Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Timolol Gel til Epistaxis i Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (ETIC-HHT)

29. juli 2021 opdateret af: Jay F. Piccirillo, MD, Washington University School of Medicine

Effektiviteten af ​​en timolol gel i behandlingen af ​​epistaxis hos patienter med arvelig hæmoragisk telangiektasi: et dobbeltblindet, randomiseret kontrolleret forsøg

Denne undersøgelse er et dobbelt-blindet, randomiseret kontrolleret forsøg til at evaluere effektiviteten af ​​en intranasal topisk timolol gel i behandlingen af ​​epistaxis hos voksne med arvelig hæmoragisk telangiectasi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er et dobbeltblindet, placebokontrolleret, 8-ugers randomiseret klinisk forsøg, der undersøger effektiviteten af ​​timolol gel til behandling af epistaxis hos voksne med HHT.

De specifikke mål er at bestemme hos voksne med HHT-associeret epistaxis:

  1. Hvis topisk timolol gel er mere effektiv end placebo til at reducere hyppigheden og sværhedsgraden af ​​epistaxis.
  2. Hvis topisk timolol gel er mere effektiv end placebo til at forbedre hæmoglobinniveauet.
  3. Hyppigheden af ​​uønskede hændelser, bivirkninger og sikkerhedsprofil af topisk timolol gel leveret til næseslimhinden.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

20 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne på 20 år og derover
  2. Bekræftet klinisk (opfylder mindst 3 af de 4 Curaçao-kriterier) eller genetisk diagnose af HHT
  3. Epistaxis Severity Score (ESS) ≥ 4 og 2 eller flere næseblod om ugen med en kumulativ næseblodsvarighed på mindst 5 minutter om ugen
  4. Stabil næsehygiejne og medicinsk regime for de foregående 1 måned
  5. Stabilt næseblodmønster over de foregående 3 måneder

Ekskluderingskriterier:

  1. Kontraindikationer for systemisk administration af β-adrenerge blokkere

    1. Overfølsomhed over for β-adrenerge blokkere
    2. Astma eller bronkospasme
    3. Kongestiv hjertesvigt med LVEF <40 %
    4. Arvelig pulmonal arteriel hypertension
    5. Baseline bradykardi (HR <55 slag i minuttet)
    6. Syg sinus syndrom
    7. 2. eller 3. grads hjerteblok, venstre eller højre grenblok eller bifasikulær blok
    8. Ukontrolleret diabetes mellitus (seneste HbA1c >9%) eller diabetisk ketoacidose inden for de seneste 6 måneder
    9. Hypotension (systolisk blodtryk < 90)
  2. Kendt overfølsomhed over for timolol
  3. Alvorlige perifere kredsløbsforstyrrelser (Raynaud-fænomen)
  4. Kendt mellemliggende eller dårlig metabolisator variant af leverenzymet CYP2D6
  5. Nuværende brug af en af ​​følgende kendte stærke CYP2D6-hæmmere: fluoxetin (Prozac), paroxetin (Paxil), bupropion (Welbutrin), quinidin, kinin, ritonavir (Norvir) og terbinafin (Lamisil)
  6. Nuværende brug af følgende andre lægemidler, der vides at interagere farmakodynamisk med timolol: diltiazem, verapamil, digoxin, digitalis, propafenon, disopyramid, clonidin, flecainid eller lidocain
  7. Patienter, der i øjeblikket behandles, eller som planlægger at påbegynde behandling med β-blokkere
  8. Brug af enhver anti-angiogene medicin inden for den sidste måned før rekruttering, inklusive bevacizumab, pazopanib, thalidomid eller lenalidomid
  9. Ulovligt stofbrug, undtagen marihuana
  10. Kendt fæokromocytom
  11. Brug af antikoagulantia, blodpladehæmmende eller fibrinolytiske behandlinger inden for den sidste måned før rekruttering, undtagen lavdosis (81 mg eller mindre) aspirin
  12. Graviditet eller planlagt graviditet inden for de næste 6 måneder eller i øjeblikket ammer
  13. Manglende evne til at læse eller forstå engelsk
  14. Manglende evne til at gennemføre 8 ugers behandling af en eller anden grund

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Timolol Gel Arm
Deltagere i timolol gel-armen (aktiv medicinarm) vil modtage timolol nasal gel 0,1 % med 0,5 ml påført i hvert næsebor to gange dagligt via en sprøjte, der svarer til en samlet daglig dosis på 2 mg.
Medicin: Timolol Gel
Timolol nasal gel 0,1% vil blive fremstillet med en poloxamer gel (kombination af poloxamer 188 og 407; pH justeret til 4,5-6,5) og 0,5 ml påført hvert næsebor to gange dagligt. Den samlede daglige dosis ville beløbe sig til 2 mg.
Placebo komparator: Placebo Gel Arm
Deltagere i placebo-gelarmen vil modtage selve gelen uden aktiv medicin.
Medicin: Placebo gel
Placebo gel er tilberedt med poloxamerer og ingen aktive ingredienser.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Assisted Epistaxis Severity Scale (aESS) score fra baseline ved 8 ugers opfølgning
Tidsramme: Baseline til 8 ugers opfølgning

Vurdering af epistaxis sværhedsgrad vil blive opnået af det validerede instrument, Epistaxis Severity Score (ESS). For at gennemføre ESS bliver patienter bedt om at overveje typiske symptomer over de foregående 3 måneder. ESS indeholder 6 punkter - hyppighed, varighed og intensitet af næseblod, om patienten har søgt medicin, om patienten er anæmisk, og om patienten har modtaget en blodtransfusion. Den overordnede score varierer fra 0 til 10, med sværhedsgraden af ​​næseblod baseret på score klassificeret som Ingen sammensat score på 0-1, Mild 1-4, Moderat 4-7 og Alvorlig som 7-10. Den minimale vigtige forskel bemærkes af begge patienter og klinikere i ESS-scoringssystemet estimeres til en ændring på 0,71. Scoringen og MCID af aESS er den samme som ESS.

aESS refererer til en deltagers næseblod i løbet af den sidste 1 måned, og ændringen i aESS blev beregnet som aESS-score efter 8 uger minus aESS-score ved baseline.
Baseline til 8 ugers opfølgning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med forbedret respons på klinisk global indtryk - forbedring (CGI-I) skala
Tidsramme: Scorer kun ved 8-ugers opfølgning
CGI-I er en global vurdering af forbedringsskala, som kræver, at forsøgspersoner vurderer deres forbedringsgrad på en syv-trins skala: "Sammenlignet med din tilstand ved optagelse i projektet [før medicinstart], hvordan ville du vurdere din samlede respons: 1=meget forbedret siden påbegyndelsen af ​​behandlingen; 2=meget forbedret; 3=minimalt forbedret; 4=ingen ændring fra baseline (påbegyndelsen af ​​behandlingen); 5=minimalt værre; 6= meget værre; 7=meget meget værre siden påbegyndelsen af ​​behandlingen."
Scorer kun ved 8-ugers opfølgning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. maj 2020

Studieafslutning (Faktiske)

20. maj 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

25. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 201908160

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner