Badanie kontrolowane nośnikiem w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności miejscowego TMB-001 w leczeniu wrodzonej rybiej łuski
Randomizowane, równoległe, podwójnie ślepe badanie kontrolowane nośnikiem w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności dwóch stężeń miejscowego TMB-001 w leczeniu wrodzonej rybiej łuski
Celem tego badania jest zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa dwóch stężeń stosowanego miejscowo preparatu izotretynoiny w postaci maści o nazwie TMB-001 (0,05% i 0,1% izotretynoiny) u osób w wieku 9 lat i starszych w leczeniu wrodzonej rybiej łuski (CI ), w tym podtypy recesywnej rybiej łuski sprzężonej z chromosomem X (RXLI) i autosomalnej recesywnej wrodzonej rybiej łuski-łuskowatej rybiej łuski (ARCI-LI).
Źródło finansowania FDA-OOPD
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to randomizowane, równoległe, podwójnie ślepe badanie kontrolowane nośnikiem, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności dwóch stężeń miejscowego TMB-001 w leczeniu CI u pacjentów z podtypem ARCI-LI lub RXLI. Czas trwania leczenia wyniesie 12 tygodni. Każdy uczestnik będzie uczestniczył w badaniu przez okres do 24 tygodni (w tym do 90-dniowego okresu przesiewowego). W tym globalnym badaniu wzięło udział jedenaście ośrodków badawczych ze Stanów Zjednoczonych Ameryki i Australii. Każdy uczestnik uczestniczył w badaniu przez okres do 24 tygodni (w tym do 90-dniowego okresu przesiewowego).
Kwalifikujący się pacjenci zostali losowo przydzieleni (1:1:1) do jednej z 3 grup terapeutycznych:
- TMB-001, 0,05%, dwa razy dziennie (oferta)
- TMB-001, 0,1%, oferta
- Maść pojazdu (kontrola), 0%, oferta
Pacjenci byli oceniani co miesiąc pod kątem wyników dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności w ciągu 12-tygodniowego okresu leczenia. Skuteczność określono na 2 sposoby:
- VIIS (lub Visual Index of Ichthyosis Severity) „sukces leczenia” (VIIS-50) zdefiniowano jako zmniejszenie o ≥ 50% wartości wyjściowej dla wyniku skalowania VIIS dla sumy wyników dla „obszarów ciała VIIS”, które uzyskały wynik wyjściowy ≥ 3 ). Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli VIIS-50 podczas wizyty 6 w 12. tygodniu w stosunku do wartości wyjściowej był głównym punktem końcowym skuteczności i punktem czasowym stosowanym do porównania dwóch aktywnych terapii z nośnikiem.
- Kluczowym drugorzędowym punktem końcowym będzie odsetek pacjentów, u których leczenie IGA (ang. Investigator Global Assessment) zakończyło się sukcesem. W przypadku tego punktu końcowego wynik IGA określono jako „powodzenie leczenia” lub „niepowodzenie leczenia”, gdzie „sukces leczenia” definiuje się jako zmniejszenie o co najmniej 2 stopnie ciężkości (np. lub wynik 2 podczas wizyty 6) w stosunku do wartości wyjściowych podczas wizyty 6 w 12. tygodniu.
