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Gel de timolol pour l'épistaxis dans la télangiectasie hémorragique héréditaire (ETIC-HHT)

29 juillet 2021 mis à jour par: Jay F. Piccirillo, MD, Washington University School of Medicine

Efficacité d'un gel de timolol dans la prise en charge de l'épistaxis chez les patients atteints de télangiectasie hémorragique héréditaire : un essai contrôlé randomisé en double aveugle

Cette étude est un essai contrôlé randomisé en double aveugle pour évaluer l'efficacité d'un gel de timolol topique intranasal dans le traitement de l'épistaxis chez les adultes atteints de télangiectasie hémorragique héréditaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est un essai clinique randomisé en double aveugle, contrôlé par placebo, d'une durée de 8 semaines, portant sur l'efficacité du gel de timolol dans la prise en charge de l'épistaxis chez les adultes atteints de THH.

Les objectifs spécifiques sont de déterminer chez les adultes présentant une épistaxis associée au THH :

  1. Si le gel de timolol topique est plus efficace que le placebo pour réduire la fréquence et la gravité des épistaxis.
  2. Si le gel de timolol topique est plus efficace que le placebo pour améliorer les taux d'hémoglobine.
  3. La fréquence des événements indésirables, les effets secondaires et le profil d'innocuité du gel de timolol topique administré à la muqueuse nasale.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

27

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

20 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Adultes de 20 ans et plus
  2. Diagnostic clinique confirmé (répondant à au moins 3 des 4 critères de Curaçao) ou diagnostic génétique de THH
  3. Score de sévérité de l'épistaxis (ESS) ≥ 4 et 2 saignements de nez ou plus par semaine avec une durée cumulée des saignements de nez d'au moins 5 minutes par semaine
  4. Hygiène nasale stable et régime médical pour le mois précédent
  5. Modèle d'épistaxis stable au cours des 3 mois précédents

Critère d'exclusion:

  1. Contre-indications à l'administration systémique de β-bloquants adrénergiques

    1. Hypersensibilité aux β-bloquants adrénergiques
    2. Asthme ou bronchospasme
    3. Insuffisance cardiaque congestive avec FEVG < 40 %
    4. Hypertension artérielle pulmonaire héréditaire
    5. Bradycardie de base (FC < 55 battements par minute)
    6. Maladie du sinus
    7. Bloc cardiaque du 2e ou 3e degré, bloc de branche gauche ou droit ou bloc bifasiculaire
    8. Diabète sucré non contrôlé (HbA1c la plus récente > 9 %) ou acidocétose diabétique au cours des 6 derniers mois
    9. Hypotension (pression artérielle systolique < 90)
  2. Hypersensibilité connue au timolol
  3. Troubles circulatoires périphériques sévères (phénomène de Raynaud)
  4. Variante connue de métaboliseur intermédiaire ou lent de l'enzyme hépatique CYP2D6
  5. Utilisation actuelle de l'un des inhibiteurs puissants connus du CYP2D6 suivants : fluoxétine (Prozac), paroxétine (Paxil), bupropion (Welbutrin), quinidine, quinine, ritonavir (Norvir) et terbinafine (Lamisil)
  6. Utilisation actuelle des autres médicaments suivants connus pour interagir pharmacodynamiquement avec le timolol : diltiazem, vérapamil, digoxine, digitale, propafénone, disopyramide, clonidine, flécaïnide ou lidocaïne
  7. Patients actuellement traités ou envisageant d'initier un traitement par bêta-bloquants
  8. Utilisation de tout médicament anti-angiogénique au cours du dernier mois précédant le recrutement, y compris le bevacizumab, le pazopanib, la thalidomide ou la lénalidomide
  9. Consommation de drogues illicites, à l'exception de la marijuana
  10. Phéochromocytome connu
  11. Utilisation d'anticoagulants, d'antiplaquettaires ou de thérapies fibrinolytiques au cours du dernier mois précédant le recrutement, à l'exception des faibles doses (81 mg ou moins) d'aspirine
  12. Grossesse ou grossesse planifiée dans les 6 prochains mois ou allaitement en cours
  13. Incapacité à lire ou à comprendre l'anglais
  14. Incapacité à terminer 8 semaines de traitement pour quelque raison que ce soit

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras de gel de timolol
Les participants au bras gel de timolol (bras médicament actif) recevront un gel nasal de timolol à 0,1 % avec 0,5 ml appliqué dans chaque narine deux fois par jour via une seringue, ce qui représentera une dose quotidienne totale de 2 mg.
Médicament: Gel de timolol
Le gel nasal de timolol 0,1 % sera préparé avec un gel de poloxamer (combinaison de poloxamer 188 et 407 ; pH ajusté à 4,5-6,5) et 0,5 ml appliqué dans chaque narine deux fois par jour. La dose quotidienne totale s'élèverait à 2 mg.
Comparateur placebo: Bras de gel placebo
Les participants au bras gel placebo recevront le gel lui-même sans médicament actif.
Médicament: Gel placebo
Le gel placebo est préparé avec des poloxamères et aucun ingrédient actif.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score de l'échelle de gravité de l'épistaxis assistée (aESS) par rapport au départ à 8 semaines de suivi
Délai: Suivi de base à 8 semaines

L'évaluation de la sévérité de l'épistaxis sera obtenue par l'instrument validé, l'Epistaxis Severity Score (ESS). Pour compléter l'ESS, les patients sont invités à considérer les symptômes typiques au cours des 3 derniers mois. L'ESS contient 6 éléments - fréquence, durée et intensité des saignements de nez, si le patient a recherché des soins médicamenteux, si le patient est anémique et si le patient a reçu une transfusion sanguine. Le score global varie de 0 à 10, la gravité du saignement de nez étant basée sur le score composé Aucun score composite de 0-1, Léger 1-4, Modéré 4-7 et Sévère de 7-10. La différence minimale importante perceptible par les deux patients et cliniciens dans le système de notation ESS est estimé comme un changement de 0,71. La notation et le MCID de l'aESS sont les mêmes que ceux de l'ESS.

L'aESS fait référence à l'épistaxis d'un participant au cours du dernier mois, et la variation de l'aESS a été calculée comme le score aESS à 8 semaines moins le score aESS au départ.
Suivi de base à 8 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec une meilleure réponse sur l'échelle d'impression clinique globale - amélioration (CGI-I)
Délai: Scores au suivi de 8 semaines uniquement
CGI-I est une échelle d'évaluation globale de l'amélioration, qui demande aux sujets d'évaluer leur degré d'amélioration sur une échelle en sept points : « Comparativement à votre état à l'admission au projet [avant le début du traitement], comment évalueriez-vous votre état général ? réponse : 1=très nettement améliorée depuis le début du traitement ; 2=très améliorée ; 3=peu améliorée ; 4=pas de changement par rapport à la ligne de base (début du traitement) ; 5=peu ​​pire ; 6= bien pire ; 7=très nettement pire depuis le début du traitement."
Scores au suivi de 8 semaines uniquement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Washington University School of Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 octobre 2019

Achèvement primaire (Réel)

20 mai 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

20 mai 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 octobre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 octobre 2019

Première publication (Réel)

25 octobre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 août 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 juillet 2021

Dernière vérification

1 juillet 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 201908160

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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