Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Tymolol żel do krwawienia z nosa w dziedzicznej krwotocznej teleangiektazji (ETIC-HHT)

29 lipca 2021 zaktualizowane przez: Jay F. Piccirillo, MD, Washington University School of Medicine

Skuteczność żelu tymololu w leczeniu krwawienia z nosa u pacjentów z dziedziczną krwotoczną teleangiektazją: podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana próba

Niniejsze badanie jest podwójnie ślepą, randomizowaną próbą kontrolną mającą na celu ocenę skuteczności donosowego miejscowego żelu tymololu w leczeniu krwawienia z nosa u dorosłych z dziedziczną krwotoczną teleangiektazją.

Przegląd badań

Szczegółowy opis

To badanie jest podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, 8-tygodniowym randomizowanym badaniem klinicznym oceniającym skuteczność tymololu w żelu w leczeniu krwawienia z nosa u dorosłych z HHT.

Konkretne cele to określenie u dorosłych z krwawieniem z nosa związanym z HHT:

  1. Czy tymolol w żelu do stosowania miejscowego jest skuteczniejszy niż placebo w zmniejszaniu częstości i nasilenia krwawienia z nosa.
  2. Czy miejscowy tymolol w żelu jest skuteczniejszy niż placebo w poprawie poziomu hemoglobiny.
  3. Częstość działań niepożądanych, działania niepożądane i profil bezpieczeństwa stosowania miejscowego tymololu w żelu podawanego na błonę śluzową nosa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

20 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorośli w wieku 20 lat i starsi
  2. Potwierdzona kliniczna (spełniająca co najmniej 3 z 4 kryteriów Curaçao) lub genetyczna diagnoza HHT
  3. Punktacja ciężkości krwawienia z nosa (ESS) ≥ 4 i 2 lub więcej krwawień z nosa na tydzień z łącznym czasem trwania krwawienia z nosa co najmniej 5 minut na tydzień
  4. Stabilna higiena nosa i reżim medyczny przez poprzedni 1 miesiąc
  5. Stabilny wzór krwawienia z nosa w ciągu ostatnich 3 miesięcy

Kryteria wyłączenia:

  1. Przeciwwskazania do ogólnoustrojowego podawania β-adrenolityku

    1. Nadwrażliwość na beta-adrenolityki
    2. Astma lub skurcz oskrzeli
    3. Zastoinowa niewydolność serca z LVEF <40%
    4. Dziedziczne tętnicze nadciśnienie płucne
    5. Wyjściowa bradykardia (HR <55 uderzeń na minutę)
    6. Zespół chorej zatoki
    7. Blok serca 2. lub 3. stopnia, blok lewej lub prawej odnogi pęczka Hisa lub blok dwuwiązkowy
    8. Niekontrolowana cukrzyca (ostatnio HbA1c >9%) lub cukrzycowa kwasica ketonowa w ciągu ostatnich 6 miesięcy
    9. Niedociśnienie (skurczowe ciśnienie krwi < 90)
  2. Znana nadwrażliwość na tymolol
  3. Ciężkie zaburzenia krążenia obwodowego (objaw Raynauda)
  4. Znany pośredni lub słabo metabolizujący wariant enzymu wątrobowego CYP2D6
  5. Bieżące stosowanie któregokolwiek z następujących znanych silnych inhibitorów CYP2D6: fluoksetyna (Prozac), paroksetyna (Paxil), bupropion (Welbutrin), chinidyna, chinina, rytonawir (Norvir) i terbinafina (Lamisil)
  6. Obecne stosowanie następujących innych leków, o których wiadomo, że wchodzą w interakcje farmakodynamiczne z tymololem: diltiazem, werapamil, digoksyna, naparstnica, propafenon, dyzopiramid, klonidyna, flekainid lub lidokaina
  7. Pacjenci obecnie leczeni lub planujący rozpocząć leczenie β-blokerami
  8. Stosowanie jakichkolwiek leków antyangiogennych w ciągu ostatniego miesiąca przed rekrutacją, w tym bewacyzumabu, pazopanibu, talidomidu lub lenalidomidu
  9. Nielegalne używanie narkotyków, z wyjątkiem marihuany
  10. Znany guz chromochłonny
  11. Stosowanie leków przeciwzakrzepowych, przeciwpłytkowych lub terapii fibrynolitycznych w ciągu ostatniego miesiąca przed rekrutacją, z wyjątkiem małych dawek (81 mg lub mniej) aspiryny
  12. Ciąża lub planowana ciąża w ciągu najbliższych 6 miesięcy lub karmienie piersią
  13. Nieumiejętność czytania lub rozumienia języka angielskiego
  14. Niemożność ukończenia 8 tygodni terapii z jakiegokolwiek powodu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Tymolol żel na ramię
Uczestnicy ramienia tymololu w postaci żelu (grupa przyjmująca lek aktywny) będą otrzymywać tymolol w postaci żelu do nosa 0,1% w ilości 0,5 ml podawanej do każdego otworu nosowego dwa razy dziennie za pomocą strzykawki, co odpowiada całkowitej dawce dziennej 2 mg.
Tymolol żel do nosa 0,1% zostanie przygotowany z żelem poloksamerowym (połączenie poloksameru 188 i 407; pH dostosowane do 4,5-6,5) i 0,5 ml do każdego otworu nosowego dwa razy dziennie. Całkowita dzienna dawka wyniosłaby 2 mg.
Komparator placebo: Ramię żelowe placebo
Uczestnicy ramienia otrzymującego żel placebo otrzymają sam żel bez aktywnego leku.
Żel placebo jest przygotowywany z poloksamerów i nie zawiera składników aktywnych.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w skali nasilenia krwawienia ze wspomaganiem (aESS) od wartości wyjściowej po 8 tygodniach obserwacji
Ramy czasowe: Linia bazowa do 8-tygodniowej obserwacji

Ocena ciężkości krwawienia z nosa zostanie uzyskana za pomocą zatwierdzonego narzędzia, oceny ciężkości krwawienia z nosa (ESS). Aby wypełnić kwestionariusz ESS, pacjenci proszeni są o rozważenie typowych objawów z ostatnich 3 miesięcy. ESS zawiera 6 pozycji - częstotliwość, czas trwania i intensywność krwawień z nosa, czy pacjent szukał pomocy medycznej, czy pacjent ma anemię i czy pacjent otrzymał transfuzję krwi. Ogólny wynik mieści się w zakresie od 0 do 10, z ciężkością krwawienia z nosa w oparciu o punktację sklasyfikowaną jako Brak łącznej punktacji 0-1, Łagodne 1-4, Umiarkowane 4-7 i Ciężkie jako 7-10. Minimalna istotna różnica zauważalna przez obie pacjentów i klinicystów w systemie punktacji ESS szacuje się jako zmianę o 0,71. Punktacja i MCID aESS są takie same jak ESS.

aESS odnosi się do krwawienia z nosa uczestnika w ciągu ostatniego miesiąca, a zmianę w aESS obliczono jako wynik aESS po 8 tygodniach minus wynik aESS na początku badania.

Linia bazowa do 8-tygodniowej obserwacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z poprawioną odpowiedzią na Skalę Globalnego Wrażenia Klinicznego - Poprawa (CGI-I).
Ramy czasowe: Wyniki tylko po 8 tygodniach obserwacji
CGI-I to globalna skala oceny poprawy, która wymaga od badanych oceny stopnia poprawy na siedmiostopniowej skali: „W porównaniu z twoim stanem w momencie przyjęcia do projektu [przed rozpoczęciem leczenia], jak oceniłbyś swój ogólny stan zdrowia? odpowiedź: 1=bardzo duża poprawa od rozpoczęcia leczenia; 2=znaczna poprawa; 3=minimalna poprawa; 4=brak zmian w stosunku do wartości początkowej (początku leczenia); 5=minimalnie gorzej; 6=znacznie gorzej; 7=bardzo gorzej od rozpoczęcia leczenia”.
Wyniki tylko po 8 tygodniach obserwacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 maja 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 maja 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 października 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 października 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 października 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Tymolol w żelu

3
Subskrybuj