Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Járművel vezérelt tanulmány a helyi TMB-001 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a veleszületett ichthyosis kezelésében

2022. augusztus 3. frissítette: Timber Pharmceuticals LLC

Véletlenszerű, párhuzamos, kettős vak, jármű által vezérelt vizsgálat a helyi TMB-001 két koncentrációjának biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a veleszületett ichthyosis kezelésére

Ennek a vizsgálatnak a célja a TMB-001 nevű, helyileg alkalmazott izotretinoin kenőcs két koncentrációjának (0,05% és 0,1% izotretinoin) hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata 9 éves és idősebb alanyoknál a veleszületett ichthyosis (CI) kezelésére. ), beleértve a recesszív X-hez kötött ichthyosis (RXLI) és az autoszomális recesszív veleszületett ichthyosis-lamelláris ichthyosis (ARCI-LI) altípusokat.

Finanszírozási forrás FDA-OOPD

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy randomizált, párhuzamos, kettős-vak, vivőanyag-kontrollált vizsgálat, amely két koncentrációjú topikális TMB-001 biztonságosságát és hatásosságát értékeli az ARCI-LI vagy az RXLI altípusú alanyok CI kezelésére. A kezelés időtartama 12 hét lesz. Minden alany legfeljebb 24 hétig vesz részt a vizsgálatban (beleértve a 90 napos szűrési időszakot is). Az Amerikai Egyesült Államokból és Ausztráliából tizenegy tanulmányi központ vett részt ebben a globális tanulmányban. Minden alany legfeljebb 24 hétig vett részt a vizsgálatban (beleértve a 90 napos szűrési időszakot is).

A jogosult alanyokat randomizálták (1:1:1) a 3 kezelési csoport egyikébe:

  1. TMB-001, 0,05%, naponta kétszer (ajánlat)
  2. TMB-001, 0,1%, licit
  3. Járműkenőcs (kontroll), 0%, licit

Az alanyokat havonta értékelték a biztonságosság és hatásosság szempontjából a 12 hetes kezelési időszak alatt. A hatékonyságot kétféleképpen határozták meg:

  1. A VIIS (vagy az Ichthyosis súlyosságának vizuális mutatója) "kezelési siker" (VIIS-50) a kiindulási értékhez képest ≥ 50%-os csökkenést jelent a VIIS skálázási pontszámnál a ≥ 3 kiindulási pontszámmal rendelkező "VIIS testterületek" pontszámainak összegére. ). A két aktív kezelés és a vivőanyag összehasonlítására használt elsődleges hatásossági végpont és időpont volt azoknak az alanyoknak az aránya, akik a 6. viziten a 12. héten VIIS-50-et értek el a kiindulási értékhez viszonyítva.
  2. Az IGA (Investigator Global Assessment) kezelési sikert elérő alanyok aránya lesz a kulcsfontosságú másodlagos végpont. Ennél a végpontnál az IGA-pontszámot a "kezelés sikeressége" vagy "kezelési sikertelenség"-ként határozták meg, ahol a "kezelés sikere" a súlyossági pontszám legalább 2 fokozatú csökkenéseként definiálható (például súlyos vagy 4-es pontszám a kiindulási állapottól az enyheig). vagy 2-es pontszám a 6. látogatásnál) a 12. héten a 6. látogatás alapértékéhez képest.

Az elvégzett biztonsági elemzések a következők voltak: az expozíció mértéke, a fizikális vizsgálatok és az életjelek változásai, a vér- és vizeletvizsgálat, beleértve a vizeletben végzett terhességi tesztet is, a helyi bőrreakciók (beleértve az égést/szúrást, bőrpírt, eróziót és duzzanatot) és egyéb nemkívánatos eseményeket.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

34

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Sydney
      • Kogarah, Sydney, Ausztrália, NSW 2217
        • Premier Specialists, The church
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute, RCH
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85006
        • Medical Dermatology Specialists
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Stanford University School of Medicine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Indiana
      • Plainfield, Indiana, Egyesült Államok, 46168
        • The Indiana Clinical Trials Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Egyesült Államok, 70005
        • Austin Institute for Clinical Research, Inc
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Egyesült Államok, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

9 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alany férfi vagy nő, 9 éves vagy idősebb a 2. látogatáson (alapállapot)
  • Az alany írásos beleegyezését adta
  • A fogamzóképes nőknek műtétileg sterileknek kell lenniük, vagy el kell fogadniuk a fogamzásgátlás két formáját
  • Az alany klinikai diagnózisa Congenitalis Ichthyosis, az altípus genetikai megerősítésével
  • Az alany 10% és 90% közötti teljes BSA-t érint veleszületett ichthyosis
  • A tantárgynak legalább 2 VIIS értékelési területe van, 3-as vagy nagyobb skálázási pontszámmal

Kizárási kritériumok:

  • Az alanynak olyan gyulladásos bőrbetegségei vannak, amelyek nem kapcsolódnak az ichthyosishoz
  • Az alany más tiltott helyi kezeléseket alkalmazott az értékelési területeken a kiindulási állapottól számított bizonyos napokon belül
  • Az alany a kiindulási értéktől számított 12 héten belül szisztémás retinoidokat alkalmazott
  • Az alany kezeletlen másodlagos fertőzései vannak
  • Az alanynak bőrrákra vagy kezeletlen bőrrákra gyanús elváltozásai vannak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Járműkenőcs (vezérlő)
Aktuális, BID (naponta kétszer)
Egyéb: Jármű
Helyi alkalmazású jármű kenőcs
Kísérleti: TMB-001 kenőcs, 0,05%
Aktuális, BID (napi kétszer)
Drog: Izotretinoin
Helyi izotretinoin kenőcs
Más nevek:
  • TMB-001
Kísérleti: TMB-001 kenőcs, 0,1%
Aktuális, BID (naponta kétszer)
Drog: Izotretinoin
Helyi izotretinoin kenőcs
Más nevek:
  • TMB-001

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon alanyok száma, akiknél csökkent a célzott ichthyosis súlyossága a vizuális index segítségével az ichthyosis súlyosságának mérésére
Időkeret: 12 hét
Azon alanyok száma, akiknél az Ichthyosis Súlyosságának (VIIS) kezelésének vizuális indexe 50%-kal vagy nagyobb mértékben csökkent a VIIS skálázási pontszámában
12 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon alanyok száma, akiknél csökkent az ichthyosis általános súlyossága a vizsgálói globális értékelés alapján
Időkeret: 12 hét
Az Investigator Global Assessmenttel rendelkező alanyok száma legalább 2 fokozattal csökkent a betegség súlyosságában
12 hét
Változás az I-NRS-ben (Itch-Numeric Rating Scale) az alapértékhez képest a 12. héten
Időkeret: 12 hét
Átlagos numerikus változás az alapvonalhoz képest a Itch-Numeric Rating Scale-ban (I-NRS) a 12. héten a teljes populációra vonatkozóan. Az I-NRS egy 11 pontos vizuális analóg skála, amely alapján a 0 a viszketés hiánya, a 10 pedig az elképzelhető legrosszabb viszketés. Az alanyokat arra kérték, hogy ilyen skálán osztályozzák viszketésüket minden olyan vizit alkalmával, ahol I-NRS-t adtak be. A kiindulási értékhez képest 4 pontos változás klinikailag jelentősnek minősül
12 hét
Változás a kiindulási értékhez képest a bőrgyógyászati ​​életminőség-indexben (DLQI) a 12. héten
Időkeret: 12 hét

Változás a kiindulási értékhez képest a bőrgyógyászati ​​életminőségi indexben (DLQI) a 12. héten minden felnőtt alanynál.

A DLQI minden 16 év feletti alanynál érvényes, és egy 10 kérdésből álló kérdőív, amely információkat kér arról, hogy a bőrgyógyászati ​​állapot hogyan befolyásolja életük különböző területeit. Minden kérdést egy 0-tól 3-ig terjedő skálán kell értékelni (0=nincs hatás, 3=nagy hatás), így a lehetséges maximális pontszám 30. A 11 feletti pontszámok felnőtteknél a bőrbetegség miatti életminőség mérsékelt romlását jelzik. A kiindulási értékhez képest 4 pontos javulás klinikailag jelentősnek tekinthető
12 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Timber Pharmceuticals LLC

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Alan M Mendelsohn, MD, Timber Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. december 3.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. augusztus 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. augusztus 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. november 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. november 4.

Első közzététel (Tényleges)

2019. november 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. augusztus 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 3.

Utolsó ellenőrzés

2022. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 235-9051-202
  • 1R01FD006079-01A1 (Amerikai Egyesült Államok FDA támogatása/szerződése)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett ichthyosis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in New Zealand

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel