遺伝性出血性毛細血管拡張症における鼻出血に対するチモロールゲル (ETIC-HHT)
2021年7月29日 更新者：Jay F. Piccirillo, MD、Washington University School of Medicine
遺伝性出血性毛細血管拡張症患者の鼻出血のケアにおけるチモロールゲルの有効性：二重盲検無作為対照試験
この研究は、遺伝性出血性毛細血管拡張症の成人の鼻出血のケアにおける鼻腔内局所チモロールゲルの有効性を評価するための二重盲検ランダム化比較試験です。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、HHT の成人における鼻出血の管理におけるチモロールゲルの有効性を調査する、二重盲検、プラセボ対照、8 週間の無作為化臨床試験です。
特定の目的は、HHT 関連の鼻出血を伴う成人で決定することです。
- 局所チモロールゲルが鼻出血の頻度と重症度を軽減するのにプラセボよりも効果的である場合.
- ヘモグロビンレベルの改善において、局所チモロールゲルがプラセボよりも効果的である場合.
- 鼻粘膜に送達された局所チモロールゲルの有害事象、副作用、および安全性プロファイルの頻度。
研究の種類
介入
入学 (実際)
27
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
20年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 20歳以上の大人
- -確認された臨床的（4つのキュラソー基準のうち少なくとも3つを満たす）またはHHTの遺伝子診断
- -鼻出血重症度スコア（ESS）≥4および週に2回以上の鼻血で、鼻血の累積期間が週に少なくとも5分
- 過去 1 か月間の安定した鼻の衛生状態と医療レジメン
- 過去 3 か月間の安定した鼻出血パターン
除外基準:
βアドレナリン遮断薬の全身投与の禁忌
- βアドレナリン遮断薬に対する過敏症
- 喘息または気管支痙攣
- LVEFが40%未満のうっ血性心不全
- 遺伝性肺動脈高血圧症
- ベースラインの徐脈 (HR <55 bpm)
- 洞不全症候群
- 2度または3度の心ブロック、左脚または右脚のブロック、または二束性ブロック
- -制御されていない真性糖尿病（最近のHbA1c > 9％）または過去6か月以内の糖尿病性ケトアシドーシス
- 低血圧（収縮期血圧 < 90）
- -チモロールに対する既知の過敏症
- 重度の末梢循環障害（レイノー現象）
- -肝臓酵素CYP2D6の既知の中間または低代謝バリアント
- -次の既知の強力なCYP2D6阻害剤のいずれかの現在の使用：フルオキセチン（プロザック）、パロキセチン（パキシル）、ブプロピオン（ウェルブトリン）、キニジン、キニーネ、リトナビル（ノルビル）、およびテルビナフィン（ラミシル）
- -チモロールと薬力学的に相互作用することが知られている次の他の薬物の現在の使用：ジルチアゼム、ベラパミル、ジゴキシン、ジギタリス、プロパフェノン、ジソピラミド、クロニジン、フレカイニド、またはリドカイン
- -現在治療中、またはβ遮断薬による治療を開始する予定の患者
- -採用前の最後の月に、ベバシズマブ、パゾパニブ、サリドマイド、またはレナリドマイドを含む抗血管新生薬の使用
- マリファナ以外の違法薬物の使用
- 既知の褐色細胞腫
- -低用量（81 mg以下）のアスピリンを除く、募集前の最後の1か月以内の抗凝固薬、抗血小板薬、または線維素溶解療法の使用
- -今後6か月以内の妊娠または妊娠予定、または現在授乳中
- 英語が読めない、または理解できない
- 何らかの理由で8週間の治療を完了できない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：チモロールジェルアーム
チモロール ジェル アーム (アクティブな投薬アーム) の参加者は、チモロール ノーズ ジェル 0.1% を受け取ります。0.5 mL を各鼻孔に注射器で 1 日 2 回塗布します。
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チモロール点鼻ジェル 0.1% は、ポロクサマー ジェル (ポロクサマー 188 と 407 の組み合わせ、pH 4.5 ～ 6.5 に調整) で調製されます。
1 日 2 回、各鼻孔に 0.5 ml を塗布します。
1 日あたりの総投与量は 2 mg になります。
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プラセボコンパレーター：プラセボ ジェル アーム
プラセボ ジェル アームの参加者は、有効な薬剤を含まないジェル自体を受け取ります。
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プラセボゲルは、ポロキサマーで調製され、有効成分は含まれていません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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8週間のフォローアップ時のベースラインからの補助的鼻出血重症度スケール（aESS）スコアの変化
時間枠：ベースラインから8週間のフォローアップ
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鼻出血の重症度の評価は、検証済みの手段である鼻出血重症度スコア（ESS）によって取得されます。 ESS を完了するために、患者は過去 3 か月間の典型的な症状を考慮するよう求められます。 ESS には、鼻血の頻度、期間、強度、患者が投薬治療を受けているかどうか、患者が貧血であるかどうか、患者が輸血を受けたかどうかの 6 つの項目が含まれています。 全体的なスコアは 0 から 10 の範囲で、鼻血の重症度は 0 ～ 1、軽度 1 ～ 4、中等度 4 ～ 7、重度 7 ～ 10 の複合スコアとして評価されたスコアに基づいています。 ESS 採点システムにおける患者と臨床医の変化は 0.71 と推定されます。 aESS のスコアリングと MCID は ESS と同じです。 aESS は、過去 1 か月間の参加者の鼻出血を参照し、aESS の変化は、8 週間での aESS スコアからベースラインでの aESS スコアを引いたものとして計算されました。 |
ベースラインから8週間のフォローアップ
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I) スケールで反応が改善された参加者の数
時間枠：8週間のフォローアップのみのスコア
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CGI-I は、改善の度合いをグローバルに評価する尺度であり、被験者に 7 段階のスケールで改善の程度を評価してもらう必要があります。反応: 1 = 治療開始以来非常に改善; 2 = かなり改善; 3 = わずかに改善; 4 = ベースライン (治療開始) から変化なし; 5 = わずかに悪化; 6 = かなり悪化; 7 = 非常に悪化治療開始以来悪化している。」
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8週間のフォローアップのみのスコア
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年10月20日
一次修了 (実際)
2020年5月20日
研究の完了 (実際)
2020年5月20日
試験登録日
最初に提出
2019年10月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年10月23日
最初の投稿 (実際)
2019年10月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年8月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年7月29日
最終確認日
2021年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 201908160
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
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