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유전성 출혈성 모세혈관확장증에서 비출혈에 대한 Timolol Gel (ETIC-HHT)

2021년 7월 29일 업데이트: Jay F. Piccirillo, MD, Washington University School of Medicine

유전성 출혈성 모세혈관확장증 환자의 비출혈 관리에서 Timolol 겔의 효능: 이중맹검, 무작위 통제 시험

이 연구는 유전성 출혈성 모세혈관확장증이 있는 성인의 비출혈 관리에서 비강내 국소 티몰롤 젤의 효능을 평가하기 위한 이중 맹검, 무작위 대조 시험입니다.

연구 개요

상세 설명

이 연구는 HHT가 있는 성인의 비출혈 관리에서 티몰롤 젤의 효능을 조사하는 이중 맹검, 위약 대조, 8주 무작위 임상 시험입니다.

특정 목표는 HHT 관련 비출혈이 있는 성인에서 다음을 결정하는 것입니다.

  1. 비출혈의 빈도와 중증도를 줄이는 데 있어 국소 티몰롤 젤이 위약보다 더 효과적인 경우.
  2. 헤모글로빈 수치 개선에 국소 티몰롤 젤이 위약보다 더 효과적인 경우.
  3. 비점막에 전달되는 국소 티몰롤 겔의 부작용, 부작용 및 안전성 프로파일의 빈도.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

27

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

20년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 만 20세 이상 성인
  2. HHT의 확인된 임상(4가지 Curaçao 기준 중 3가지 이상 충족) 또는 유전적 진단
  3. 코피 중증도 점수(ESS) ≥ 4 및 주당 최소 5분의 누적 코피 지속 시간과 함께 주당 2회 이상의 코피
  4. 지난 1개월 동안 안정적인 비강 위생 및 의학적 요법
  5. 이전 3개월 동안 안정적인 비출혈 패턴

제외 기준:

  1. 전신 β 아드레날린성 차단제 투여에 대한 금기

    1. β 아드레날린성 차단제에 대한 과민증
    2. 천식 또는 기관지 경련
    3. LVEF가 40% 미만인 울혈성 심부전
    4. 유전성 폐동맥 고혈압
    5. 기준선 서맥(HR < 분당 박동수 55회)
    6. 아픈 부비동 증후군
    7. 2도 또는 3도 심장 블록, 왼쪽 또는 오른쪽 번들 분기 블록 또는 bifasicular 블록
    8. 조절되지 않는 진성 당뇨병(가장 최근의 HbA1c >9%) 또는 지난 6개월 이내에 당뇨병성 케톤산증
    9. 저혈압(수축기 혈압 < 90)
  2. 티몰롤에 알려진 과민증
  3. 심한 말초 순환 장애(레이노 현상)
  4. 간 효소 CYP2D6의 알려진 중간 또는 불량 대사 변이체
  5. 다음과 같은 알려진 강력한 CYP2D6 억제제의 현재 사용: 플루옥세틴(Prozac), 파록세틴(Paxil), 부프로피온(Welbutrin), 퀴니딘, 퀴닌, 리토나비르(Norvir) 및 테르비나핀(Lamisil)
  6. 티몰롤과 약력학적으로 상호작용하는 것으로 알려진 다음과 같은 기타 약물의 현재 사용: 딜티아젬, 베라파밀, 디곡신, 디기탈리스, 프로파페논, 디소피라미드, 클로니딘, 플레카이니드 또는 리도카인
  7. 현재 치료를 받고 있거나 β-차단제로 치료를 시작할 계획인 환자
  8. 베바시주맙, 파조파닙, 탈리도마이드 또는 레날리도마이드를 포함하여 모집 전 마지막 달에 항혈관신생 약물 사용
  9. 마리화나를 제외한 불법 약물 사용
  10. 알려진 갈색 세포종
  11. 저용량(81mg 이하) 아스피린을 제외한 모집 전 마지막 1개월 이내에 항응고제, 항혈소판제 또는 섬유소용해제 사용
  12. 임신 또는 향후 6개월 이내 임신 계획 또는 현재 모유 수유 중
  13. 영어를 읽거나 이해하지 못함
  14. 어떤 이유로든 8주간의 치료를 완료할 수 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 티몰롤 젤 암
티몰롤 젤 암(활성 약물 치료 암)의 참가자는 티몰롤 비강 젤 0.1%와 0.5mL를 주사기를 통해 매일 두 번 각 콧구멍에 도포하여 일일 총 용량 2mg을 투여받게 됩니다.
Timolol 비강 젤 0.1%는 폴록사머 젤(폴록사머 188과 407의 조합, pH 4.5-6.5로 조정됨)을 사용하여 준비됩니다. 0.5ml씩 1일 2회 각 콧구멍에 도포한다. 총 일일 복용량은 2mg입니다.
위약 비교기: 위약 젤 팔
플라시보 젤 참가자는 활성 약물 없이 젤 자체를 받게 됩니다.
위약 젤은 활성 성분 없이 폴록사머로 제조됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
8주 추적 조사 시 베이스라인에서 비출혈 보조 중증도 척도(aESS) 점수의 변화
기간: 기준선에서 8주 후속 조치

비출혈 중증도 평가는 검증된 기구인 비출혈 중증도 점수(ESS)로 얻습니다. ESS를 완료하기 위해 환자는 이전 3개월 동안의 전형적인 증상을 고려하도록 요청받습니다. ESS는 코피의 빈도, 기간, 강도, 약물 치료 여부, 빈혈 여부, 수혈 여부 등 6개 항목으로 구성된다. 전체 점수 범위는 0~10이며, 점수에 따라 코피의 심각도는 0-1의 없음 복합 점수, 약함 1-4, 보통 4-7, 심각함 7-10으로 등급이 매겨집니다. ESS 점수 시스템에서 환자와 임상의는 0.71의 변화로 추정됩니다. aESS의 점수와 MCID는 ESS와 동일합니다.

aESS는 지난 1개월 동안 참가자의 비출혈을 참조하며, aESS의 변화는 8주차의 aESS 점수에서 기준선의 aESS 점수를 뺀 값으로 계산되었습니다.

기준선에서 8주 후속 조치

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
임상적 전반적인 인상 - 개선(CGI-I) 척도에 대한 반응이 개선된 참가자 수
기간: 8주 후속 조치에서만 점수
CGI-I는 피험자가 자신의 개선 정도를 7점 척도로 평가해야 하는 개선 척도의 글로벌 등급입니다. 반응: 1=치료 시작 이후 매우 많이 개선됨, 2=많이 개선됨, 3=약간 개선됨, 4=기준선(치료 시작)과 변화 없음, 5=최소 악화, 6=매우 악화, 7=매우 많이 치료를 시작한 이후로 악화되었습니다."
8주 후속 조치에서만 점수

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 10월 20일

기본 완료 (실제)

2020년 5월 20일

연구 완료 (실제)

2020년 5월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 10월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 10월 23일

처음 게시됨 (실제)

2019년 10월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 8월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 7월 29일

마지막으로 확인됨

2021년 7월 1일

추가 정보

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

티몰롤 젤에 대한 임상 시험

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