For å vurdere glykosfingolipidclearance og kliniske effekter av å bytte til Agalsidase Beta (Fabrazyme) versus å fortsette på Agalsidase Alfa (Replagal) hos mannlige pasienter med klassisk Fabry-sykdom (BCLEAR1)

Inklusjonskriterier :

• Mannlig deltaker må være 16 til 45 år inkludert, på tidspunktet for signering av det informerte samtykket.
• Deltakere som er diagnostisert med klassisk Fabry-sykdom basert på fenotype, tilstedeværelse eller fravær av karakteristiske Fabry-sykdomssymptomer, inkludert nevropatisk smerte, clustered angiokeratoma og/eller cornea verticillata, leukocytt α-GAL A enzymaktivitet (3 % eller mindre sammenlignet med kontroll), og genotype (valgfritt).
• Deltakere som for tiden får agalsidase alfa i minimum 6 måneder med en gjennomsnittlig dose på 0,2 mg/kg annenhver uke (dvs. annenhver uke) ved baseline.
• Deltakere som er naive til agalsidase beta.
• Deltakere med estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ≥60 mL/min/1,73 m^2 ved screening og baseline.
• Proteinurinivå målt ved 2 separate morgenurinprøver tatt med noen dagers mellomrom og viser et gjennomsnittlig urinprotein-kreatinin-forhold på
• Deltakere med plasma lyso-GL3 nivåer >20 ng/ml på 2 påfølgende prøver tatt med minst 4 ukers mellomrom.
• Deltakerens medisinske journaler (inkludert eGFR-verdier) tilgjengelig og tilgjengelig i løpet av studieperioden.
• Deltaker og/eller deltakers juridiske representant har gitt signert informert samtykke som beskrevet i protokollen som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i informert samtykkeskjemaet (ICF) og i denne protokollen. For potensielle deltakere i alderen 16 til 18 år, må en forelder eller juridisk representant signere ICF, og den potensielle deltakeren må også signere et informert samtykkeskjema.

Ekskluderingskriterier:

• Deltakere med alvorlig nedsatt nyrefunksjon (sluttstadium nyresykdom, dialyse eller nyretransplantasjon) og/eller nefropatier (inkludert diabetikere).
• Deltakere med rask nyresvikt: Tap på >6 ml/min/1,73 m^2 ved screening sammenlignet med den siste eGFR-verdien ca. 12 måneder før screening.
• Deltakere med avansert hjertesvikt (stadium D).
• Deltakere med blødningsforstyrrelse, tidligere historie med uforklarlige blødningsepisoder, eller som får obligatoriske antikoagulantia eller antiblodplater for enhver indikasjon som ikke tillater avbrudd av behandlingen for nyrebiopsi.
• Deltakere med diagnostisert diabetes.
• Deltakere med historie med anafylaksi til enzymerstatningsterapi (ERT).
• Følsomhet overfor noen av studieintervensjonene, eller komponenter derav, eller medikamenter eller annen allergi som, etter etterforskerens oppfatning, kontraindiserer deltakelse i studien.
• Deltakere behandlet i mer enn 5 år med agalsidase alfa i en gjennomsnittlig dose på 0,2 mg/kg annenhver uke (dvs. annenhver uke) før randomisering.
• Eksponering for migalastat eller annen intervensjon i undersøkelsesstudier, unntatt agalsidase alfa, for Fabrys sykdom de siste 5 årene før studiedeltakelsen. Pasienter som tidligere har deltatt i en klinisk studie med agalsidase alfa vil være kvalifisert dersom de oppfyller andre kriterier.
• Eksponering for undersøkelsesmedisiner i løpet av de siste 4 ukene eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screeningbesøk eller samtidig innmelding til andre kliniske studier som involverer en undersøkelsesbehandling.
• Enkeltpersoner innkvartert i en institusjon på grunn av regulatorisk eller juridisk orden; fanger eller undersåtter som er lovlig institusjonalisert.
• Deltaker som ikke er egnet for deltakelse, uansett årsak, som vurderes av etterforskeren, inkludert medisinske eller kliniske tilstander, eller deltakere som potensielt står i fare for manglende overholdelse av studieprosedyrene.
• Deltakerne er avhengige av sponsoren eller etterforskeren eller anses som sårbare av en eller annen grunn (i forbindelse med seksjon 1.61 i International Council for Harmonization Good Clinical Practice [ICH-GCP]-forordning E6).
• Deltakere som er ansatte ved det kliniske studiesenteret eller andre personer som er direkte involvert i gjennomføringen av studien, eller nærmeste familiemedlemmer til slike individer.
• Enhver spesifikk situasjon under studiegjennomføring/kurs som kan reise etiske hensyn

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.