Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Timolol-geeli nenäverenvuotoa varten perinnöllisissä hemorragisessa telangiektasiassa (ETIC-HHT)

torstai 29. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Jay F. Piccirillo, MD, Washington University School of Medicine

Timolol-geelin teho nenäverenvuotohoidon hoidossa potilailla, joilla on perinnöllinen hemorraginen telangiektasia: kaksoissokkoutettu, satunnaistettu kontrolloitu tutkimus

Tämä tutkimus on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan intranasaalisen paikallisen timololigeelin tehoa nenäverenvuotohoidon hoidossa aikuisilla, joilla on perinnöllinen verenvuoto telangiektasia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 8 viikkoa kestänyt satunnaistettu kliininen tutkimus, jossa tutkitaan timololigeelin tehoa nenäverenvuodon hoidossa aikuisilla, joilla on HHT.

Erityistavoitteena on määrittää aikuisilla, joilla on HHT:hen liittyvä nenäverenvuoto:

  1. Jos paikallisesti käytettävä timololigeeli on lumelääkettä tehokkaampi vähentämään nenäverenvuotojen esiintyvyyttä ja vaikeutta.
  2. Jos paikallinen timololigeeli parantaa hemoglobiinitasoja tehokkaammin kuin lumelääke.
  3. Nenän limakalvolle toimitetun paikallisen timololigeelin haittatapahtumien esiintymistiheys, sivuvaikutukset ja turvallisuusprofiili.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

20 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 20-vuotiaat ja sitä vanhemmat aikuiset
  2. Vahvistettu kliininen (täyttää vähintään 3 neljästä Curaçaon kriteeristä) tai geneettinen HHT-diagnoosi
  3. Nenäverenvuotojen vakavuuspisteet (ESS) ≥ 4 ja 2 tai useampia nenäverenvuotoja viikossa, kumulatiivinen nenäverenvuodon kesto vähintään 5 minuuttia viikossa
  4. Vakaa nenähygienia ja lääketieteellinen hoito edellisen 1 kuukauden ajan
  5. Vakaa nenäverenvuoto viimeisen 3 kuukauden aikana

Poissulkemiskriteerit:

  1. Vasta-aiheet systeemisen beeta-adrenergisen salpaajan antamiselle

    1. Yliherkkyys β-adrenergisille salpaajille
    2. Astma tai bronkospasmi
    3. Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, LVEF < 40 %
    4. Perinnöllinen keuhkoverenpainetauti
    5. Perustason bradykardia (HR < 55 lyöntiä minuutissa)
    6. Sairas sinus-oireyhtymä
    7. 2. tai 3. asteen sydänkatkos, vasen tai oikea haarakatkos tai bifasikulaarinen tukos
    8. Hallitsematon diabetes mellitus (viimeisin HbA1c >9 %) tai diabeettinen ketoasidoosi viimeisen 6 kuukauden aikana
    9. Hypotensio (systolinen verenpaine < 90)
  2. Tunnettu yliherkkyys timololille
  3. Vakavat ääreisverenkiertohäiriöt (Raynaud-ilmiö)
  4. Maksaentsyymin CYP2D6:n tunnettu keskitasoinen tai heikosti metaboloiva muunnos
  5. Minkä tahansa seuraavista tunnetuista vahvoista CYP2D6-estäjistä nykyinen käyttö: fluoksetiini (Prozac), paroksetiini (Paxil), bupropioni (Welbutrin), kinidiini, kiniini, ritonaviiri (Norvir) ja terbinafiini (Lamisil)
  6. Seuraavien muiden lääkkeiden nykyinen käyttö, joilla tiedetään olevan farmakodynaamisia vuorovaikutuksia timololin kanssa: diltiatseemi, verapamiili, digoksiini, digitalis, propafenoni, disopyramidi, klonidiini, flekainidi tai lidokaiini
  7. Potilaat, joita hoidetaan parhaillaan tai jotka suunnittelevat aloittavansa hoidon beetasalpaajilla
  8. Minkä tahansa antiangiogeenisen lääkkeen käyttö viimeisen kuukauden aikana ennen työhönottoa, mukaan lukien bevasitsumabi, patsopanibi, talidomidi tai lenalidomidi
  9. Laittomien huumeiden käyttö, paitsi marihuana
  10. Tunnettu feokromosytooma
  11. Antikoagulanttien, verihiutaleiden vastaisten tai fibrinolyyttisten hoitojen käyttö viimeisen kuukauden aikana ennen työhönottoa, lukuun ottamatta pieniä annoksia (81 mg tai vähemmän) aspiriinia
  12. Raskaus tai suunniteltu raskaus seuraavien 6 kuukauden aikana tai imetät parhaillaan
  13. Kyvyttömyys lukea tai ymmärtää englantia
  14. Kyvyttömyys suorittaa 8 viikon terapiaa mistään syystä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Timolol-geelivarsi
Timololigeelihaaraan (aktiivinen lääkehaara) osallistuvat timololi-nenägeeliä 0,1 % ja 0,5 ml kumpaankin sieraimeen kahdesti päivässä ruiskulla, joka vastaa 2 mg:n kokonaisvuorokausiannostusta.
Lääke: Timolol-geeli
Timololin nenägeeli 0,1 % valmistetaan poloksameerigeelillä (poloksameeri 188:n ja 407:n yhdistelmä; pH säädetty arvoon 4,5-6,5) ja 0,5 ml kumpaankin sieraimeen kahdesti päivässä. Päivittäinen kokonaisannos olisi 2 mg.
Placebo Comparator: Placebo-geelivarsi
Plasebogeelivarren osallistujat saavat itse geelin ilman aktiivista lääkitystä.
Lääke: Placebo-geeli
Plasebogeeli on valmistettu poloksameereilla ja ilman aktiivisia aineosia.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos avustetun nenäverenvuotannon vakavuusasteikon (aESS) pistemäärässä lähtötasosta 8 viikon seurannassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne 8 viikon seurantaan

Nenäverenvuoto vaikeusasteen arviointi saadaan validoidulla instrumentilla, Epistaxis Severity Score (ESS) -mittarilla. ESS-tutkimuksen suorittamiseksi potilaita pyydetään harkitsemaan tyypillisiä oireita viimeisten 3 kuukauden ajalta. ESS sisältää 6 kohtaa - nenäverenvuotojen esiintymistiheys, kesto ja voimakkuus, onko potilas hakeutunut lääkitykseen, onko potilas aneeminen ja onko potilas saanut verensiirron. Kokonaispisteet vaihtelevat 0–10, ja nenäverenvuodon vakavuus perustuu arvosanaan Ei mitään yhdistelmäarvosanaksi 0–1, lieväksi 1–4, kohtalaiseksi 4–7 ja vakavaksi 7–10. Molempien havaitsema pienin tärkeä ero potilaiden ja kliinikkojen ESS-pisteytysjärjestelmässä on arvioitu muutokseksi 0,71. AESS:n pisteytys ja MCID ovat samat kuin ESS:n.

AESS viittaa osallistujan nenäverenvuotoon viimeisen 1 kuukauden ajalta, ja aESS:n muutos laskettiin aESS-pisteenä 8 viikon kohdalla miinus aESS-pistemäärä lähtötasolla.
Lähtötilanne 8 viikon seurantaan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joiden vaste on parantunut kliinisen maailmanlaajuisen vaikutelman perusteella – paranemisasteikko (CGI-I)
Aikaikkuna: Pisteet vain 8 viikon seurannassa
CGI-I on maailmanlaajuinen paranemisasteikko, joka vaatii koehenkilöitä arvioimaan edistymisasteensa seitsemän pisteen asteikolla: "Kuinka arvioisit kokonaistasoasi projektiin pääsyn yhteydessä [ennen lääkityksen aloittamista] vaste: 1 = parantunut erittäin paljon hoidon aloittamisen jälkeen; 2 = parantunut paljon; 3 = parantunut vähän; 4 = ei muutosta lähtötilanteeseen (hoidon aloitus); 5 = vähän huonompi; 6 = paljon huonompi; 7 = erittäin paljon pahempi hoidon aloittamisen jälkeen."
Pisteet vain 8 viikon seurannassa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Washington University School of Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 20. lokakuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 20. toukokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 20. toukokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 23. lokakuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. lokakuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 25. lokakuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 24. elokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. heinäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 201908160

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa