Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Тимолол гель для лечения носовых кровотечений при наследственных геморрагических телеангиэктазиях (ETIC-HHT)

29 июля 2021 г. обновлено: Jay F. Piccirillo, MD, Washington University School of Medicine

Эффективность геля тимолола при лечении носовых кровотечений у пациентов с наследственными геморрагическими телеангиэктазиями: двойное слепое рандомизированное контролируемое исследование

Это исследование представляет собой двойное слепое рандомизированное контролируемое исследование для оценки эффективности интраназального местного геля тимолола при лечении носовых кровотечений у взрослых с наследственными геморрагическими телеангиэктазиями.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование представляет собой двойное слепое плацебо-контролируемое 8-недельное рандомизированное клиническое исследование эффективности геля тимолола в лечении носового кровотечения у взрослых с ГГТ.

Конкретные цели заключаются в том, чтобы определить у взрослых с носовым кровотечением, связанным с ГГТ:

  1. Гель тимолола для местного применения более эффективен, чем плацебо, в снижении частоты и тяжести носовых кровотечений.
  2. Гель тимолола для местного применения более эффективен, чем плацебо, для повышения уровня гемоглобина.
  3. Частота нежелательных явлений, побочные эффекты и профиль безопасности местного нанесения геля тимолола на слизистую оболочку носа.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

27

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

20 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Взрослые от 20 лет и старше
  2. Подтвержденный клинический (отвечающий как минимум 3 из 4 критериев Кюрасао) или генетический диагноз ГГТ
  3. Оценка тяжести носового кровотечения (ESS) ≥ 4 и 2 или более носовых кровотечений в неделю с совокупной продолжительностью носовых кровотечений не менее 5 минут в неделю
  4. Стабильная гигиена носа и лечебный режим в течение предшествующего 1 месяца
  5. Стабильное носовое кровотечение в течение предшествующих 3 мес.

Критерий исключения:

  1. Противопоказания к системному назначению блокаторов β-адренорецепторов

    1. Повышенная чувствительность к бета-адреноблокаторам.
    2. Астма или бронхоспазм
    3. Застойная сердечная недостаточность с ФВ ЛЖ <40%
    4. Наследственная легочная артериальная гипертензия
    5. Исходная брадикардия (ЧСС <55 ударов в минуту)
    6. Синдром слабости синусового узла
    7. Блокада сердца 2-й или 3-й степени, блокада левой или правой ножки пучка Гиса или бифасикулярная блокада
    8. Неконтролируемый сахарный диабет (последний HbA1c >9%) или диабетический кетоацидоз в течение последних 6 месяцев
    9. Гипотензия (систолическое артериальное давление < 90)
  2. Известная гиперчувствительность к тимололу
  3. Тяжелые нарушения периферического кровообращения (феномен Рейно)
  4. Известный промежуточный или плохой вариант метаболизма фермента печени CYP2D6
  5. Текущее использование любого из следующих известных сильных ингибиторов CYP2D6: флуоксетин (прозак), пароксетин (паксил), бупропион (велбутрин), хинидин, хинин, ритонавир (норвир) и тербинафин (ламизил)
  6. Текущее использование следующих других препаратов, о которых известно, что они фармакодинамически взаимодействуют с тимололом: дилтиазем, верапамил, дигоксин, наперстянка, пропафенон, дизопирамид, клонидин, флекаинид или лидокаин.
  7. Пациенты, которые в настоящее время лечатся или планируют начать лечение β-адреноблокаторами.
  8. Использование любых антиангиогенных препаратов в течение последнего месяца до набора, включая бевацизумаб, пазопаниб, талидомид или леналидомид
  9. Незаконное употребление наркотиков, кроме марихуаны
  10. Известная феохромоцитома
  11. Использование антикоагулянтов, антитромбоцитарной или фибринолитической терапии в течение последнего месяца перед набором, за исключением низких доз (81 мг или менее) аспирина.
  12. Беременность или планируемая беременность в ближайшие 6 месяцев или кормление грудью в настоящее время
  13. Неспособность читать или понимать по-английски
  14. Невозможность пройти 8 недель терапии по любой причине

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Тимолол гель для рук
Участники группы с гелем тимолола (группа с активным лекарством) будут получать назальный гель тимолола 0,1% по 0,5 мл, наносимый на каждую ноздрю два раза в день с помощью шприца, что составит общую суточную дозу 2 мг.
Лекарство: Тимолол гель
Назальный гель тимолола 0,1% будет приготовлен с гелем полоксамера (комбинация полоксамера 188 и 407; рН доведен до 4,5-6,5). по 0,5 мл в каждую ноздрю 2 раза в сутки. Общая суточная доза составит 2 мг.
Плацебо Компаратор: Гелевая рука с плацебо
Участники группы с плацебо-гелем получат сам гель без активного лекарства.
Лекарство: Гель плацебо
Гель плацебо изготовлен из полоксамеров и не содержит активных ингредиентов.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение балла по шкале тяжести носового кровотечения (aESS) по сравнению с исходным уровнем через 8 недель наблюдения
Временное ограничение: От исходного уровня до 8-недельного наблюдения

Оценка тяжести носового кровотечения будет проводиться с помощью утвержденного инструмента, Шкалы тяжести носового кровотечения (ESS). Для завершения ESS пациентов просят рассмотреть типичные симптомы за предыдущие 3 месяца. ESS содержит 6 пунктов: частота, продолжительность и интенсивность носовых кровотечений, обратился ли пациент за медицинской помощью, страдает ли он анемией и получил ли пациент переливание крови. Общий балл варьируется от 0 до 10, при этом тяжесть кровотечения из носа основана на балле, оцениваемом как «Отсутствие», составной балл 0–1, «Легкое» 1–4, «Умеренное» 4–7 и «Сильное» как 7–10. Минимальная важная разница, заметная для обоих пациентов и клиницистов в системе оценки ESS оценивается как изменение 0,71. Оценка и MCID для aESS такие же, как и для ESS.

AESS относится к носовому кровотечению участника за последний 1 месяц, а изменение aESS рассчитывалось как оценка aESS через 8 недель минус оценка aESS на исходном уровне.
От исходного уровня до 8-недельного наблюдения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с улучшенным ответом по шкале общего клинического впечатления - улучшение (CGI-I)
Временное ограничение: Результаты только через 8 недель наблюдения
CGI-I — это глобальная шкала оценки улучшения, которая требует, чтобы испытуемые оценивали степень своего улучшения по семибалльной шкале: «По сравнению с вашим состоянием при поступлении в проект [до начала лечения], как бы вы оценили свое общее состояние? Ответ: 1=значительное улучшение после начала лечения; 2=значительное улучшение; 3=минимальное улучшение; 4=без изменений по сравнению с исходным уровнем (начало лечения); 5=минимальное ухудшение; 6=значительное ухудшение; 7=очень сильное ухудшение после начала лечения».
Результаты только через 8 недель наблюдения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Washington University School of Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 октября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 мая 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

20 мая 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 октября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 октября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 октября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 августа 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 июля 2021 г.

Последняя проверка

1 июля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 201908160

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться