고전적 파브리병 남성 환자에서 글리코스핑고지질 청소율 및 아갈시다제 베타(파브라자임)로 전환 대 아갈시다제 알파(레플라갈)로의 전환의 임상적 효과를 평가하기 위해 (BCLEAR1)

포함 기준 :

• 남성 참가자는 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 16세에서 45세 사이여야 합니다.
• 표현형, 신경병성 통증, 군집성 혈관각화종 및/또는 각막 진상증을 포함하는 특징적인 파브리병 증상의 유무, 백혈구 α-GAL A 효소 활성(대조군에 비해 3% 이하), 및 유전자형(선택 사항).
• 기준선에서 현재 격주로(즉, 2주마다) 0.2mg/kg의 평균 용량으로 최소 6개월 동안 아갈시다아제 알파를 받고 있는 참가자.
• 아갈시다제 베타에 익숙하지 않은 참가자.
• 예상 사구체 여과율(eGFR) ≥60mL/min/1.73인 참가자 스크리닝 및 기준선에서 m^2.
• 며칠 간격으로 채취한 2개의 별도 아침 깨끗한 소변 샘플로 측정한 단백뇨 수준은 평균 소변 단백질-크레아티닌 비율을 나타냅니다.
• 최소 4주 간격으로 채취한 2개의 연속 샘플에서 혈장 lyso-GL3 수치가 >20 ng/mL인 참가자.
• 참가자의 의료 기록(eGFR 값 포함)은 연구 기간 동안 이용 가능하고 액세스 가능합니다.
• 참가자 및/또는 참가자의 법적 대리인은 사전 동의 양식(ICF) 및 이 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항 준수를 포함하는 프로토콜에 설명된 대로 서명된 사전 동의를 제공했습니다. 16~18세의 잠재적 참가자의 경우 부모 또는 법적 대리인이 ICF에 서명해야 하며 잠재적 참가자도 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다.

제외 기준:

• 심각한 신장 손상(말기 신장 질환, 투석 또는 신장 이식) 및/또는 신장병(당뇨병 포함)이 있는 참가자.
• 급격한 신장 기능 저하가 있는 참가자: 스크리닝 약 12개월 전의 가장 최근 eGFR 값과 비교하여 스크리닝 시 >6mL/min/1.73m^2의 손실.
• 심부전이 진행된 참가자(단계 D).
• 출혈 장애가 있거나, 설명되지 않는 출혈 에피소드의 이전 병력이 있거나, 신생검 치료 중단을 허용하지 않는 적응증에 대해 필수 항응고제 또는 항혈소판제를 투여받는 참가자.
• 당뇨병 진단을 받은 참가자.
• 효소 대체 요법(ERT)에 대한 아나필락시스 병력이 있는 참가자.
• 임의의 연구 중재 또는 그 구성요소에 대한 민감성, 또는 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 금하는 약물 또는 기타 알레르기.
• 참가자는 무작위 배정 전 격주로(즉, 2주마다) 평균 용량 0.2mg/kg의 아갈시다제 알파로 5년 이상 치료를 받았습니다.
• 연구 참여 전 지난 5년 동안 파브리병에 대한 미갈라스타트 또는 아갈시다아제 알파를 제외한 모든 연구 개입에 노출. 아갈시다제 알파 임상 연구에 이전에 참여한 환자는 다른 기준을 충족하는 경우 자격이 있습니다.
• 스크리닝 방문 또는 조사 연구 치료와 관련된 다른 임상 연구에 수반되는 등록 이전에 지난 4주 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 동안 조사 약물에 노출.
• 규제 또는 법적 질서로 인해 기관에 수용된 개인 수감자 또는 법적으로 수용된 피험자.
• 의학적 또는 임상적 상태를 포함하여 연구자가 판단하는 이유가 무엇이든 참여에 적합하지 않은 참여자 또는 잠재적으로 연구 절차를 준수하지 않을 위험이 있는 참여자.
• 참가자는 후원자 또는 조사자에게 의존하거나 어떤 이유로든 취약한 것으로 간주됩니다(International Council for Harmonization Good Clinical Practice [ICH-GCP] Ordinance E6의 섹션 1.61과 관련하여).
• 임상 연구 센터의 직원이거나 연구 수행에 직접 관련된 기타 개인 또는 그러한 개인의 직계 가족인 참가자.
• 윤리적 고려를 제기할 수 있는 연구 수행/과정 중 특정 상황

위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.