评估经典法布里病男性患者改用阿加糖酶 Beta (Fabrazyme) 与继续阿加糖酶 Alfa (Replagal) 的糖脂清除率和临床效果 (BCLEAR1)

纳入标准：

• 在签署知情同意书时，男性参与者必须年满 16 至 45 岁（含）。
• 根据表型、是否存在特征性法布里病症状（包括神经性疼痛、成簇血管角皮瘤和/或轮状角膜）、白细胞 α-GAL A 酶活性（与对照组相比为 3% 或更低）诊断为经典法布里病的参与者，以及基因型（可选）。
• 目前接受阿加糖酶 alfa 治疗至少 6 个月，基线时每隔一周（即每 2 周）平均剂量为 0.2 mg/kg。
• 未接触过阿加糖酶 beta 的参与者。
• 估计肾小球滤过率 (eGFR) ≥60 mL/min/1.73 的参与者 筛选和基线时的 m^2。
• 蛋白尿水平通过 2 个独立的、早晨的、干净的尿样测量，相隔几天，表明平均尿蛋白肌酐比为
• 在至少间隔 4 周的 2 个连续样本中，血浆溶酶体-GL3 水平 >20 纳克/毫升的参与者。
• 参与者的医疗记录（包括 eGFR 值）在研究期间可用且可访问。
• 参与者和/或参与者的法定代表已签署协议中所述的知情同意书，其中包括遵守知情同意书 (ICF) 和本协议中列出的要求和限制。 对于 16 至 18 岁的潜在参与者，父母或法定代表需要签署 ICF，并且潜在参与者还需要签署知情同意书。

排除标准：

• 患有严重肾功能损害（终末期肾病、透析或肾移植）和/或肾病（包括糖尿病）的参与者。
• 肾功能快速下降的参与者：与筛选前大约 12 个月的最新 eGFR 值相比，筛选时丢失 >6mL/min/1.73 m^2。
• 患有晚期心力衰竭（D 期）的参与者。
• 患有出血性疾病、既往有不明原因出血史，或因任何适应症接受强制性抗凝剂或抗血小板药物治疗且不允许中断肾活检治疗的参与者。
• 被诊断患有糖尿病的参与者。
• 有酶替代疗法 (ERT) 过敏史的参与者。
• 对研究人员认为禁忌参与研究的任何研究干预措施或其组成部分、药物或其他过敏症的敏感性。
• 在随机化之前每隔一周（即每 2 周）使用平均剂量为 0.2 mg/kg 的阿加糖酶 alfa 治疗超过 5 年的参与者。
• 在参加研究之前的最后 5 年内，因法布里病接触过米加司他或任何研究性研究干预措施（阿加糖酶 alfa 除外）。 以前参加过任何阿加糖酶 alfa 临床研究的患者如果符合其他标准也将符合条件。
• 在筛选访视或伴随入组任何其他涉及研究治疗的临床研究之前，在过去 4 周或 5 个半衰期（以较长者为准）接触任何研究药物。
• 由于监管或法律秩序而被安置在机构中的个人；被合法收容的囚犯或对象。
• 参与者不适合参与，无论出于何种原因，由研究者判断，包括医疗或临床条件，或参与者可能有不遵守研究程序的风险。
• 参与者依赖申办者或研究者或因任何原因被视为弱势群体（结合国际协调良好临床实践委员会 [ICH-GCP] 条例 E6 第 1.61 节）。
• 作为临床研究中心员工的参与者或直接参与研究开展的其他个人，或此类个人的直系亲属。
• 研究实施/课程期间可能引起伦理考虑的任何特定情况

上述信息并非旨在包含与患者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。