Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Timolol-gel voor epistaxis bij erfelijke hemorragische teleangiëctasie (ETIC-HHT)

29 juli 2021 bijgewerkt door: Jay F. Piccirillo, MD, Washington University School of Medicine

Werkzaamheid van een timololgel bij de zorg voor epistaxis bij patiënten met erfelijke hemorragische teleangiëctasie: een dubbelblind, gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek

Deze studie is een dubbelblinde, gerandomiseerde gecontroleerde studie om de werkzaamheid te evalueren van een intranasale topische timolol-gel bij de zorg voor epistaxis bij volwassenen met erfelijke hemorragische telangiëctasie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde klinische studie van 8 weken waarin de werkzaamheid van timololgel wordt onderzocht bij de behandeling van epistaxis bij volwassenen met HHT.

De specifieke doelstellingen zijn het bepalen bij volwassenen met HHT-geassocieerde epistaxis:

  1. Als topische timolol-gel effectiever is dan placebo bij het verminderen van de frequentie en ernst van epistaxis.
  2. Als topische timolol-gel effectiever is dan placebo bij het verbeteren van de hemoglobinewaarden.
  3. De frequentie van bijwerkingen, bijwerkingen en veiligheidsprofiel van topische timolol-gel die aan het neusslijmvlies wordt toegediend.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

27

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

20 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassenen van 20 jaar en ouder
  2. Bevestigde klinische (voldoen aan ten minste 3 van de 4 Curaçaose criteria) of genetische diagnose van HHT
  3. Epistaxis Severity Score (ESS) ≥ 4 en 2 of meer neusbloedingen per week met een cumulatieve bloedneusduur van ten minste 5 minuten per week
  4. Stabiele neushygiëne en medisch regime gedurende de afgelopen 1 maand
  5. Stabiel epistaxispatroon gedurende de voorgaande 3 maanden

Uitsluitingscriteria:

  1. Contra-indicaties voor systemische toediening van β-adrenerge blokkers

    1. Overgevoeligheid voor β-adrenerge blokkers
    2. Astma of bronchospasmen
    3. Congestief hartfalen met LVEF <40%
    4. Erfelijke pulmonale arteriële hypertensie
    5. Baseline bradycardie (HR <55 slagen per minuut)
    6. Ziek sinussyndroom
    7. 2e of 3e graads hartblok, linker of rechter bundeltakblok of bifasiculair blok
    8. Ongecontroleerde diabetes mellitus (meest recente HbA1c >9%) of diabetische ketoacidose in de afgelopen 6 maanden
    9. Hypotensie (systolische bloeddruk < 90)
  2. Bekende overgevoeligheid voor timolol
  3. Ernstige stoornissen van de perifere bloedsomloop (fenomeen van Raynaud)
  4. Bekende intermediaire of slechte metaboliseerdervariant van het leverenzym CYP2D6
  5. Huidig ​​​​gebruik van een van de volgende bekende sterke CYP2D6-remmers: fluoxetine (Prozac), paroxetine (Paxil), bupropion (Welbutrin), kinidine, kinine, ritonavir (Norvir) en terbinafine (Lamisil)
  6. Huidig ​​​​gebruik van de volgende andere geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze farmacodynamisch interageren met timolol: diltiazem, verapamil, digoxine, digitalis, propafenon, disopyramide, clonidine, flecaïnide of lidocaïne
  7. Patiënten die momenteel worden behandeld of die van plan zijn een behandeling met bètablokkers te starten
  8. Gebruik van anti-angiogene medicatie in de laatste maand voorafgaand aan de werving, waaronder bevacizumab, pazopanib, thalidomide of lenalidomide
  9. Illegaal drugsgebruik, behalve marihuana
  10. Bekend feochromocytoom
  11. Gebruik van anticoagulantia, plaatjesaggregatieremmers of fibrinolytische therapieën in de laatste maand voorafgaand aan de werving, met uitzondering van een lage dosis (81 mg of minder) aspirine
  12. Zwangerschap of geplande zwangerschap in de komende 6 maanden of momenteel borstvoeding
  13. Onvermogen om Engels te lezen of te begrijpen
  14. Onvermogen om 8 weken therapie om welke reden dan ook te voltooien

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Timolol Gelarm
Deelnemers aan de timolol-gelarm (actieve medicatie-arm) krijgen timolol-neusgel 0,1% met 0,5 ml tweemaal daags aangebracht in elk neusgat via een injectiespuit die neerkomt op een totale dagelijkse dosis van 2 mg.
Geneesmiddel: Timolol-gel
Timolol-neusgel 0,1% wordt bereid met een poloxamer-gel (combinatie van poloxamer 188 en 407; pH aangepast tot 4,5-6,5) en 0,5 ml tweemaal daags in elk neusgat aangebracht. De totale dagelijkse dosis zou 2 mg bedragen.
Placebo-vergelijker: Placebo-gelarm
Deelnemers aan de placebo-gelarm krijgen de gel zelf zonder actieve medicatie.
Geneesmiddel: Placebo-gel
Placebo-gel wordt bereid met poloxameren en geen actieve ingrediënten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in geassisteerde epistaxis-score op de ernstschaal (aESS) ten opzichte van baseline na 8 weken follow-up
Tijdsspanne: Baseline tot 8 weken follow-up

Beoordeling van de ernst van epistaxis wordt verkregen door het gevalideerde instrument, de Epistaxis Severity Score (ESS). Om de ESS te voltooien, wordt patiënten gevraagd om typische symptomen van de afgelopen 3 maanden te overwegen. De ESS bevat 6 items: frequentie, duur en intensiteit van neusbloedingen, of de patiënt medicatie heeft gezocht, of de patiënt bloedarmoede heeft en of de patiënt een bloedtransfusie heeft gekregen. De algemene score varieert van 0 tot 10, waarbij de ernst van de bloedneus is gebaseerd op de score die wordt beoordeeld als Geen samengestelde score van 0-1, Mild 1-4, Matig 4-7 en Ernstig als 7-10. Het minimale belangrijke verschil dat beide merken patiënten en clinici in het ESS-scoresysteem wordt geschat als een verandering van 0,71. De score en MCID van de aESS is hetzelfde als de ESS.

De aESS verwijst naar de epistaxis van een deelnemer in de afgelopen 1 maand, en de verandering in aESS werd berekend als de aESS-score na 8 weken min de aESS-score bij baseline.
Baseline tot 8 weken follow-up

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met verbeterde respons op Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I) schaal
Tijdsspanne: Scores alleen na 8 weken follow-up
CGI-I is een globale schaal voor het beoordelen van verbeteringen, waarbij proefpersonen hun mate van verbetering moeten beoordelen op een zevenpuntsschaal: "Vergeleken met uw toestand bij opname in het project [voorafgaand aan de start van de medicatie], hoe zou u uw algehele beoordeling beoordelen?" respons: 1=zeer veel verbeterd sinds de start van de behandeling; 2=veel verbeterd; 3=minimaal verbeterd; 4=geen verandering ten opzichte van baseline (de start van de behandeling); 5=minimaal slechter; 6= veel slechter; 7=zeer veel erger sinds de start van de behandeling."
Scores alleen na 8 weken follow-up

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 oktober 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 mei 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 mei 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 oktober 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 oktober 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 oktober 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 augustus 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 juli 2021

Laatst geverifieerd

1 juli 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 201908160

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Timolol-gel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in New Zealand

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren