Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Timolol Gel pro epistaxi u hereditární hemoragické telangiektázie (ETIC-HHT)

29. července 2021 aktualizováno: Jay F. Piccirillo, MD, Washington University School of Medicine

Účinnost timololového gelu v péči o epistaxi u pacientů s hereditární hemoragickou teleangiektázií: dvojitě zaslepená, randomizovaná kontrolovaná studie

Tato studie je dvojitě zaslepená, randomizovaná kontrolovaná studie k hodnocení účinnosti intranazálního topického timololového gelu v péči o epistaxi u dospělých s hereditární hemoragickou telangiektázií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 8týdenní randomizovaná klinická studie zkoumající účinnost timololového gelu při léčbě epistaxe u dospělých s HHT.

Specifickými cíli je stanovit u dospělých s epistaxí spojenou s HHT:

  1. Pokud je topický timololový gel účinnější než placebo při snižování frekvence a závažnosti epistaxe.
  2. Pokud je topický timololový gel účinnější než placebo při zlepšování hladin hemoglobinu.
  3. Četnost nežádoucích účinků, vedlejší účinky a bezpečnostní profil topického timololového gelu dodávaného do nosní sliznice.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

27

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

20 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí ve věku 20 let a starší
  2. Potvrzená klinická (splňující alespoň 3 ze 4 kritérií Curaçao) nebo genetická diagnóza HHT
  3. Skóre závažnosti epistaxe (ESS) ≥ 4 a 2 nebo více krvácení z nosu týdně s kumulativní dobou trvání krvácení z nosu alespoň 5 minut týdně
  4. Stabilní nosní hygiena a léčebný režim po dobu předchozího 1 měsíce
  5. Stabilní průběh epistaxe během předchozích 3 měsíců

Kritéria vyloučení:

  1. Kontraindikace pro systémové podávání β adrenergních blokátorů

    1. Přecitlivělost na β adrenergní blokátory
    2. Astma nebo bronchospasmus
    3. Městnavé srdeční selhání s LVEF < 40 %
    4. Dědičná plicní arteriální hypertenze
    5. Základní bradykardie (HR < 55 tepů za minutu)
    6. Syndrom nemocného sinusu
    7. Blokáda srdce 2. nebo 3. stupně, blokáda levého nebo pravého raménka raménka nebo bifasikulární blokáda
    8. Nekontrolovaný diabetes mellitus (nejnověji HbA1c > 9 %) nebo diabetická ketoacidóza během posledních 6 měsíců
    9. Hypotenze (systolický krevní tlak < 90)
  2. Známá přecitlivělost na timolol
  3. Těžké poruchy periferní cirkulace (Raynaudův fenomén)
  4. Známá středně nebo slabě metabolizující varianta jaterního enzymu CYP2D6
  5. Současné užívání některého z následujících známých silných inhibitorů CYP2D6: fluoxetin (Prozac), paroxetin (Paxil), bupropion (Welbutrin), chinidin, chinin, ritonavir (Norvir) a terbinafin (Lamisil)
  6. Současné užívání následujících dalších léků, o kterých je známo, že farmakodynamicky interagují s timololem: diltiazem, verapamil, digoxin, digitalis, propafenon, disopyramid, klonidin, flekainid nebo lidokain
  7. Pacienti, kteří jsou v současné době léčeni nebo plánují zahájit léčbu β-blokátory
  8. Užívání jakékoli antiangiogenní medikace v posledním měsíci před náborem, včetně bevacizumabu, pazopanibu, thalidomidu nebo lenalidomidu
  9. Užívání nelegálních drog, kromě marihuany
  10. Známý feochromocytom
  11. Užívání antikoagulancií, antiagregačních nebo fibrinolytických terapií během posledního měsíce před náborem, s výjimkou nízké dávky (81 mg nebo méně) aspirinu
  12. Těhotenství nebo plánované těhotenství v následujících 6 měsících nebo současné kojení
  13. Neschopnost číst nebo rozumět angličtině
  14. Neschopnost dokončit 8 týdnů terapie z jakéhokoli důvodu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Timolol Gel Arm
Účastníci v rameni s timololovým gelem (farma s aktivní medikací) dostanou timolol nosní gel 0,1 % s 0,5 ml aplikovaným do každé nosní dírky dvakrát denně pomocí injekční stříkačky, která bude činit celkovou denní dávku 2 mg.
Lék: Timolol Gel
Timolol nosní gel 0,1% bude připraven s poloxamerovým gelem (kombinace poloxameru 188 a 407; pH upraveno na 4,5-6,5) a 0,5 ml do každé nosní dírky dvakrát denně. Celková denní dávka by činila 2 mg.
Komparátor placeba: Placebo Gel Arm
Účastníci v rameni s placebo gelem dostanou samotný gel bez aktivní medikace.
Lék: Placebo gel
Placebo gel je připraven s poloxamery a bez aktivních složek.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre na stupnici závažnosti asistované epistaxe (aESS) od výchozího stavu po 8týdenním sledování
Časové okno: Základní až 8týdenní sledování

Hodnocení závažnosti epistaxe bude získáno pomocí validovaného nástroje, skóre závažnosti epistaxe (ESS). K dokončení ESS jsou pacienti požádáni, aby zvážili typické příznaky za předchozí 3 měsíce. ESS obsahuje 6 položek – frekvenci, trvání a intenzitu krvácení z nosu, zda pacient vyhledal lékovou pomoc, zda je pacient anemický a zda pacient dostal krevní transfuzi. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 10, přičemž závažnost krvácení z nosu na základě skóre je hodnocena jako žádné složené skóre 0-1, mírné 1-4, střední 4-7 a těžké jako 7-10. Minimální důležitý rozdíl patrný oběma pacientů a lékařů ve skórovacím systému ESS se odhaduje jako změna 0,71. Bodování a MCID aESS je stejné jako ESS.

AESS odkazuje na epistaxi účastníka za poslední 1 měsíc a změna v aESS byla vypočtena jako skóre aESS po 8 týdnech mínus skóre aESS na začátku.
Základní až 8týdenní sledování

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se zlepšenou odezvou na klinický globální dojem – stupnice zlepšení (CGI-I)
Časové okno: Skóre pouze při 8týdenním sledování
CGI-I je globální hodnocení stupnice zlepšení, která vyžaduje, aby subjekty ohodnotily svůj stupeň zlepšení na sedmibodové stupnici: „Jak byste ohodnotili svůj celkový stav ve srovnání s vaším stavem při přijetí do projektu [před zahájením léčby]? odpověď: 1=velmi se zlepšila od zahájení léčby; 2=velmi zlepšila; 3=minimálně se zlepšila; 4=žádná změna od výchozí hodnoty (zahájení léčby); 5=minimálně horší; 6= mnohem horší; 7=velmi výrazně horší od zahájení léčby."
Skóre pouze při 8týdenním sledování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Washington University School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. října 2019

Primární dokončení (Aktuální)

20. května 2020

Dokončení studie (Aktuální)

20. května 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. října 2019

První zveřejněno (Aktuální)

25. října 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. srpna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. července 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 201908160

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit