En fordonskontrollerad studie för att utvärdera säkerhet och effekt av topisk TMB-001 för behandling av medfödd iktyos
En randomiserad, parallell, dubbelblind, fordonskontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och effekten av två koncentrationer av topisk TMB-001 för behandling av medfödd iktyos
Syftet med denna studie är att undersöka effektiviteten och säkerheten hos två koncentrationer av topiskt applicerad salvaformulering av isotretinoin kallad TMB-001 (0,05 % och 0,1 % isotretinoin) hos patienter 9 år och äldre för behandling av medfödd iktyos (CI). ), inklusive recessiv X-länkad iktyos (RXLI) och autosomal recessiv medfödd iktyos-lamellär iktyos (ARCI-LI) subtyper.
Finansieringskälla FDA-OOPD
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en randomiserad, parallell, dubbelblind, vehikelkontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och effekten av två koncentrationer av topikal TMB-001 för behandling av CI hos patienter med antingen ARCI-LI- eller RXLI-subtyperna. Behandlingstiden kommer att vara 12 veckor. Varje försöksperson kommer att delta i studien i upp till 24 veckor (inklusive upp till en 90-dagars screeningperiod). Elva studiecentra från USA och Australien deltog i denna globala studie. Varje försöksperson deltog i studien i upp till 24 veckor (inklusive upp till en 90-dagars screeningperiod).
Kvalificerade försökspersoner randomiserades (1:1:1) till en av tre behandlingsgrupper:
- TMB-001, 0,05 %, två gånger dagligen (bud)
- TMB-001, 0,1 %, bud
- Fordonssalva (Kontroll), 0%, bud
Försökspersonerna utvärderades månadsvis för säkerhets- och effektresultat under den 12 veckor långa behandlingsperioden. Effekten bestämdes på två sätt:
- VIIS (eller Visual Index of Ichthyosis Severity) "behandlingsframgång" (VIIS-50) definierades som ≥ 50 % minskning från Baseline för VIIS-skalningspoäng för summan av poängen för "VIIS-kroppsområden" som hade en Baseline-poäng ≥ 3 ). Andelen försökspersoner som uppnådde VIIS-50 vid besök 6 vid vecka 12 i förhållande till baslinjen var den primära effektmål och tidpunkt som användes för att jämföra de två aktiva behandlingarna med vehikel.
- Andelen patienter som uppnår IGA-behandlingsframgång (Investigator Global Assessment) kommer att vara den sekundära nyckeleffekten. För denna endpoint fastställdes IGA-poängen som "behandlingsframgång" eller "behandlingsmisslyckande" där "behandlingsframgång" definieras som en minskning av allvarlighetsgraden med minst två grader (till exempel allvarlig eller poäng från 4 vid baslinjen till mild eller poängen 2 vid besök 6) i förhållande till baslinjen vid besök 6 i vecka 12.
Säkerhetsanalyserna som utfördes var exponeringens omfattning, förändringar i fysiska undersökningar och vitala tecken, blod- och urintestning inklusive uringraviditetstest enligt indikation, lokala hudreaktioner (inklusive sveda/stickning, rodnad, erosioner och svullnad) och andra biverkningar.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Sydney
-
Kogarah, Sydney, Australien, NSW 2217
- Premier Specialists, The church
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3052
- Murdoch Children's Research Institute, RCH
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
- Medical Dermatology Specialists
-
-
California
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University School of Medicine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
- Yale Center for Clinical Investigation
-
-
Indiana
-
Plainfield, Indiana, Förenta staterna, 46168
- The Indiana Clinical Trials Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Förenta staterna, 70005
- Austin Institute for Clinical Research, Inc
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, Förenta staterna, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersonen är man eller kvinna, 9 år eller äldre vid besök 2 (baslinje)
- Försökspersonen har lämnat skriftligt informerat samtycke
- Kvinnor i fertil ålder måste vara kirurgiskt sterila eller gå med på två former av preventivmedel
- Försökspersonen har klinisk diagnos av medfödd iktyos med genetisk bekräftelse av subtyp
- Försökspersonen har mellan 10 % och 90 % total BSA påverkad av medfödd iktyos
- Ämnet har minst 2 VIIS-bedömningsområden med en skalningspoäng på 3 eller högre
Exklusions kriterier:
- Personen har inflammatoriska hudsjukdomar som inte är relaterade till iktyos
- Försökspersonen har använt andra förbjudna topiska behandlingar i bedömningsområdena inom vissa dagar från baslinjen
- Personen har använt systemiska retinoider inom 12 veckor efter baslinjen
- Personen har obehandlade sekundära infektioner
- Personen har lesioner som är misstänkta för hudcancer eller obehandlad hudcancer
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Fordonssalva (kontroll)
Aktuellt, BID (två gånger dagligen)
|
Aktuell fordonssalva
|
|
Experimentell: TMB-001 salva, 0,05 %
Aktuellt, BID (två gånger dagligen)
|
Aktuell isotretinoin salva
Andra namn:
|
|
Experimentell: TMB-001 salva, 0,1 %
Aktuellt, BID (två gånger dagligen)
|
Aktuell isotretinoin salva
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal försökspersoner med minskning av målinriktad iktyos svårighetsgrad med hjälp av det visuella indexet för mätning av iktyos svårighetsgrad
Tidsram: 12 veckor
|
Antal försökspersoner med Visual Index for Ichthyosis Severity (VIIS) behandlingsframgång, definierat som 50 % eller mer minskad VIIS-skalningspoäng
|
12 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal försökspersoner med minskning av den totala svårighetsgraden av iktyos mätt med utredarens globala bedömning
Tidsram: 12 veckor
|
Antalet försökspersoner med Investigator Global Assessment minskar sjukdomens svårighetsgrad med minst 2 grader
|
12 veckor
|
|
Förändring i I-NRS (Itch-Numeric Rating Scale) från baslinjen vid vecka 12
Tidsram: 12 veckor
|
Genomsnittlig numerisk förändring från baslinjen i Itch-Numeric Rating Scale (I-NRS) vid vecka 12 för hela populationen.
I-NRS är en 11-punkts visuell analog skala som poängsätts baserat på att 0 är ingen klåda och 10 är värsta tänkbara klåda.
Försökspersonerna ombads att gradera sin klåda på en sådan skala vid varje besök där I-NRS administrerades.
En 4-punkts förändring från baslinjen anses vara kliniskt signifikant
|
12 veckor
|
|
Ändring från baslinjen i Dermatology Life Quality Index (DLQI) vid vecka 12
Tidsram: 12 veckor
|
Ändring från Baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI) vid vecka 12 i alla vuxna försökspersoner. DLQI är validerad i alla försökspersoner över 16 år och är ett 10-frågeformulär som begär information om hur det dermatologiska tillståndet påverkar olika aspekter av deras liv. Varje fråga poängsätts på en skala från 0-3 (0=ingen påverkan, 3=stor påverkan) för en total möjlig maximal poäng på 30. Poäng över 11 hos vuxna anses indikera måttlig försämring av livskvaliteten på grund av hudsjukdomen. En förbättring på fyra punkter från baslinjen anses vara kliniskt signifikant |
12 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Alan M Mendelsohn, MD, Timber Pharmaceuticals
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Hudsjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Hudsjukdomar, genetiska
- Hudavvikelser
- Keratos
- Iktyos
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Hud- och bindvävssjukdomar
- Ichthyosis Vulgaris
- Organiska kemikalier
- Retinoider
- Karotenoider
- Polyener
- Alkener
- Kolväten, acyklisk
- Kolväten
- Cyklohexener
- Cyklohexaner
- Cykloparaffiner
- Kolväten, alicyklisk
- Kolväten, cykliska
- Terpener
- Pigment, biologiska
- Biologiska faktorer
- Isotretinoin
Andra studie-ID-nummer
- 235-9051-202
- 1R01FD006079-01A1 (U.S.A. FDA-anslag/kontrakt)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .