先天性魚鱗癬の治療のための局所TMB-001の安全性と有効性を評価するための溶媒制御研究
先天性魚鱗癬の治療のための局所TMB-001の2つの濃度の安全性と有効性を評価するための無作為化、並行、二重盲検、ビヒクル制御研究
この研究の目的は、先天性魚鱗癬（CI ）には、劣性X連鎖魚鱗癬（RXLI）および常染色体劣性先天性魚鱗癬-層状魚鱗癬（ARCI-LI）サブタイプが含まれます。
資金源 FDA-OOPD
調査の概要
詳細な説明
これは、ARCI-LI または RXLI サブタイプのいずれかを持つ被験者の CI の治療のための局所 TMB-001 の 2 つの濃度の安全性と有効性を評価するための無作為化、並行、二重盲検、ビヒクル制御試験です。 治療期間は12週間です。 各被験者は、最大24週間（最大90日間のスクリーニング期間を含む）研究に参加します。 アメリカ合衆国とオーストラリアの 11 の研究センターがこのグローバル研究に参加しました。 各被験者は、最大 24 週間 (最大 90 日間のスクリーニング期間を含む) 研究に参加しました。
適格な被験者は、3 つの治療グループのいずれかに無作為化 (1:1:1) されました。
- TMB-001、0.05%、1 日 2 回 (入札)
- TMB-001、0.1%、入札
- 車両軟膏 (コントロール)、0%、入札
被験者は、12 週間の治療期間にわたって、安全性と有効性の結果について毎月評価されました。 有効性は 2 つの方法で決定されました。
- VIIS（または魚鱗癬重症度の視覚的指標）「治療の成功」（VIIS-50）は、ベースラインスコアが3以上の「VIIS身体領域」のスコアの合計に対するVIISスケーリングスコアのベースラインから50％以上の減少として定義されました）。 ベースラインと比較して、12 週目の訪問 6 で VIIS-50 を達成した被験者の割合は、2 つの有効な治療をビヒクルと比較するために使用される主要な有効性エンドポイントおよび時点でした。
- IGA (Investigator Global Assessment) 治療の成功を達成した被験者の割合は、主要な副次評価項目になります。 このエンドポイントでは、IGA スコアは「治療の成功」または「治療の失敗」として確立されました。「治療の成功」は、重症度スコアが少なくとも 2 段階低下したものとして定義されます (たとえば、重度またはベースラインでのスコア 4 から軽度) 12 週目の訪問 6 でのベースラインと比較して、訪問 6 で 2 のスコア。
実施された安全性分析は、曝露の程度、身体検査とバイタルサインの変化、必要に応じて尿妊娠検査を含む血液検査と尿検査、局所皮膚反応（灼熱感/刺すような痛み、赤み、びらん、腫れを含む）、およびその他の有害事象でした。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
- Medical Dermatology Specialists
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University School of Medicine
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- Yale Center for Clinical Investigation
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Indiana
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Plainfield、Indiana、アメリカ、46168
- The Indiana Clinical Trials Center
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Louisiana
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Metairie、Louisiana、アメリカ、70005
- Austin Institute for Clinical Research, Inc
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Minnesota
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New Brighton、Minnesota、アメリカ、55112
- Minnesota Clinical Study Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Queensland
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Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Queensland Children's Hospital
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Sydney
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Kogarah、Sydney、オーストラリア、NSW 2217
- Premier Specialists, The church
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3052
- Murdoch Children's Research Institute, RCH
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -被験者は男性または女性で、訪問2で9歳以上です（ベースライン）
- 被験者は書面によるインフォームドコンセントを提供している
- -出産の可能性のある女性は、外科的に無菌であるか、2つの形式の避妊に同意する必要があります
- 被験者は先天性魚鱗癬の臨床診断を受けており、サブタイプの遺伝子が確認されています
- 被験者は、先天性魚鱗癬の影響を受けた総 BSA の 10% から 90% を持っています
- 被験者には、スケーリングスコアが3以上の少なくとも2つのVIIS評価領域があります
除外基準:
- -被験者は魚鱗癬とは無関係の炎症性皮膚疾患を患っています
- -被験者は、ベースラインから特定の日以内に評価領域で他の禁止された局所治療を使用しました
- -被験者はベースラインから12週間以内に全身レチノイドを使用しました
- 被験者は未治療の二次感染を起こしている
- -被験者は皮膚癌または未治療の皮膚癌の疑いのある病変を持っています
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：ビークル軟膏（コントロール）
局所、BID (1 日 2 回)
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局所車両軟膏
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実験的：TMB-001 軟膏 0.05%
局所、BID (1 日 2 回)
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局所用イソトレチノイン軟膏
他の名前：
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実験的：TMB-001 軟膏 0.1%
局所、BID (1 日 2 回)
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局所用イソトレチノイン軟膏
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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魚鱗癬重症度測定のための視覚的指標を使用して、対象となる魚鱗癬重症度が低下した被験者の数
時間枠：12週間
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魚鱗癬重症度の視覚的指標（VIIS）治療の成功の被験者の数は、VIISスケーリングスコアが50％以上減少したと定義されています
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治験責任医師のグローバル評価で測定された全体的な魚鱗癬の重症度が低下した被験者の数
時間枠：12週間
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Investigator Global Assessment で疾患の重症度が少なくとも 2 段階低下した被験者の数
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12週間
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12週目のベースラインからのI-NRS（かゆみ数値評価尺度）の変化
時間枠：12週間
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母集団全体の 12 週目の痒み数値評価尺度 (I-NRS) のベースラインからの平均数値変化。
I-NRS は、0 がかゆみなし、10 が想像できる最悪のかゆみに基づいて採点される 11 点の視覚的アナログ スケールです。
被験者は、I-NRS が投与された各来院時に、そのようなスケールでかゆみを等級付けするよう求められました。
ベースラインからの 4 ポイントの変化は、臨床的に重要であると見なされます
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12週間
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12週目の皮膚科の生活の質指数（DLQI）のベースラインからの変化
時間枠：12週間
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すべての成人被験者における 12 週目の皮膚科の生活の質指数 (DLQI) のベースラインからの変化。 DLQI は 16 歳以上のすべての被験者で検証され、皮膚科学的状態が生活のさまざまな側面にどのように影響するかについての情報を要求する 10 問のアンケートです。 各質問は 0 ～ 3 のスケール (0 = 影響なし、3 = 重大な影響) で採点され、可能な合計最大スコアは 30 です。 成人で 11 点以上のスコアは、皮膚疾患による生活の質の中程度の障害を示していると見なされます。 ベースラインからの 4 ポイントの改善は、臨床的に有意であると見なされます |
12週間
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：Alan M Mendelsohn, MD、Timber Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 235-9051-202
- 1R01FD006079-01A1 (米国FDA認可/契約)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。