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Gel al timololo per l'epistassi nella telangiectasia emorragica ereditaria (ETIC-HHT)

29 luglio 2021 aggiornato da: Jay F. Piccirillo, MD, Washington University School of Medicine

Efficacia di un gel al timololo nella cura dell'epistassi nei pazienti con telangiectasia emorragica ereditaria: uno studio controllato randomizzato in doppio cieco

Questo studio è uno studio controllato randomizzato in doppio cieco per valutare l'efficacia di un gel di timololo topico intranasale nella cura dell'epistassi negli adulti con teleangectasia emorragica ereditaria.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio clinico randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo, di 8 settimane che indaga l'efficacia del gel di timololo nella gestione dell'epistassi negli adulti con HHT.

Gli obiettivi specifici sono determinare negli adulti con epistassi associata a HHT:

  1. Se il gel timololo topico è più efficace del placebo nel ridurre la frequenza e la gravità dell'epistassi.
  2. Se il gel timololo topico è più efficace del placebo nel migliorare i livelli di emoglobina.
  3. La frequenza di eventi avversi, effetti collaterali e profilo di sicurezza del gel di timololo topico somministrato alla mucosa nasale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

20 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Adulti dai 20 anni in su
  2. Diagnosi clinica confermata (che soddisfa almeno 3 dei 4 criteri di Curaçao) o diagnosi genetica di HHT
  3. Punteggio di gravità dell'epistassi (ESS) ≥ 4 e 2 o più epistassi a settimana con una durata cumulativa di epistassi di almeno 5 minuti a settimana
  4. Igiene nasale stabile e regime medico per 1 mese precedente
  5. Schema di epistassi stabile nei 3 mesi precedenti

Criteri di esclusione:

  1. Controindicazioni alla somministrazione sistemica di beta-bloccanti adrenergici

    1. Ipersensibilità ai bloccanti β adrenergici
    2. Asma o broncospasmo
    3. Insufficienza cardiaca congestizia con LVEF <40%
    4. Ipertensione arteriosa polmonare ereditaria
    5. Bradicardia al basale (FC <55 battiti al minuto)
    6. Sindrome del seno malato
    7. Blocco cardiaco di 2° o 3° grado, blocco di branca sinistro o destro o blocco bifasico
    8. Diabete mellito non controllato (HbA1c più recente >9%) o chetoacidosi diabetica negli ultimi 6 mesi
    9. Ipotensione (pressione arteriosa sistolica <90)
  2. Ipersensibilità nota al timololo
  3. Gravi disturbi circolatori periferici (fenomeno di Raynaud)
  4. Variante nota del metabolizzatore intermedio o lento dell'enzima epatico CYP2D6
  5. Uso corrente di uno qualsiasi dei seguenti potenti inibitori noti del CYP2D6: fluoxetina (Prozac), paroxetina (Paxil), bupropione (Welbutrin), chinidina, chinino, ritonavir (Norvir) e terbinafina (Lamisil)
  6. Uso corrente dei seguenti altri farmaci noti per interagire farmacodinamicamente con il timololo: diltiazem, verapamil, digossina, digitale, propafenone, disopiramide, clonidina, flecainide o lidocaina
  7. Pazienti attualmente in trattamento o che intendono iniziare un trattamento con β-bloccanti
  8. Uso di qualsiasi farmaco anti-angiogenico nell'ultimo mese prima del reclutamento, inclusi bevacizumab, pazopanib, talidomide o lenalidomide
  9. Uso illecito di droghe, eccetto la marijuana
  10. Feocromocitoma noto
  11. Uso di terapie anticoagulanti, antiaggreganti piastriniche o fibrinolitiche nell'ultimo mese prima dell'arruolamento, ad eccezione di basse dosi (81 mg o meno) di aspirina
  12. Gravidanza o gravidanza pianificata nei prossimi 6 mesi o allattamento al seno
  13. Incapacità di leggere o comprendere l'inglese
  14. Incapacità di completare 8 settimane di terapia per qualsiasi motivo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio in gel di timololo
I partecipanti al braccio gel timololo (braccio farmaco attivo) riceveranno gel nasale timololo 0,1% con 0,5 ml applicato a ciascuna narice due volte al giorno tramite una siringa che ammonterà a una dose giornaliera totale di 2 mg.
Droga: Timololo Gel
Il gel nasale di timololo 0,1% sarà preparato con un gel di poloxamer (combinazione di poloxamer 188 e 407; pH regolato a 4,5-6,5) e 0,5 ml applicati per ciascuna narice due volte al giorno. La dose totale giornaliera ammonterebbe a 2 mg.
Comparatore placebo: Braccio in gel placebo
I partecipanti al braccio del gel placebo riceveranno il gel stesso senza farmaci attivi.
Droga: Gel placebo
Il gel placebo è preparato con polossameri e senza principi attivi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio della scala di gravità dell'epistassi assistita (aESS) rispetto al basale a 8 settimane di follow-up
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up di 8 settimane

La valutazione della gravità dell'epistassi sarà ottenuta mediante lo strumento validato, l'Epistaxi Severity Score (ESS). Per completare l'ESS, ai pazienti viene chiesto di considerare i sintomi tipici dei 3 mesi precedenti. L'ESS contiene 6 elementi: frequenza, durata e intensità delle epistassi, se il paziente ha richiesto cure mediche, se il paziente è anemico e se il paziente ha ricevuto una trasfusione di sangue. Il punteggio complessivo varia da 0 a 10, con la gravità del sangue dal naso basata sul punteggio classificato come punteggio composito Nessuno di 0-1, Lieve 1-4, Moderato 4-7 e Grave come 7-10. La differenza minima importante rilevabile da entrambi pazienti e medici nel sistema di punteggio ESS è stimato come una variazione di 0,71. Il punteggio e l'MCID dell'aESS sono gli stessi dell'ESS.

L'aESS fa riferimento all'epistassi di un partecipante nell'ultimo mese e la variazione di aESS è stata calcolata come il punteggio aESS a 8 settimane meno il punteggio aESS al basale.
Dal basale al follow-up di 8 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con risposta migliorata sulla scala Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I).
Lasso di tempo: Punteggi solo al follow-up di 8 settimane
CGI-I è una scala di valutazione globale del miglioramento, che richiede ai soggetti di valutare il loro grado di miglioramento su una scala di sette punti: "Rispetto alla tua condizione al momento dell'ammissione al progetto [prima dell'inizio del trattamento], come valuteresti la tua condizione complessiva risposta: 1=molto migliorato dall'inizio del trattamento; 2=molto migliorato; 3=minimamente migliorato; 4=nessun cambiamento rispetto al basale (l'inizio del trattamento); 5=leggermente peggiorato; 6=molto peggio; 7=molto peggio dall'inizio del trattamento."
Punteggi solo al follow-up di 8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 ottobre 2019

Completamento primario (Effettivo)

20 maggio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

20 maggio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

25 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 agosto 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 201908160

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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