Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Timolol Gel for Epistaxis i Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (ETIC-HHT)

29. juli 2021 oppdatert av: Jay F. Piccirillo, MD, Washington University School of Medicine

Effekten av en Timolol Gel i behandlingen av neseblødning hos pasienter med arvelig hemorragisk telangiectasia: En dobbeltblindet, randomisert kontrollert prøvelse

Denne studien er en dobbeltblind, randomisert kontrollert studie for å evaluere effekten av en intranasal topisk timololgel i behandlingen av neseblødning hos voksne med arvelig hemorragisk telangiektasi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en dobbeltblind, placebokontrollert, 8-ukers randomisert klinisk studie som undersøker effekten av timolol gel i behandlingen av neseblødning hos voksne med HHT.

De spesifikke målene er å bestemme hos voksne med HHT-assosiert neseblødning:

  1. Hvis lokal timolol gel er mer effektiv enn placebo for å redusere hyppigheten og alvorlighetsgraden av neseblødning.
  2. Hvis aktuell timolol gel er mer effektiv enn placebo for å forbedre hemoglobinnivået.
  3. Frekvensen av uønskede hendelser, bivirkninger og sikkerhetsprofil for topisk timololgel levert til neseslimhinnen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

20 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Voksne i alderen 20 år og eldre
  2. Bekreftet klinisk (oppfyller minst 3 av de 4 Curaçao-kriteriene) eller genetisk diagnose av HHT
  3. Epistaxis Severity Score (ESS) ≥ 4 og 2 eller flere neseblødninger per uke med en kumulativ neseblødningsvarighet på minst 5 minutter per uke
  4. Stabil nesehygiene og medisinsk diett for foregående 1 måned
  5. Stabilt neseblødningmønster over de foregående 3 månedene

Ekskluderingskriterier:

  1. Kontraindikasjoner for systemisk administrering av β-adrenerge blokkere

    1. Overfølsomhet overfor β-adrenerge blokkere
    2. Astma eller bronkospasme
    3. Kongestiv hjertesvikt med LVEF <40 %
    4. Arvelig pulmonal arteriell hypertensjon
    5. Baseline bradykardi (HR <55 slag per minutt)
    6. Syk sinus syndrom
    7. 2. eller 3. grads hjerteblokk, venstre eller høyre grenblokk, eller bifasikulær blokk
    8. Ukontrollert diabetes mellitus (senest HbA1c >9%) eller diabetisk ketoacidose i løpet av de siste 6 månedene
    9. Hypotensjon (systolisk blodtrykk < 90)
  2. Kjent overfølsomhet overfor timolol
  3. Alvorlige perifere sirkulasjonsforstyrrelser (Raynaud-fenomen)
  4. Kjent middels eller dårlig metabolisator variant av leverenzymet CYP2D6
  5. Nåværende bruk av noen av følgende kjente sterke CYP2D6-hemmere: fluoksetin (Prozac), paroksetin (Paxil), bupropion (welbutrin), kinidin, kinin, ritonavir (Norvir) og terbinafin (Lamisil)
  6. Gjeldende bruk av følgende andre legemidler kjent for å interagere farmakodynamisk med timolol: diltiazem, verapamil, digoksin, digitalis, propafenon, disopyramid, klonidin, flekainid eller lidokain
  7. Pasienter som nå behandles eller planlegger å starte behandling med β-blokkere
  8. Bruk av anti-angiogene medisiner den siste måneden før rekruttering, inkludert bevacizumab, pazopanib, thalidomid eller lenalidomid
  9. Ulovlig narkotikabruk, unntatt marihuana
  10. Kjent feokromocytom
  11. Bruk av antikoagulantia, antiplate- eller fibrinolytiske terapier i løpet av den siste måneden før rekruttering, bortsett fra lavdose (81 mg eller mindre) aspirin
  12. Graviditet eller planlagt graviditet i løpet av de neste 6 månedene eller amming
  13. Manglende evne til å lese eller forstå engelsk
  14. Manglende evne til å fullføre 8 ukers behandling av en eller annen grunn

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Timolol Gel Arm
Deltakere i timolol gel-armen (aktiv medisinarm) vil motta timolol nasal gel 0,1 % med 0,5 ml påført hvert nesebor to ganger daglig via en sprøyte som vil utgjøre en total daglig dose på 2 mg.
Legemiddel: Timolol Gel
Timolol nasal gel 0,1 % vil bli tilberedt med en poloxamer gel (kombinasjon av poloxamer 188 og 407; pH justert til 4,5-6,5) og 0,5 ml påført hvert nesebor to ganger daglig. Den totale daglige dosen vil utgjøre 2 mg.
Placebo komparator: Placebo gelarm
Deltakere i placebo-gelarmen vil motta selve gelen uten aktiv medisin.
Legemiddel: Placebo gel
Placebo gel er tilberedt med poloxamers og ingen aktive ingredienser.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Assisted Epistaxis Severity Scale (aESS) score fra baseline ved 8 ukers oppfølging
Tidsramme: Baseline til 8 ukers oppfølging

Vurdering av alvorlighetsgraden av epistaxis vil bli innhentet av det validerte instrumentet, Epistaxis Severity Score (ESS). For å fullføre ESS, blir pasientene bedt om å vurdere typiske symptomer de siste 3 månedene. ESS inneholder 6 elementer - hyppighet, varighet og intensitet av neseblod, om pasienten har søkt medisin, om pasienten er anemisk og om pasienten har fått blodoverføring. Den totale poengsummen varierer fra 0 til 10, med alvorlighetsgraden av neseblod basert på poengsummen ingen sammensatt poengsum på 0-1, Mild 1-4, Moderat 4-7 og Alvorlig som 7-10. Den minimale viktige forskjellen merkbar av begge pasienter og klinikere i ESS-scoringssystemet er estimert til en endring på 0,71. Poengsummen og MCID for aESS er den samme som ESS.

aESS refererer til en deltakers neseblødning i løpet av den siste 1 måneden, og endringen i aESS ble beregnet som aESS-poengsum ved 8 uker minus aESS-poengsum ved baseline.
Baseline til 8 ukers oppfølging

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med forbedret respons på klinisk global inntrykk – forbedring (CGI-I) skala
Tidsramme: Scorer kun ved 8 ukers oppfølging
CGI-I er en global vurdering av forbedringsskala, som krever at forsøkspersonene vurderer sin forbedringsgrad på en syv-punkts skala: "Sammenlignet med tilstanden din ved opptak til prosjektet [før medisineringsstart], hvordan vil du vurdere din generelle respons: 1=svært mye bedre siden behandlingsstart; 2=mye forbedret; 3=minimalt forbedret; 4=ingen endring fra baseline (start av behandling); 5=minimalt verre; 6= mye verre; 7=svært mye verre siden oppstart av behandling."
Scorer kun ved 8 ukers oppfølging

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. oktober 2019

Primær fullføring (Faktiske)

20. mai 2020

Studiet fullført (Faktiske)

20. mai 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. oktober 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. oktober 2019

Først lagt ut (Faktiske)

25. oktober 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. august 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. juli 2021

Sist bekreftet

1. juli 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 201908160

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere