시스틴뇨증 환자 평가 연구
2024년 3월 8일 업데이트: Advicenne Pharma
오픈 라벨, 다기관 연구, 시스틴뇨증 환자에서 장기적으로 알칼리화 치료의 안전성, 내약성, 효능, 순응도 및 수용 가능성 평가
이것은 시스틴뇨증 환자에서 장기적으로 알칼리화 치료의 안전성, 내약성, 효능, 순응도 및 수용성을 평가하는 오픈 라벨, 다기관 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
B14CS 연구는 B12CS-B13CS 연구를 따르는 확장 연구입니다. B12CS-B13CS 연구에 참여한 환자는 장기 치료 기간(2년) 동안 B14CS 연구로 전환할 수 있습니다.
B14CS 연구는 공개 라벨 장기 연구이며 2가지 유형의 코호트를 포함합니다.
- ADV7103 코호트: B12CS 또는 B13CS 연구를 완료할 환자 코호트. 선택적 적정 기간(B12CS 연구 피험자용) 이후 모든 환자는 2년 동안 ADV7103 최적 용량을 유지하게 됩니다.
- SoC 코호트: ADV7103 코호트의 환자에 대한 연령 범주에 대한 매칭 페어인 시스틴뇨증 환자 코호트는 일반적인 용량 및 빈도로 자체 알칼리화 치료(SoC)를 받고 일반적인 1차 치료(수분 공급 및 식이요법)를 따를 것입니다. ) 2년 동안. 이 코호트는 장기 ADV7103 치료의 안전성, 내약성 및 효능을 맥락화하기 위해 설계되었습니다.
B14CS 연구는 3개 기간으로 구성됩니다(자세한 내용은 이후 참조).
- 도입 기간: 치료(ADV7103 또는 SoC)가 이전에 정의된 최적 용량으로 투여되는 3주 기간(유지 단계). 도입 기간은 ADV7103 B12CS 코호트에 대해서만 이 코호트의 환자에 대한 ADV7103의 개별 최적 용량을 정의하기 위한 적정 단계를 포함할 수 있습니다.
- 평가 기간: 최적 용량에서 연구 제품(ADV7103 및 SoC)의 효과를 평가하기 위한 7일의 기간;
- 추적 기간: 연구 제품(ADV7103 및 SoC)의 장기적 효과를 평가하기 위한 23개월의 기간.
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Brussels, 벨기에
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Leuven, 벨기에
- UZ Leuven, Gasthuisberg Hospital
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Bordeaux, 프랑스, 33076
- CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
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Bron, 프랑스, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon
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Grenoble Cedex, 프랑스, 38043
- CHU Grenoble
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Lille, 프랑스, 59000
- Chru Lille
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Paris, 프랑스, 75015
- Hopital Necker Enfants Malades
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Paris, 프랑스, 15013
- CHU Pitié-Salpétrière
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Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker AP-HP
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Paris, 프랑스, 75020
- Hôpital Ténon - Explorations fonctionnelles Mutlidisciplinaires et INSERM UMR S 1155
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Reims, 프랑스, 51100
- CHU Reims
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Reims, 프랑스, 51092
- Hôpital Américain CHU de Reims
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Toulouse cedex 9, 프랑스, 31059
- CHU Purpan
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
ADV7103 코호트의 경우:
- 이전 B12CS 연구 또는 B13CS 연구에 참여하고 완료한 환자.
- B12CS 연구 또는 B13CS 연구에서 ADV7103의 안전성 및 내약성이 만족스러운 환자.
- 가임 여성 환자(CTFG(Clinical Trial Facilitation Group)에서 정의한 가임 여성, 초경 후 영구 불임이 아닌 경우 폐경 후가 될 때까지*) 허용 가능한 효과적인 피임 방법**을 사용하고 포함 시 임신 테스트 결과 음성 , 또는 폐경 후 여성*** 또는 외과적으로 불임 수술을 받은 여성*.
- 연구의 전체 기간 동안 연구 절차를 이해하고 준수하기 위해 연구에 참여할 의향과 능력이 있는 환자 및/또는 부모 또는 법적 대리인(들).
- 서명된 사전 동의서를 제공한 환자 또는 부모 또는 법적 대리인.
- 17세 이하의 환자 동의서를 수집했거나 수집하려고 시도한 17세 이하의 환자.
- 사회 건강 보험 시스템에 가입되어 있고/있거나 생의학 연구와 관련하여 시행 중인 국가 법률의 권장 사항을 준수하는 환자.
Standard of Care 코호트의 경우:
- 의학적 진단(적어도 한 번의 이전 또는 현재 시스틴 결석 삽화 및/또는 한 번의 이전 또는 현재 시스틴 결정뇨 삽화) 또는 유전적 진단(하위 집합 4의 환자만 해당)에 근거하여 시스틴뇨증 진단을 받은 환자.
- 잘 적응된 용량(초과 요 pH 값 ≥ 7.0 및/또는 허용 가능한 안전성 프로필 및/또는 환자의 제약 또는 순응도를 유지하기 위해 조사자가 간주하는 일일 용량으로 정의됨)으로 알칼리화 치료를 받은 환자.
- 6개월에서 17세 사이의 어린이와 18세 이상에서 70세까지의 성인을 포함한 환자 남성 또는 여성.
- 가임 여성 환자(CTFG(Clinical Trial Facilitation Group)에서 정의한 가임 여성, 초경 후 영구 불임이 아닌 경우 폐경 후가 될 때까지*) 허용 가능한 효과적인 피임 방법**을 사용하고 포함 시 임신 테스트 결과 음성 , 또는 폐경 후 여성*** 또는 외과적으로 불임 수술을 받은 여성*.
- 연구의 전체 기간 동안 연구 절차를 이해하고 준수하기 위해 연구에 참여할 의향과 능력이 있는 환자 및/또는 부모 또는 법적 대리인(들).
- 서명된 사전 동의서를 제공한 환자 또는 부모 또는 법적 대리인.
- 동의서를 수집했거나 수집하려고 시도한 17세 이하의 환자.
- 사회 건강 보험 시스템에 가입되어 있고/있거나 생의학 연구와 관련하여 시행 중인 국가 법률의 권장 사항을 준수하는 환자.
제외 기준:
ADV7103 코호트의 경우:
- B12CS 연구 또는 B13CS 연구에 참여하지 않은 환자
- 안전성 문제로 연장 연구 참여가 금기될 수 있는 환자
Standard of Care 코호트의 경우:
- 2차 요법을 받고 있는 환자 - 시스틴 킬레이트제(설프히드릴 화합물).
- 5.0mmol/L 이상의 칼륨혈증을 나타내는 환자.
- 중등도 또는 중증의 신장애(예상 사구체여과율(eGFR) < 45 mL/min/1.73)를 나타내는 환자 어린이의 경우 Schwartz 공식에 따른 m2, 성인의 경우 MDRD 및 CKD-EPI 모두).
- 제시하는 환자 - 연구 질병을 제외하고 - 임의의 이전 또는 동시 의학적 상태 또는 임의의 실험실 또는 임상 소견 또는 조사자의 의견으로 연구 제품에 의해 부정적인 영향을 받거나 연구 제품에 영향을 미치거나 배제하는 임의의 기타 상태 그의 참여, 예를 들어 조절되지 않는 진성 당뇨병, 부신 기능 부전, 심장 손상, 반복 감염, 대사성 알칼리증, 만성 설사.
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 환자.
- 칼륨 보존 이뇨제를 중단할 수 없는 환자(예: 스피로노락톤, 칸레노에이트 및 에플레레논, 아밀로라이드, 트리암테렌과 같은 알도스테론의 길항제, 안지오텐신 전환 효소 억제제, 안지오텐신 II 수용체 길항제, 타크롤리무스, 칼륨 데소딕 염.
- 연구에 포함되기 전 4주 이내에 안지오텐신 전환 효소 억제제, 안지오텐신 II 수용체 길항제, 타크롤리무스, 포타슘데소드염, 항생제를 포함하여 연구 치료를 방해할 수 있는 약물을 투여받은 환자.
- 연구에 포함되기 6주 전에 칼륨 보존 이뇨제를 투여받은 환자.
- 응급 상황에서 병원에 입원한 환자.
- 등록 전 최근 3개월 이내에 임상시험에 참여한 환자.
- 조사관의 판단에 따르지 않을 위험이 있는 환자.
- 연구자의 의견에 따라 연구 참여를 배제할 수 있는 다른 조건을 제시할 수 있는 환자.
- 위급시 연락이 안되는 환자.
- 행정적 또는 법적 감독을 받는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: ADV7103
환자는 ADV7103을 최적의 용량으로 하루에 두 번 투여받습니다. ADV7103의 각 용량은 활성 물질의 질량을 기준으로 ADV7103-CK(구연산 칼륨)의 1/3과 ADV7103-BK(중탄산 칼륨)의 2/3의 고정 비율을 포함합니다. 다른 이름들: • 구연산칼륨 및 중탄산칼륨 |
환자는 ADV7103을 최적의 용량으로 하루에 두 번 투여받습니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 치료 기준 비교기
일반적인 복용량과 빈도로 알칼리화 치료(SoC)를 실시합니다.
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ADV7103 코호트의 환자에 대한 연령 범주에 대한 매칭 페어인 시스틴뇨증 환자 코호트는 일반적인 용량 및 빈도로 자체 알칼리화 치료(SoC)를 받고 1일 동안 일반적인 1차 의도 치료(수분 공급 및 식이요법)를 따를 것입니다. 2년.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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7일째 24시간 동안 소변 pH 값 ≥ 7.0의 백분율(ADV7103 치료 기간 후)
기간: 7 일
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장기 치료 후 ADV7103 및 표준 치료(SoC)의 안전성과 내약성을 평가합니다.
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7 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Luc-André Granier, M.D., Advicenne Pharma
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2024년 5월 1일
기본 완료 (추정된)
2025년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 10월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 10월 23일
처음 게시됨 (실제)
2019년 10월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 8일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- B14CS
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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