색 위기(VOC)
- 스크리닝 12-리드 ECG에서 임상적으로 유의미한 이상 변화
- 예상 사구체 여과율 <60mL/min/1.73m2 적절하게 수정
- 스크리닝 시 헤모글로빈(Hb) ≤6.0g/dL
- 만성 수혈 요법을 받고 있거나 스크리닝 전 마지막 2개월 이내에 수혈을 받은 피험자
- 스크리닝 전 지난 2개월 이내에 경험한 VOC 또는 기타 겸상적 위기(예: 급성 흉부 증후군, 비장 격리, 지염, 뇌졸중)
- 상당한 알코올 소비의 현재 또는 과거
- 조사관이 판단한 기타 부실하게 통제된 의학적 상태
- 단백질(유청, 대두, 카제인, 아미노산 등 포함)에 대한 임상적으로 중요한 식품 과민증/알레르기의 알려진 민감성 및/또는 이력
- 피임 요구 사항을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 경우
- 코호트 2에 대해서만 MRI 스캔에 대한 모든 금기 사항
- 조사자의 의견에 따라 피험자가 순응할 위험에 처하게 하거나 피험자의 안녕을 손상시키거나 연구 완료를 방해하는 기타 조건
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AXA4010
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연구는 SCD(코호트 1)가 있는 약 8명의 성인 피험자(18세 이상)로 시작됩니다.
각 피험자는 AXA4010을 12주 동안 하루에 두 번(BID) 투여받게 됩니다.
안전성과 내약성을 모니터링하고 연구 절차를 수행할 것입니다.
12주차에 안전성, 내약성 및 실험실 평가 분석이 수행됩니다.
코호트 1에서 적어도 3명의 피험자로부터의 12주 관찰을 기반으로 파트 II의 후속 코호트 2 및 3을 시작할 수 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연구 제품 긴급 이상 반응의 발생 [안전성 및 내약성]
기간: 12주까지의 기준선
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연구 제품 긴급 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률
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12주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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젖산 탈수소효소(LDH)의 변화
기간: 12주까지의 기준선
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12주까지의 기준선
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간접 빌리루빈 변경
기간: 12주까지의 기준선
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12주까지의 기준선
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절대 망상 적혈구 수 변경
기간: 12주까지의 기준선
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12주까지의 기준선
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MRI를 통한 신장 및 대뇌 혈류의 변화(성인 코호트 2에서만)
기간: 12주까지의 기준선
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12주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Kimberly Cruz, MD, Advanced Pharma Cr, Llc
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 25일
기본 완료 (실제)
2021년 1월 11일
연구 완료 (실제)
2021년 1월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 10월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 10월 21일
처음 게시됨 (실제)
2019년 10월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 4월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 3월 30일
마지막으로 확인됨
2021년 1월 1일
추가 정보
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