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Timolol Gel für Nasenbluten bei hereditärer hämorrhagischer Teleangiektasie (ETIC-HHT)

29. Juli 2021 aktualisiert von: Jay F. Piccirillo, MD, Washington University School of Medicine

Wirksamkeit eines Timolol-Gels bei der Behandlung von Epistaxis bei Patienten mit hereditärer hämorrhagischer Teleangiektasie: Eine doppelblinde, randomisierte kontrollierte Studie

Diese Studie ist eine doppelblinde, randomisierte, kontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit eines intranasalen topischen Timolol-Gels bei der Behandlung von Nasenbluten bei Erwachsenen mit hereditärer hämorrhagischer Teleangiektasie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine doppelblinde, placebokontrollierte, 8-wöchige randomisierte klinische Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit von Timolol-Gel bei der Behandlung von Nasenbluten bei Erwachsenen mit HHT.

Die spezifischen Ziele sind bei Erwachsenen mit HHT-assoziierter Epistaxis zu bestimmen:

  1. Wenn topisches Timolol-Gel die Häufigkeit und Schwere von Epistaxis wirksamer als Placebo reduziert.
  2. Wenn topisches Timolol-Gel den Hämoglobinspiegel wirksamer als Placebo verbessert.
  3. Die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse, Nebenwirkungen und das Sicherheitsprofil von topischem Timolol-Gel, das an die Nasenschleimhaut abgegeben wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

20 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsene ab 20 Jahren
  2. Bestätigte klinische (Erfüllung von mindestens 3 der 4 Curaçao-Kriterien) oder genetische Diagnose von HHT
  3. Epistaxis Severity Score (ESS) ≥ 4 und 2 oder mehr Nasenbluten pro Woche mit einer kumulativen Nasenblutendauer von mindestens 5 Minuten pro Woche
  4. Stabile Nasenhygiene und medizinisches Regime für den vorangegangenen 1 Monat
  5. Stabiles Nasenblutenmuster in den letzten 3 Monaten

Ausschlusskriterien:

  1. Kontraindikationen für die systemische Verabreichung von β-adrenergen Blockern

    1. Überempfindlichkeit gegen β-adrenerge Blocker
    2. Asthma oder Bronchospasmus
    3. Herzinsuffizienz mit LVEF <40 %
    4. Hereditäre pulmonale arterielle Hypertonie
    5. Baseline-Bradykardie (HF <55 Schläge pro Minute)
    6. Sick-Sinus-Syndrom
    7. Herzblock 2. oder 3. Grades, Links- oder Rechtsschenkelblock oder bifasikulärer Block
    8. Unkontrollierter Diabetes mellitus (letzter HbA1c >9%) oder diabetische Ketoazidose innerhalb der letzten 6 Monate
    9. Hypotonie (systolischer Blutdruck < 90)
  2. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Timolol
  3. Schwere periphere Durchblutungsstörungen (Raynaud-Phänomen)
  4. Bekannte intermediäre oder schwach metabolisierende Variante des Leberenzyms CYP2D6
  5. Aktuelle Verwendung eines der folgenden bekannten starken CYP2D6-Inhibitoren: Fluoxetin (Prozac), Paroxetin (Paxil), Bupropion (Welbutrin), Chinidin, Chinin, Ritonavir (Norvir) und Terbinafin (Lamisil)
  6. Gegenwärtige Anwendung der folgenden anderen Arzneimittel, von denen bekannt ist, dass sie pharmakodynamisch mit Timolol interagieren: Diltiazem, Verapamil, Digoxin, Digitalis, Propafenon, Disopyramid, Clonidin, Flecainid oder Lidocain
  7. Patienten, die derzeit mit β-Blockern behandelt werden oder eine Behandlung planen
  8. Verwendung von anti-angiogenen Medikamenten im letzten Monat vor der Rekrutierung, einschließlich Bevacizumab, Pazopanib, Thalidomid oder Lenalidomid
  9. Konsum illegaler Drogen, außer Marihuana
  10. Bekanntes Phäochromozytom
  11. Verwendung von Antikoagulanzien, Thrombozytenaggregationshemmern oder fibrinolytischen Therapien innerhalb des letzten Monats vor der Rekrutierung, mit Ausnahme von niedrig dosiertem (81 mg oder weniger) Aspirin
  12. Schwangerschaft oder geplante Schwangerschaft in den nächsten 6 Monaten oder derzeitiges Stillen
  13. Unfähigkeit, Englisch zu lesen oder zu verstehen
  14. Unfähigkeit, die 8-wöchige Therapie aus irgendeinem Grund abzuschließen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Timolol-Gel-Arm
Teilnehmer am Timolol-Gel-Arm (Wirkstoff-Arm) erhalten Timolol-Nasengel 0,1 % mit 0,5 ml zweimal täglich über eine Spritze in jedes Nasenloch aufgetragen, was einer Gesamttagesdosis von 2 mg entspricht.
Arzneimittel: Timolol-Gel
Timolol Nasengel 0,1 % wird mit einem Poloxamer-Gel (Kombination aus Poloxamer 188 und 407; pH-Wert eingestellt auf 4,5-6,5) zubereitet. und 0,5 ml zweimal täglich in jedes Nasenloch aufgetragen. Die tägliche Gesamtdosis würde 2 mg betragen.
Placebo-Komparator: Placebo-Gel-Arm
Die Teilnehmer am Placebo-Gel-Arm erhalten das Gel selbst ohne aktive Medikamente.
Arzneimittel: Placebo-Gel
Placebo-Gel wird mit Poloxameren und ohne Wirkstoffe hergestellt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Assisted Epistaxis Severity Scale (aESS)-Scores gegenüber dem Ausgangswert nach 8 Wochen Follow-up
Zeitfenster: Baseline bis 8-Wochen-Follow-up

Die Bewertung des Epistaxis-Schweregrads erfolgt mit dem validierten Instrument, dem Epistaxis Severity Score (ESS). Zur Vervollständigung des ESS werden die Patienten gebeten, typische Symptome der letzten 3 Monate zu berücksichtigen. Der ESS enthält 6 Items – Häufigkeit, Dauer und Intensität von Nasenbluten, ob der Patient medikamentöse Hilfe gesucht hat, ob der Patient anämisch ist und ob der Patient eine Bluttransfusion erhalten hat. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 10, wobei die Schwere des Nasenblutens basierend auf der Punktzahl als Keine zusammengesetzte Punktzahl von 0-1, Leicht 1-4, Mittel 4-7 und Schwer als 7-10 eingestuft wird. Der minimale wichtige Unterschied, der von beiden bemerkbar ist Patienten und Ärzte im ESS-Bewertungssystem wird auf eine Veränderung von 0,71 geschätzt. Das Scoring und die MCID des aESS sind die gleichen wie beim ESS.

Der aESS bezieht sich auf die Epistaxis eines Teilnehmers im letzten Monat, und die Veränderung des aESS wurde als der aESS-Wert nach 8 Wochen minus dem aESS-Wert zu Studienbeginn berechnet.
Baseline bis 8-Wochen-Follow-up

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit verbessertem Ansprechen auf der CGI-I-Skala (Clinical Global Impression – Improvement).
Zeitfenster: Ergebnisse nur bei 8-Wochen-Follow-up
CGI-I ist eine globale Verbesserungsbewertungsskala, bei der die Probanden ihren Verbesserungsgrad auf einer Sieben-Punkte-Skala bewerten müssen: „Verglichen mit Ihrem Zustand bei Aufnahme in das Projekt [vor Beginn der Medikation], wie würden Sie Ihren Gesamtzustand bewerten Ansprechen: 1 = sehr viel besser seit Beginn der Behandlung; 2 = stark verbessert; 3 = minimal verbessert; 4 = keine Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (Beginn der Behandlung); 5 = minimal schlechter; 6 = viel schlechter; 7 = sehr stark schlimmer seit Beginn der Behandlung."
Ergebnisse nur bei 8-Wochen-Follow-up

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Mai 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Mai 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Oktober 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Oktober 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Oktober 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. August 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 201908160

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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