Uno studio controllato dal veicolo per valutare la sicurezza e l'efficacia del TMB-001 topico per il trattamento dell'ittiosi congenita
Uno studio randomizzato, parallelo, in doppio cieco, controllato dal veicolo per valutare la sicurezza e l'efficacia di due concentrazioni di TMB-001 topico per il trattamento dell'ittiosi congenita
Lo scopo di questo studio è quello di indagare l'efficacia e la sicurezza di due concentrazioni di formulazione di unguento per applicazione topica di isotretinoina chiamata TMB-001 (0,05% e 0,1% di isotretinoina) in soggetti di età pari o superiore a 9 anni per il trattamento dell'ittiosi congenita (CI ), compresi i sottotipi di ittiosi recessiva legata all'X (RXLI) e di ittiosi lamellare congenita autosomica recessiva (ARCI-LI).
Fonte di finanziamento FDA-OOPD
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio randomizzato, parallelo, in doppio cieco, controllato dal veicolo per valutare la sicurezza e l'efficacia di due concentrazioni di TMB-001 topico per il trattamento dell'IC in soggetti con i sottotipi ARCI-LI o RXLI. La durata del trattamento sarà di 12 settimane. Ogni soggetto parteciperà allo studio per un massimo di 24 settimane (incluso un periodo di screening fino a 90 giorni). Undici centri di studio degli Stati Uniti d'America e dell'Australia hanno partecipato a questo studio globale. Ciascun soggetto ha partecipato allo studio per un massimo di 24 settimane (compreso un periodo di screening fino a 90 giorni).
I soggetti eleggibili sono stati randomizzati (1:1:1) a uno dei 3 gruppi di trattamento:
- TMB-001, 0,05%, due volte al giorno (offerta)
- TMB-001, 0,1%, offerta
- Unguento per veicoli (controllo), 0%, offerta
I soggetti sono stati valutati su base mensile per i risultati di sicurezza ed efficacia durante il periodo di trattamento di 12 settimane. L'efficacia è stata determinata in 2 modi:
- Il "successo del trattamento" (VIIS-50) del VIIS (o Visual Index of Ichthyosis Severity) è stato definito come una riduzione ≥ 50% rispetto al basale per il punteggio di ridimensionamento del VIS per la somma dei punteggi per le "aree del corpo VIIS" che avevano un punteggio al basale ≥ 3 ). La percentuale di soggetti che hanno raggiunto VIS-50 alla Visita 6 alla Settimana 12 rispetto al Basale è stato l'endpoint primario di efficacia e il punto temporale utilizzato per confrontare i due trattamenti attivi con il veicolo.
- La percentuale di soggetti che raggiungono il successo del trattamento IGA (Investigator Global Assessment) sarà l'endpoint secondario chiave. Per questo endpoint, il punteggio IGA è stato stabilito come "successo del trattamento" o "fallimento del trattamento" dove il "successo del trattamento" è definito come una diminuzione di almeno 2 gradi del punteggio di gravità (ad esempio, grave o punteggio da 4 al basale a lieve o punteggio di 2 alla Visita 6) rispetto al Basale alla Visita 6 alla settimana 12.
Le analisi di sicurezza condotte hanno riguardato l'entità dell'esposizione, i cambiamenti negli esami fisici e nei segni vitali, gli esami del sangue e delle urine, inclusi i test di gravidanza sulle urine come indicato, le reazioni cutanee locali (inclusi bruciore/pizzicore, arrossamento, erosioni e gonfiore) e altri eventi avversi.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
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Sydney
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Kogarah, Sydney, Australia, NSW 2217
- Premier Specialists, The church
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute, RCH
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
- Medical Dermatology Specialists
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California
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford University School of Medicine
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
- Yale Center for Clinical Investigation
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Indiana
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Plainfield, Indiana, Stati Uniti, 46168
- The Indiana Clinical Trials Center
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Louisiana
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Metairie, Louisiana, Stati Uniti, 70005
- Austin Institute for Clinical Research, Inc
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Minnesota
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New Brighton, Minnesota, Stati Uniti, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il soggetto è maschio o femmina, di età pari o superiore a 9 anni alla Visita 2 (riferimento di riferimento)
- Il soggetto ha fornito il consenso informato scritto
- Le femmine in età fertile devono essere chirurgicamente sterili o accettare 2 forme di controllo delle nascite
- Il soggetto ha una diagnosi clinica di ittiosi congenita con conferma genetica del sottotipo
- Il soggetto ha tra il 10% e il 90% di BSA totale affetto da ittiosi congenita
- Il soggetto ha almeno 2 aree di valutazione VIS con un punteggio di scala di 3 o superiore
Criteri di esclusione:
- Il soggetto ha malattie infiammatorie della pelle non correlate all'ittiosi
- Il soggetto ha utilizzato altri trattamenti topici proibiti nelle aree di valutazione entro determinati giorni dal basale
- Il soggetto ha utilizzato retinoidi sistemici entro 12 settimane dal basale
- Il soggetto ha infezioni secondarie non trattate
- Il soggetto ha lesioni sospette per cancro della pelle o tumori della pelle non trattati
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Unguento per veicoli (controllo)
Attualità, BID (due volte al giorno)
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Unguento topico per veicoli
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Sperimentale: TMB-001 Unguento, 0,05%
Attualità, BID (due volte al giorno)
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Unguento topico con isotretinoina
Altri nomi:
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Sperimentale: TMB-001 Unguento, 0,1%
Attualità, BID (due volte al giorno)
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Unguento topico con isotretinoina
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di soggetti con riduzione della gravità mirata dell'ittiosi utilizzando l'indice visivo per la misurazione della gravità dell'ittiosi
Lasso di tempo: 12 settimane
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Numero di soggetti con successo del trattamento VIIS (Visual Index for Ichthyosis Severity), definito come una riduzione del 50% o superiore del punteggio di ridimensionamento VIIS
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12 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di soggetti con riduzione della gravità complessiva dell'ittiosi misurata con la valutazione globale dello sperimentatore
Lasso di tempo: 12 settimane
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Numero di soggetti con Investigator Global Assessment diminuzione della gravità della malattia di almeno 2 gradi
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12 settimane
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Variazione dell'I-NRS (scala di valutazione numerica del prurito) rispetto al basale alla settimana 12
Lasso di tempo: 12 settimane
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Variazione numerica media rispetto al basale nella scala di valutazione numerica del prurito (I-NRS) alla settimana 12 per l'intera popolazione.
I-NRS è una scala analogica visiva a 11 punti basata su 0 per nessun prurito e 10 per il peggior prurito immaginabile.
Ai soggetti è stato chiesto di valutare il loro prurito su tale scala ad ogni visita in cui è stato somministrato I-NRS.
Una variazione di 4 punti rispetto al basale è considerata clinicamente significativa
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12 settimane
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Variazione rispetto al basale dell'indice di qualità della vita in dermatologia (DLQI) alla settimana 12
Lasso di tempo: 12 settimane
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Variazione rispetto al basale nell'indice di qualità della vita in dermatologia (DLQI) alla settimana 12 in tutti i soggetti adulti. Il DLQI è validato in tutti i soggetti di età superiore ai 16 anni ed è un questionario di 10 domande che richiede informazioni su come la condizione dermatologica influisce su diversi aspetti della loro vita. Ogni domanda viene valutata su una scala da 0 a 3 (0=nessun impatto, 3=impatto importante) per un punteggio massimo totale possibile di 30. Si ritiene che punteggi superiori a 11 negli adulti indichino un moderato deterioramento della qualità della vita dovuto alla malattia della pelle. Un miglioramento di 4 punti rispetto al basale è considerato clinicamente significativo |
12 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Alan M Mendelsohn, MD, Timber Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie della pelle
- Anomalie congenite
- Malattie della pelle, genetiche
- Anomalie della pelle
- Cheratosi
- Ittiosi
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo
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- Prodotti chimici organici
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- Carotenoidi
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- Ciclohexanes
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- Idrocarburi, aliciclici
- Idrocarburi, ciclici
- Terpeni
- Pigmenti, biologici
- Fattori biologici
- Isotretinoina
Altri numeri di identificazione dello studio
- 235-9051-202
- 1R01FD006079-01A1 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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