En kjøretøykontrollert studie for å evaluere sikkerhet og effektivitet av aktuell TMB-001 for behandling av medfødt iktyose
En randomisert, parallell, dobbeltblind, kjøretøykontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av to konsentrasjoner av aktuell TMB-001 for behandling av medfødt iktyose
Formålet med denne studien er å undersøke effektiviteten og sikkerheten til to konsentrasjoner av topisk påført salveformulering av isotretinoin kalt TMB-001 (0,05 % og 0,1 % isotretinoin) hos personer 9 år og eldre for behandling av medfødt iktyose (CI). ), inkludert recessiv X-koblet iktyose (RXLI) og autosomal recessiv medfødt iktyose-lamellær iktyose (ARCI-LI) subtyper.
Finansieringskilde FDA-OOPD
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en randomisert, parallell, dobbeltblind, vehikelkontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av to konsentrasjoner av topisk TMB-001 for behandling av CI hos personer med enten ARCI-LI- eller RXLI-subtypene. Behandlingsvarigheten vil være 12 uker. Hvert forsøksperson vil delta i studien i opptil 24 uker (inkludert opptil en 90-dagers screeningperiode). Elleve studiesentre fra USA og Australia deltok i denne globale studien. Hvert individ deltok i studien i opptil 24 uker (inkludert opptil en 90-dagers screeningperiode).
Kvalifiserte forsøkspersoner ble randomisert (1:1:1) til en av 3 behandlingsgrupper:
- TMB-001, 0,05 %, to ganger daglig (bud)
- TMB-001, 0,1 %, bud
- Kjøretøysalve (Kontroll), 0 %, bud
Forsøkspersonene ble evaluert på månedlig basis for sikkerhets- og effektresultater over den 12 uker lange behandlingsperioden. Effekten ble bestemt på 2 måter:
- VIIS (eller Visual Index of Ichthyosis Severity) "behandlingssuksess" (VIIS-50) ble definert som ≥ 50 % reduksjon fra baseline for VIIS-skaleringsscore for summen av skårene for 'VIIS-kroppsområder' som hadde en baseline-score ≥ 3 ). Andelen av forsøkspersoner som oppnådde VIIS-50 ved besøk 6 ved uke 12 i forhold til baseline var det primære effektendepunktet og tidspunktet som ble brukt for å sammenligne de to aktive behandlingene med vehikel.
- Andelen forsøkspersoner som oppnår IGA-behandlingssuksess (Investigator Global Assessment) vil være det viktigste sekundære endepunktet. For dette endepunktet ble IGA-skåren etablert som "behandlingssuksess" eller "behandlingssvikt" der "behandlingssuksess" er definert som minst en 2-graders reduksjon i alvorlighetsgrad (for eksempel alvorlig eller score på 4 ved baseline til mild eller poengsum på 2 ved besøk 6) i forhold til baseline ved besøk 6 i uke 12.
Sikkerhetsanalysene som ble utført var eksponeringsgrad, endringer i fysiske undersøkelser og vitale tegn, blod- og urintesting inkludert uringraviditetstesting som angitt, lokale hudreaksjoner (inkludert brennende/stikkende, rødhet, erosjoner og hevelse) og andre uønskede hendelser.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Sydney
-
Kogarah, Sydney, Australia, NSW 2217
- Premier Specialists, The church
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute, RCH
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
- Medical Dermatology Specialists
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University School of Medicine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
- Yale Center for Clinical Investigation
-
-
Indiana
-
Plainfield, Indiana, Forente stater, 46168
- The Indiana Clinical Trials Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Forente stater, 70005
- Austin Institute for Clinical Research, Inc
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, Forente stater, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Emnet er mann eller kvinne, 9 år eller eldre ved besøk 2 (grunnlinje)
- Forsøkspersonen har gitt skriftlig informert samtykke
- Kvinner i fertil alder må være kirurgisk sterile eller godta to former for prevensjon
- Forsøkspersonen har klinisk diagnose medfødt iktyose med genetisk bekreftelse av subtype
- Personen har mellom 10 % og 90 % total BSA påvirket av medfødt iktyose
- Emnet har minst 2 VIIS-vurderingsområder med en skaleringsscore på 3 eller høyere
Ekskluderingskriterier:
- Personen har inflammatoriske hudsykdommer som ikke er relatert til iktyose
- Forsøkspersonen har brukt andre forbudte topiske behandlinger i vurderingsområdene innen visse dager fra baseline
- Pasienten har brukt systemiske retinoider innen 12 uker etter baseline
- Personen har ubehandlede sekundære infeksjoner
- Personen har lesjoner som er mistenkelige for hudkreft eller ubehandlet hudkreft
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Kjøretøysalve (kontroll)
Aktuelt, BID (to ganger daglig)
|
Aktuelt kjøretøysalve
|
|
Eksperimentell: TMB-001 salve, 0,05 %
Aktuelt, BID (to ganger daglig)
|
Aktuell isotretinoin salve
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: TMB-001 salve, 0,1 %
Aktuelt, BID (to ganger daglig)
|
Aktuell isotretinoin salve
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall forsøkspersoner med reduksjon i målrettet iktyose-alvorlighet ved bruk av visuell indeks for måling av iktyose-alvorlighet
Tidsramme: 12 uker
|
Antall forsøkspersoner med Visual Index for Ichthyosis Severity (VIIS) behandlingssuksess, definert som 50 % eller mer redusert i VIIS-skaleringsscore
|
12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall forsøkspersoner med reduksjon i total alvorlighetsgrad av iktyose målt med etterforskers globale vurdering
Tidsramme: 12 uker
|
Antall forsøkspersoner med Investigator Global Assessment reduserer sykdomsgraden med minst 2 grader
|
12 uker
|
|
Endring i I-NRS (Itch-Numeric Rating Scale) fra baseline ved uke 12
Tidsramme: 12 uker
|
Gjennomsnittlig numerisk endring fra baseline i Itch-Numeric Rating Scale (I-NRS) ved uke 12 for hele befolkningen.
I-NRS er en 11-punkts visuell analog skala skåret basert på at 0 er ingen kløe og 10 er verst tenkelig.
Forsøkspersonene ble bedt om å gradere sin kløe på en slik skala ved hvert besøk der I-NRS ble administrert.
En 4-punktsendring fra baseline anses som klinisk signifikant
|
12 uker
|
|
Endring fra baseline i Dermatology Life Quality Index (DLQI) ved uke 12
Tidsramme: 12 uker
|
Endring fra Baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI) ved uke 12 i alle voksne forsøkspersoner. DLQI er validert i alle personer over 16 år og er et spørreskjema med 10 spørsmål som ber om informasjon om hvordan den dermatologiske tilstanden påvirker ulike aspekter av livet deres. Hvert spørsmål scores på en skala fra 0-3 (0=ingen innvirkning, 3=stor innvirkning) for en total mulig maksimal poengsum på 30. Poeng over 11 hos voksne anses å indikere moderat svekkelse av livskvalitet på grunn av hudsykdommen. En 4-punkts forbedring fra baseline anses som klinisk signifikant |
12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Alan M Mendelsohn, MD, Timber Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hudsykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Hudsykdommer, genetisk
- Hudavvik
- Keratose
- Iktyose
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hud- og bindevevssykdommer
- Ichthyosis Vulgaris
- Organiske kjemikalier
- Retinoider
- Karotenoider
- Polyener
- Alkenes
- Hydrokarboner, acyklisk
- Hydrokarboner
- Cyclohexenes
- Cyclohexanes
- Cycloparaffins
- Hydrokarboner, alicyklisk
- Hydrokarboner, syklisk
- Terpener
- Pigmenter, biologisk
- Biologiske faktorer
- Isotretinoin
Andre studie-ID-numre
- 235-9051-202
- 1R01FD006079-01A1 (U.S. FDA-bevilgning/-kontrakt)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .