Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie řízená vozidlem k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti topického TMB-001 pro léčbu vrozené ichtyózy

20. května 2026 aktualizováno: LEO Pharma

Randomizovaná, paralelní, dvojitě zaslepená studie řízená vozidlem k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti dvou koncentrací topického TMB-001 pro léčbu vrozené ichtyózy

Účelem této studie je prozkoumat účinnost a bezpečnost dvou koncentrací topicky aplikované masti s obsahem isotretinoinu s názvem TMB-001 (0,05 % a 0,1 % isotretinoin) u subjektů ve věku 9 let a starších pro léčbu vrozené ichtyózy (CI ), včetně subtypů recesivní X-vázaná ichtyóza (RXLI) a autozomálně recesivní kongenitální ichtyóza-lamelární ichtyóza (ARCI-LI).

Zdroj financování FDA-OOPD

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, paralelní, dvojitě zaslepená, vehikulem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti dvou koncentrací topického TMB-001 pro léčbu CI u subjektů buď s podtypy ARCI-LI nebo RXLI. Délka léčby bude 12 týdnů. Každý subjekt se bude účastnit studie po dobu až 24 týdnů (včetně až 90denního screeningového období). Této globální studie se zúčastnilo 11 studijních center ze Spojených států amerických a Austrálie. Každý subjekt se účastnil studie po dobu až 24 týdnů (včetně až 90denního screeningového období).

Vhodní jedinci byli randomizováni (1:1:1) do jedné ze 3 léčebných skupin:

  1. TMB-001, 0,05 %, dvakrát denně (nabídka)
  2. TMB-001, 0,1 %, nabídka
  3. Mast pro vozidla (kontrola), 0 %, nabídka

U subjektů byly měsíčně hodnoceny výsledky bezpečnosti a účinnosti během 12týdenního léčebného období. Účinnost byla stanovena dvěma způsoby:

  1. VIIS (nebo vizuální index závažnosti ichtyózy) „úspěšnost léčby“ (VIIS-50) byla definována jako ≥ 50% snížení od výchozí hodnoty pro škálovací skóre VIIS pro součet skóre pro „oblasti těla VIIS“, které měly výchozí skóre ≥ 3 ). Podíl subjektů, které dosáhly VIIS-50 při návštěvě 6 v týdnu 12 vzhledem k výchozí hodnotě, byl primárním koncovým bodem účinnosti a časovým bodem použitým k porovnání dvou aktivních ošetření s vehikulem.
  2. Klíčovým sekundárním koncovým bodem bude podíl subjektů, které dosáhly úspěchu léčby podle IGA (Investigator Global Assessment). Pro tento koncový bod bylo skóre IGA stanoveno jako „úspěch léčby“ nebo „selhání léčby“, kde „úspěch léčby“ je definován jako alespoň 2-stupňové snížení skóre závažnosti (například těžké nebo skóre 4 na začátku až mírné nebo skóre 2 při návštěvě 6) vzhledem k výchozímu stavu při návštěvě 6 v týdnu 12.

Provedené bezpečnostní analýzy zahrnovaly rozsah expozice, změny ve fyzických vyšetřeních a vitálních funkcích, testování krve a moči včetně těhotenských testů moči, jak je uvedeno, lokální kožní reakce (včetně pálení/štípání, zarudnutí, eroze a otoku) a další nežádoucí účinky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

34

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
    • Sydney
      • Kogarah, Sydney, Austrálie, NSW 2217
        • Premier Specialists, The church
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute, RCH
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Medical Dermatology Specialists
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University School of Medicine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Indiana
      • Plainfield, Indiana, Spojené státy, 46168
        • The Indiana Clinical Trials Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Spojené státy, 70005
        • Austin Institute for Clinical Research, Inc
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Spojené státy, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

9 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt je muž nebo žena, 9 let nebo starší při návštěvě 2 (základní stav)
  • Subjekt poskytl písemný informovaný souhlas
  • Ženy v plodném věku musí být chirurgicky sterilní nebo musí souhlasit se 2 formami antikoncepce
  • Subjekt má klinickou diagnózu vrozená ichtyóza s genetickým potvrzením podtypu
  • Subjekt má mezi 10 % a 90 % celkového BSA postiženého vrozenou ichtyózou
  • Subjekt má alespoň 2 oblasti hodnocení VIIS se škálovacím skóre 3 nebo vyšším

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt má zánětlivá kožní onemocnění nesouvisející s ichtyózou
  • Subjekt použil jinou zakázanou topickou léčbu v oblastech hodnocení během určitých dnů od výchozího stavu
  • Subjekt použil systémové retinoidy do 12 týdnů od výchozího stavu
  • Subjekt má neléčené sekundární infekce
  • Subjekt má léze podezřelé z rakoviny kůže nebo neléčené rakoviny kůže

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Automobilová mast (kontrola)
Aktuální, BID (dvakrát denně)
Jiný: Vozidlo
Aktuální mast pro vozidla
Experimentální: TMB-001 mast, 0,05%
Aktuální, BID (dvakrát denně)
Lék: Isotretinoin
Místní isotretinoinová mast
Ostatní jména:
  • TMB-001
Experimentální: TMB-001 mast, 0,1%
Aktuální, BID (dvakrát denně)
Lék: Isotretinoin
Místní isotretinoinová mast
Ostatní jména:
  • TMB-001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů se snížením cílené závažnosti ichtyózy pomocí vizuálního indexu pro měření závažnosti ichtyózy
Časové okno: 12 týdnů
Počet subjektů s úspěšností léčby podle vizuálního indexu závažnosti ichtyózy (VIIS), definovanou jako o 50 % nebo více snížené skóre škálování VIIS
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů se snížením celkové závažnosti ichtyózy měřeno globálním hodnocením zkoušejícího
Časové okno: 12 týdnů
Počet subjektů s hodnocením Investigator Global Assessment snížil závažnost onemocnění alespoň o 2 stupně
12 týdnů
Změna I-NRS (Itch-Numeric Rating Scale) od výchozího stavu v týdnu 12
Časové okno: 12 týdnů
Průměrná numerická změna od výchozí hodnoty v Itch-Numeric Rating Scale (I-NRS) ve 12. týdnu pro celou populaci. I-NRS je 11bodová vizuální analogová škála hodnocená na základě 0 znamená žádné svědění a 10 znamená nejhorší svědění, jaké si lze představit. Subjekty byly požádány, aby hodnotily své svědění na takové škále při každé návštěvě, kde byl podán I-NRS. Za klinicky významnou se považuje 4bodová změna oproti výchozí hodnotě
12 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v indexu kvality života dermatologa (DLQI) v týdnu 12
Časové okno: 12 týdnů

Změna od výchozí hodnoty indexu kvality života dermatologa (DLQI) ve 12. týdnu u všech dospělých subjektů.

DLQI je validován u všech subjektů starších 16 let a je to dotazník s 10 otázkami, který požaduje informace o tom, jak dermatologický stav ovlivňuje různé aspekty jejich života. Každá otázka je hodnocena na stupnici 0-3 (0 = žádný dopad, 3 = velký dopad) s celkovým možným maximálním skóre 30. Skóre nad 11 u dospělých je považováno za ukazatel středního zhoršení kvality života v důsledku kožního onemocnění. Za klinicky významné je považováno 4bodové zlepšení oproti výchozímu stavu
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

LEO Pharma

Spolupracovníci

Timber Pharmaceuticals Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Alan M Mendelsohn, MD, Timber Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

20. srpna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

30. srpna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

6. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. května 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 235-9051-202
  • 1R01FD006079-01A1 (Grant/smlouva FDA USA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená ichtyóza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Denmark

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit