古典的なファブリー病の男性患者におけるスフィンゴ糖脂質クリアランスとアガルシダーゼ ベータ (ファブラザイム) への切り替えとアガルシダーゼ アルファ (リプラガル) の継続の臨床効果を評価するには (BCLEAR1)

包含基準 :

• -男性参加者は、インフォームドコンセントに署名した時点で、16〜45歳でなければなりません。
• -表現型に基づいて古典的ファブリー病と診断された参加者、神経因性疼痛を含む特徴的なファブリー病の症状の有無、クラスター化角化血管腫および/または角膜バーチラータ、白血球α-GAL A酵素活性（対照と比較して3％以下）、および遺伝子型 (オプション)。
• -現在、ベースラインで隔週（つまり、2週間ごと）の平均用量で0.2 mg / kgのアガルシダーゼアルファを最低6か月受けている参加者。
• アガルシダーゼ ベータに未経験の参加者。
• -推定糸球体濾過率（eGFR）≥60 mL / min / 1.73の参加者 スクリーニングおよびベースラインでの m^2。
• 数日間隔で採取された 2 つの別々の朝のクリーン キャッチ尿サンプルによって測定されるタンパク尿レベル。
• -血漿lyso-GL3レベルが20 ng / mLを超え、少なくとも4週間間隔で採取された2つの連続したサンプルの参加者。
• -研究期間中に利用可能でアクセス可能な参加者の医療記録（eGFR値を含む）。
• 参加者および/または参加者の法定代理人は、インフォームド コンセント フォーム (ICF) およびこのプロトコルに記載されている要件および制限への準拠を含む、プロトコルに記載されている署名済みのインフォームド コンセントを与えています。 16 ～ 18 歳の潜在的な参加者の場合、親または法定代理人が ICF に署名する必要があり、潜在的な参加者はインフォームド コンセント フォームにも署名する必要があります。

除外基準:

• -重度の腎障害（末期腎疾患、透析、または腎移植）および/または腎症（糖尿病を含む）のある参加者。
• 腎機能が急速に低下している参加者: スクリーニング時の約 12 か月前の最新の eGFR 値と比較して、スクリーニング時の損失が 6mL/分/1.73 m^2 を超える。
• -進行した心不全（ステージD）の参加者。
• -出血性疾患、原因不明の出血エピソードの既往歴がある参加者、または腎生検の治療の中断を許可しない適応症のために必須の抗凝固薬または抗血小板薬を投与されている参加者。
• 糖尿病と診断された参加者。
• -酵素補充療法（ERT）に対するアナフィラキシーの既往のある参加者。
• -研究介入、またはその構成要素、または薬物またはその他のアレルギーに対する感受性は、研究者の意見では、研究への参加を禁忌とします。
• 無作為化前に隔週（すなわち、2週間ごと）に平均用量0.2mg/kgのアガルシダーゼアルファで5年以上治療を受けた参加者。
• -研究参加前の過去5年間のファブリー病に対するミガラスタットまたは研究介入（アガルシダーゼアルファを除く）への曝露。 以前にアガルシダーゼ アルファの臨床試験に参加したことがある患者は、他の基準を満たしていれば適格となります。
• -過去4週間または5半減期のいずれか長い方での治験薬への曝露 スクリーニング訪問前または治験治療を含む他の臨床試験への同時登録。
• 規制または法的な秩序のために施設に収容されている個人。合法的に施設に収容されている囚人または対象。
• -参加者は、理由の如何を問わず、医学的または臨床的状態を含め、治験責任医師が判断した参加に適していない、または参加者は、研究手順を遵守しない可能性があります。
• 参加者は、治験依頼者または治験責任医師に依存している、または何らかの理由で脆弱であると見なされている (国際調和臨床試験委員会 [ICH-GCP] 条例 E6 のセクション 1.61 に関連して)。
• -臨床研究センターの従業員または研究の実施に直接関与する他の個人である参加者、またはそのような個人の近親者。
• 研究の実施/コース中の倫理的な考慮事項を引き起こす可能性のある特定の状況

上記の情報は、患者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。