Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En køretøjsstyret undersøgelse til evaluering af sikkerhed og effektivitet af topisk TMB-001 til behandling af medfødt iktyose

3. august 2022 opdateret af: Timber Pharmceuticals LLC

En randomiseret, parallel, dobbeltblind, køretøjsstyret undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​to koncentrationer af topisk TMB-001 til behandling af medfødt iktyose

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​to koncentrationer af topisk påført salveformulering af isotretinoin kaldet TMB-001 (0,05 % og 0,1 % isotretinoin) hos forsøgspersoner på 9 år og ældre til behandling af medfødt ikthyose (CI). ), herunder recessiv X-linked ichthyosis (RXLI) og autosomal recessiv medfødt ichthyosis-lamellar ichthyosis (ARCI-LI) subtyper.

Finansieringskilde FDA-OOPD

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, parallelt, dobbeltblindt, vehikelkontrolleret studie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​to koncentrationer af topisk TMB-001 til behandling af CI hos forsøgspersoner med enten ARCI-LI- eller RXLI-undertyperne. Behandlingens varighed vil være 12 uger. Hvert forsøgsperson vil deltage i undersøgelsen i op til 24 uger (inklusive op til en 90-dages screeningsperiode). Elleve studiecentre fra USA og Australien deltog i denne globale undersøgelse. Hvert individ deltog i undersøgelsen i op til 24 uger (inklusive op til en 90-dages screeningsperiode).

Kvalificerede forsøgspersoner blev randomiseret (1:1:1) til en af ​​3 behandlingsgrupper:

  1. TMB-001, 0,05 %, to gange dagligt (bud)
  2. TMB-001, 0,1 %, bud
  3. Køretøjssalve (Kontrol), 0%, bud

Forsøgspersonerne blev evalueret på månedsbasis for sikkerheds- og effektivitetsresultater over den 12-ugers behandlingsperiode. Effekten blev bestemt på 2 måder:

  1. VIIS (eller Visual Index of Ichthyosis Severity) "behandlingssucces" (VIIS-50) blev defineret som ≥ 50 % reduktion fra baseline for VIIS skaleringsscore for summen af ​​scorerne for 'VIIS kropsområder', der havde en baseline score ≥ 3 ). Andelen af ​​forsøgspersoner, der opnåede VIIS-50 ved besøg 6 i uge 12 i forhold til baseline, var det primære effektmål og tidspunkt, der blev brugt til at sammenligne de to aktive behandlinger med vehikel.
  2. Andelen af ​​forsøgspersoner, der opnår IGA (Investigator Global Assessment) behandlingssucces vil være det vigtigste sekundære endepunkt. For dette endepunkt blev IGA-scoren fastlagt som "behandlingssucces" eller "behandlingssvigt", hvor "behandlingssucces" er defineret som mindst et 2-graders fald i sværhedsgradsscore (f.eks. alvorlig eller score på 4 ved baseline til mild eller score på 2 ved besøg 6) i forhold til baseline ved besøg 6 i uge 12.

De udførte sikkerhedsanalyser var omfanget af eksponering, ændringer i fysiske undersøgelser og vitale tegn, blod- og urintest, inklusive uringraviditetstest som angivet, lokale hudreaktioner (herunder brændende/svidende, rødme, erosioner og hævelse) og andre bivirkninger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Sydney
      • Kogarah, Sydney, Australien, NSW 2217
        • Premier Specialists, The church
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute, RCH
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Medical Dermatology Specialists
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University School of Medicine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Indiana
      • Plainfield, Indiana, Forenede Stater, 46168
        • The Indiana Clinical Trials Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Forenede Stater, 70005
        • Austin Institute for Clinical Research, Inc
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Forenede Stater, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

9 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen er mand eller kvinde, 9 år eller ældre ved besøg 2 (basislinje)
  • Forsøgspersonen har givet skriftligt informeret samtykke
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal være kirurgisk sterile eller acceptere 2 former for prævention
  • Forsøgspersonen har klinisk diagnose medfødt iktyose med genetisk bekræftelse af undertype
  • Forsøgspersonen har mellem 10 % og 90 % total BSA påvirket af medfødt iktyose
  • Emnet har mindst 2 VIIS-vurderingsområder med en skaleringsscore på 3 eller højere

Ekskluderingskriterier:

  • Personen har inflammatoriske hudsygdomme, der ikke er relateret til iktyose
  • Forsøgspersonen har brugt andre forbudte topiske behandlinger i vurderingsområderne inden for bestemte dage fra baseline
  • Forsøgspersonen har brugt systemiske retinoider inden for 12 uger efter baseline
  • Forsøgspersonen har ubehandlede sekundære infektioner
  • Forsøgspersonen har læsioner, der er mistænkelige for hudkræft eller ubehandlede hudkræftformer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Bilsalve (kontrol)
Aktuelt, BID (to gange dagligt)
Andet: Køretøj
Aktuel Køretøjssalve
Eksperimentel: TMB-001 salve, 0,05 %
Aktuelt, BID (to gange dagligt)
Medicin: Isotretinoin
Aktuel isotretinoin salve
Andre navne:
  • TMB-001
Eksperimentel: TMB-001 salve, 0,1 %
Aktuelt, BID (to gange dagligt)
Medicin: Isotretinoin
Aktuel isotretinoin salve
Andre navne:
  • TMB-001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med reduktion i målrettet iktyosesværhedsgrad ved hjælp af det visuelle indeks til måling af iktyosesværhedsgrad
Tidsramme: 12 uger
Antal forsøgspersoner med visuelt indeks for Ichthyosis Severity (VIIS) behandlingssucces, defineret som 50 % eller mere nedsat i VIIS-skaleringsscore
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med reduktion i den samlede sværhedsgrad af iktyose målt med Investigator Global Assessment
Tidsramme: 12 uger
Antallet af forsøgspersoner med Investigator Global Assessment falder i sygdommens sværhedsgrad med mindst 2 grader
12 uger
Ændring i I-NRS (Itch-Numeric Rating Scale) fra baseline i uge 12
Tidsramme: 12 uger
Gennemsnitlig numerisk ændring fra baseline i Itch-Numeric Rating Scale (I-NRS) ved uge 12 for hele populationen. I-NRS er en 11-punkts visuel analog skala, der scores baseret på 0 er ingen kløe og 10 er den værst tænkelige kløe. Forsøgspersonerne blev bedt om at gradere deres kløe på en sådan skala ved hvert besøg, hvor I-NRS blev administreret. En 4-punkts ændring fra baseline anses for at være klinisk signifikant
12 uger
Ændring fra baseline i Dermatology Life Quality Index (DLQI) i uge 12
Tidsramme: 12 uger

Ændring fra baseline i Dermatology Life Quality Index (DLQI) ved uge 12 i alle voksne forsøgspersoner.

DLQI er valideret i alle forsøgspersoner over 16 år og er et spørgeskema med 10 spørgsmål, som anmoder om information om, hvordan den dermatologiske tilstand påvirker forskellige aspekter af deres liv. Hvert spørgsmål scores på en skala fra 0-3 (0=ingen indvirkning, 3=større indvirkning) for en samlet mulig maksimal score på 30. Score over 11 hos voksne anses for at indikere moderat forringelse af livskvaliteten på grund af hudsygdommen. En forbedring på 4 punkter fra baseline anses for at være klinisk signifikant
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Timber Pharmceuticals LLC

Efterforskere

  • Studieleder: Alan M Mendelsohn, MD, Timber Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. august 2021

Studieafslutning (Faktiske)

30. august 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. november 2019

Først opslået (Faktiske)

6. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. august 2022

Sidst verificeret

1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 235-9051-202
  • 1R01FD006079-01A1 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt iktyose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner