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シスチン尿症患者を評価する研究

2024年3月8日 更新者：Advicenne Pharma

非盲検、多施設研究、シスチン尿症患者における長期のアルカリ化治療の安全性、忍容性、有効性、コンプライアンスおよび受容性の評価

これは、シスチン尿症患者における長期のアルカリ化治療の安全性、忍容性、有効性、コンプライアンス、および許容性を評価するオープンラベルの多施設研究です。

調査の概要

状態

引きこもった

条件

介入・治療

詳細な説明

B14CS試験は、B12CS-B13CS試験に続く延長試験です。 B12CS-B13CS 試験に参加した患者は、長期治療期間 (2 年間) で B14CS 試験に切り替えることができます。

B14CS 試験は非盲検の長期試験であり、2 種類のコホートが含まれます。

  • ADV7103 コホート: B12CS または B13CS 試験のいずれかを完了した患者のコホート。 オプションの漸増期間（B12CS 試験対象者の場合）の後、すべての患者は 2 年間、ADV7103 最適用量で維持されます。
  • SoC コホート: シスチン尿症の患者のコホート、ADV7103 コホートの患者と年齢カテゴリが一致するペアは、通常の用量と頻度で独自のアルカリ化治療 (SoC) を受け、通常の最初の意図の治療 (水分補給と食事) に従います。 ) 2 年間。 このコホートは、長期 ADV7103 治療の安全性、忍容性、および有効性を文脈化するために設計されています。

B14CS 試験は 3 つの期間で構成されます (詳細は後述)。

  • 導入期間: 治療 (ADV7103 または SoC) が以前に定義された最適用量で摂取される 3 週間の期間 (維持期)。 ADV7103 B12CS コホートのみ、このコホートの患者に対する ADV7103 の個々の最適用量を定義するために、リードイン期間に滴定フェーズを含めることができます。
  • 評価期間: 最適用量での試験製品 (ADV7103 および SoC) の効果を評価するための 7 日間の期間。
  • 追跡期間: 研究製品 (ADV7103 および SoC) の効果を長期的に評価するための 23 か月の期間。

研究の種類

介入

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Bordeaux、フランス、33076
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
      • Bron、フランス、69500
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lyon
      • Grenoble Cedex、フランス、38043
        • Chu Grenoble
      • Lille、フランス、59000
        • CHRU Lille
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
      • Paris、フランス、15013
        • CHU Pitié-Salpétrière
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Necker AP-HP
      • Paris、フランス、75020
        • Hôpital Ténon - Explorations fonctionnelles Mutlidisciplinaires et INSERM UMR S 1155
      • Reims、フランス、51100
        • CHU Reims
      • Reims、フランス、51092
        • Hôpital Américain CHU de Reims
      • Toulouse cedex 9、フランス、31059
        • CHU Purpan
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Leuven、ベルギー
        • UZ Leuven, Gasthuisberg Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6ヶ月～70年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • ADV7103 コホートの場合:

    1. -以前のB12CS研究またはB13CS研究に参加して完了した患者。
    2. B12CS試験またはB13CS試験において、ADV7103の安全性および忍容性が良好であった患者。
    3. -出産の可能性のある女性患者（Clinical Trial Facilitation Group（CTFG）によって、生殖能力のある女性と定義され、閉経後、永久に無菌でない限り閉経後*）、許容される効果的な避妊法**を使用し、包含時に妊娠検査が陰性である、または閉経後の女性***または不妊手術を受けた女性*。
    4. -患者および/または両親または法定代理人は、調査に参加する意思があり、調査の全期間にわたって調査手順を理解し、遵守することができます。
    5. -署名された書面によるインフォームドコンセントを提供した（持っている）患者または両親または法定代理人。
    6. 17歳以下の患者 17歳以下の患者で、同意を得た、または同意を得ようとした者。
    7. -社会健康保険制度に加入している、および/または生物医学研究に関連して施行されている国内法の推奨事項に準拠している患者。

標準治療コホートの場合:

  1. -医学的診断（シスチン結石の少なくとも1つの以前または現在のエピソード、および/またはシスチン結晶尿症の以前または現在のエピソード）または遺伝子診断（サブセット4の患者のみ）に基づいてシスチン尿症の診断を受けた患者。
  2. -十分に適応した用量でのアルカリ化治療で治療された患者（残業尿pH値を7.0以上に維持すること、および/または許容される安全性プロファイルおよび/または患者の制約またはコンプライアンスに適合することを目的として、治験責任医師が判断した1日用量として定義）。
  3. -生後6か月から17歳までの子供、および18歳以上から70歳までの成人を含む患者の男性または女性。
  4. -出産の可能性のある女性患者（Clinical Trial Facilitation Group（CTFG）によって、生殖能力のある女性と定義され、閉経後、永久に無菌でない限り閉経後*）、許容される効果的な避妊法**を使用し、包含時に妊娠検査が陰性である、または閉経後の女性***または不妊手術を受けた女性*。
  5. -患者および/または両親または法定代理人は、調査に参加する意思があり、調査の全期間にわたって調査手順を理解し、遵守することができます。
  6. -署名された書面によるインフォームドコンセントを提供した/提供した患者または両親または法定代理人。
  7. -同意が収集された、または収集されようとした17歳以下の患者。
  8. -社会健康保険制度に加入している、および/または生物医学研究に関連して施行されている国内法の推奨事項に準拠している患者。

除外基準:

  • ADV7103 コホートの場合:

    1. B12CS試験またはB13CS試験に参加していない患者
    2. -安全性の問題により、延長研究への参加が禁忌となる可能性のある患者

標準治療コホートの場合:

  1. シスチンキレート剤（スルフヒドリル化合物）の二次治療を受けている患者。
  2. カリウム血症を呈する患者 > 5.0 mmol/L。
  3. -中等度または重度の腎障害を示す患者（推定糸球体濾過率（eGFR）<45 mL /分/ 1.73） 小児は Schwartz 式、成人は MDRD と CKD-EPI の両方による m2）。
  4. -研究疾患を除いて、以前または同時の病状、検査所見または臨床所見、または研究者の意見では、研究製品によって悪影響を受ける、または研究製品に影響を与える、または除外するその他の状態を示す患者彼の参加。 コントロール不良の真性糖尿病、副腎機能不全、心臓障害、反復感染症、代謝性アルカローシス、慢性下痢。
  5. -妊娠中または授乳中の女性患者。
  6. カリウム保持性利尿薬を止めることができない患者（例： スピロノラクトン、カンレノエートおよびエプレレノン、アミロリド、トリアムテレンなどのアルドステロンのアンタゴニスト、アンギオテンシン変換酵素阻害剤、アンギオテンシンII受容体アンタゴニスト、タクロリムス、カリウム脱ナトリウム塩。
  7. -アンジオテンシン変換酵素阻害剤、アンギオテンシンII受容体拮抗薬、タクロリムス、カリウム脱ナトリウム塩、抗生物質など、研究に含める前の4週間以内に研究治療を妨げる可能性のある薬物療法を受けた患者。
  8. -研究に含める6週間前にカリウム保持利尿薬を投与された患者。
  9. 救急病院に入院している患者。
  10. -登録前の過去3か月以内に臨床試験に参加した患者。
  11. -治験責任医師の判断でコンプライアンス違反のリスクがある患者。
  12. -調査員の意見では、研究への参加を妨げる他の状態を示す可能性のある患者。
  13. 緊急時に連絡が取れない患者様。
  14. -行政または法的な監督下にある患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：ADV7103

患者は最適用量で 1 日 2 回 ADV7103 を投与されます。 ADV7103 の各用量には、活性物質の質量に基づいて、ADV7103-CK (クエン酸カリウム) の 1/3 と ADV7103-BK (重炭酸カリウム) の 2/3 の固定比率が含まれています。

他の名前：

• クエン酸カリウムと重炭酸カリウム
薬：ADV7103
患者は最適用量で 1 日 2 回 ADV7103 を投与されます。
他の名前：
  • クエン酸カリウムと重炭酸カリウム
アクティブコンパレータ：標準治療コンパレータ
通常の用量と頻度で服用するアルカリ化治療（SoC）
薬：標準治療
シスチン尿症患者のコホートは、ADV7103 コホートの患者と年齢カテゴリが一致するペアであり、通常の用量と頻度で独自のアルカリ化治療（SoC）を受け、通常の最初の意図の治療（水分補給と食事）に従います。 2年間。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
-7日目の24時間の尿pH値が7.0以上の割合（ADV7103治療期間後）
時間枠：7日
長期治療後の ADV7103 と標準治療 (SoC) の安全性と忍容性を評価すること。
7日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Advicenne Pharma

捜査官

  • スタディディレクター：Luc-André Granier, M.D.、Advicenne Pharma

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2024年5月1日

一次修了 (推定)

2025年6月1日

研究の完了 (推定)

2025年8月1日

試験登録日

最初に提出

2019年10月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年10月23日

最初の投稿 (実際)

2019年10月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月8日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • B14CS

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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