At vurdere glycosphingolipid-clearance og kliniske virkninger af at skifte til Agalsidase Beta (Fabrazyme) versus at fortsætte på Agalsidase Alfa (Replagal) hos mandlige patienter med klassisk Fabry-sygdom (BCLEAR1)

Inklusionskriterier:

• Mandlige deltagere skal være 16 til 45 år inklusive, på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
• Deltagere, der er diagnosticeret med klassisk Fabry-sygdom baseret på fænotype, tilstedeværelse eller fravær af karakteristiske Fabry-sygdomssymptomer, herunder neuropatisk smerte, clustered angiokeratoma og/eller cornea verticillata, leukocyt α-GAL A enzymaktivitet (3 % eller mindre sammenlignet med kontrol) og genotype (valgfrit).
• Deltagere, der i øjeblikket får agalsidase alfa i minimum 6 måneder med en gennemsnitlig dosis på 0,2 mg/kg hver anden uge (dvs. hver anden uge) ved baseline.
• Deltagere, der er naive over for agalsidase beta.
• Deltagere med estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ≥60 mL/min/1,73 m^2 ved screening og baseline.
• Proteinuri-niveau målt ved 2 separate morgen-, clean-catch-urinprøver taget med få dages mellemrum, hvilket viser et gennemsnitligt urinprotein-kreatinin-forhold på
• Deltagere med plasma lyso-GL3 niveauer >20 ng/ml på 2 på hinanden følgende prøver taget med mindst 4 ugers mellemrum.
• Deltagerens lægejournaler (inklusive eGFR-værdier) er tilgængelige og tilgængelige i løbet af undersøgelsesperioden.
• Deltageren og/eller deltagerens juridiske repræsentant har givet underskrevet informeret samtykke som beskrevet i protokollen, som omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i den informerede samtykkeformular (ICF) og i denne protokol. For potentielle deltagere i alderen 16 til 18 år skal en forælder eller juridisk repræsentant underskrive ICF, og den potentielle deltager skal også underskrive en informeret samtykkeformular.

Eksklusionskriterier:

• Deltagere med svært nedsat nyrefunktion (nyresygdom i slutstadiet, dialyse eller nyretransplantation) og/eller nefropatier (inklusive diabetikere).
• Deltagere med hurtigt nedsat nyrefunktion: Tab på >6 ml/min/1,73 m^2 ved screening sammenlignet med den seneste eGFR-værdi ca. 12 måneder før screening.
• Deltagere med fremskreden hjertesvigt (stadie D).
• Deltagere med blødningsforstyrrelser, tidligere uforklarlige blødningsepisoder eller modtager obligatoriske antikoagulantia eller blodpladehæmmende midler til enhver indikation, der ikke tillader afbrydelse af behandlingen for nyrebiopsi.
• Deltagere med diagnosticeret diabetes.
• Deltagere med anafylaksi til enzymerstatningsterapi (ERT).
• Følsomhed over for nogen af ​​undersøgelsens interventioner eller komponenter deraf, eller lægemiddel eller anden allergi, der efter investigatorens mening kontraindikerer deltagelse i undersøgelsen.
• Deltagere behandlet i mere end 5 år med agalsidase alfa i en gennemsnitlig dosis på 0,2 mg/kg hver anden uge (dvs. hver 2. uge) før randomisering.
• Eksponering for migalastat eller enhver undersøgelsesintervention, undtagen agalsidase alfa, for Fabrys sygdom i de sidste 5 år forud for undersøgelsens deltagelse. Patienter, der tidligere har deltaget i et klinisk agalsidase alfa-studie, vil være kvalificerede, hvis de opfylder andre kriterier.
• Eksponering for forsøgslægemidler inden for de sidste 4 uger eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screeningsbesøg eller samtidig optagelse i ethvert andet klinisk studie, der involverer en undersøgelsesbehandling.
• Personer, der er indkvarteret i en institution på grund af lovgivningsmæssig eller juridisk orden; fanger eller undersåtter, der er juridisk institutionaliserede.
• Deltageren er ikke egnet til deltagelse, uanset årsagen, som vurderet af investigator, herunder medicinske eller kliniske tilstande, eller deltagere, der potentielt risikerer at overtræde undersøgelsesprocedurer.
• Deltagerne er afhængige af sponsoren eller efterforskeren eller anses for sårbare af en hvilken som helst grund (sammen med afsnit 1.61 i International Council for Harmonization Good Clinical Practice [ICH-GCP] Ordinance E6).
• Deltagere, der er ansatte i det kliniske studiecenter eller andre personer, der er direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen, eller umiddelbare familiemedlemmer til sådanne personer.
• Enhver specifik situation under studiegennemførelse/kursus, der kan rejse etiske overvejelser

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.