Przeprowadzone analizy bezpieczeństwa dotyczyły zakresu narażenia, zmian w badaniach fizykalnych i parametrach życiowych, badań krwi i moczu, w tym testu ciążowego moczu zgodnie ze wskazaniami, miejscowych reakcji skórnych (w tym pieczenia/kłucia, zaczerwienienia, nadżerek i obrzęku) oraz innych zdarzeń niepożądanych.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Sydney
-
Kogarah, Sydney, Australia, NSW 2217
- Premier Specialists, The church
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute, RCH
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
- Medical Dermatology Specialists
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford University School of Medicine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
- Yale Center for Clinical Investigation
-
-
Indiana
-
Plainfield, Indiana, Stany Zjednoczone, 46168
- The Indiana Clinical Trials Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70005
- Austin Institute for Clinical Research, Inc
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent jest płci męskiej lub żeńskiej, w wieku 9 lat lub starszy podczas wizyty 2 (linia bazowa)
- Podmiot udzielił pisemnej świadomej zgody
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą być chirurgicznie bezpłodne lub zgodzić się na 2 formy antykoncepcji
- Podmiot ma kliniczne rozpoznanie wrodzonej rybiej łuski z genetycznym potwierdzeniem podtypu
- Podmiot ma od 10% do 90% całkowitego BSA dotkniętego wrodzoną rybią łuską
- Podmiot ma co najmniej 2 obszary oceny VIIS z wynikiem skalowania 3 lub wyższym
Kryteria wyłączenia:
- Tester ma zapalne choroby skóry niezwiązane z rybią łuską
- Badany stosował inne zabronione miejscowe zabiegi w ocenianych obszarach w ciągu kilku dni od linii bazowej
- Pacjent stosował ogólnoustrojowe retinoidy w ciągu 12 tygodni od linii podstawowej
- Podmiot ma nieleczone wtórne infekcje
- Podmiot ma zmiany podejrzane o raka skóry lub nieleczone nowotwory skóry
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Maść pojazdu (kontrola)
Miejscowo, BID (dwa razy dziennie)
|
Maść do stosowania miejscowego
|
|
Eksperymentalny: TMB-001 Maść, 0,05%
Miejscowo, BID (dwa razy dziennie)
|
Miejscowa maść z izotretynoiną
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: TMB-001 Maść, 0,1%
Miejscowo, BID (dwa razy dziennie)
|
Miejscowa maść z izotretynoiną
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba osobników ze zmniejszeniem docelowego nasilenia rybiej łuski przy użyciu wskaźnika wizualnego do pomiaru nasilenia rybiej łuski
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Liczba pacjentów z sukcesem leczenia Visual Index for Ichthyosis Severity (VIIS), zdefiniowanym jako zmniejszenie o 50% lub więcej w skali VIIS
|
12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów, u których wystąpiła redukcja ogólnego nasilenia rybiej łuski, mierzona za pomocą ogólnej oceny badacza
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Liczba pacjentów z globalną oceną badacza zmniejszyła ciężkość choroby o co najmniej 2 stopnie
|
12 tygodni
|
|
Zmiana I-NRS (liczbowa skala oceny świądu) od punktu początkowego w 12. tygodniu
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Średnia liczbowa zmiana od wartości początkowej w numerycznej skali oceny swędzenia (I-NRS) w 12. tygodniu dla całej populacji.
I-NRS to 11-punktowa wizualna skala analogowa, w której 0 oznacza brak swędzenia, a 10 najgorsze swędzenie, jakie można sobie wyobrazić.
Badanych poproszono o ocenę swędzenia w takiej skali podczas każdej wizyty, podczas której podawano I-NRS.
Za istotną klinicznie uważa się zmianę o 4 punkty w stosunku do wartości wyjściowych
|
12 tygodni
|
|
Zmiana od wartości początkowej w Dermatologicznym Wskaźniku Jakości Życia (DLQI) w tygodniu 12
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Zmiana od wartości wyjściowej w Dermatologicznym Indeksie Jakości Życia (DLQI) w 12. tygodniu u wszystkich dorosłych pacjentów. DLQI jest zwalidowany u wszystkich osób w wieku powyżej 16 lat i jest kwestionariuszem składającym się z 10 pytań, które wymagają informacji o tym, jak stan dermatologiczny wpływa na różne aspekty ich życia. Każde pytanie jest punktowane w skali 0-3 (0 = brak wpływu, 3 = duży wpływ), co daje łączny możliwy maksymalny wynik 30. Wyniki powyżej 11 u dorosłych uważa się za wskazujące na umiarkowane upośledzenie jakości życia z powodu choroby skóry. Za istotną klinicznie uważa się poprawę o 4 punkty w stosunku do wartości początkowej |
12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Alan M Mendelsohn, MD, Timber Pharmaceuticals
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby skórne
- Wady wrodzone
- Choroby skóry, genetyczne
- Nieprawidłowości skórne
- Rogowacenie
- Rybia łuska
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Ichthyosis vulgaris
- Organiczne chemikalia
- Retinoidy
- Karotenoidy
- Polieny
- Alkeny
- Węglowodory, acykliczne
- Węglowodory
- Cykloheksen
- Cykloheksany
- Cykloparafiny
- Węglowodory, Alicyklic
- Węglowodory, cykliczne
- Terpeny
- Pigmenty, biologiczne
- Czynniki biologiczne
- Izotretynoina
Inne numery identyfikacyjne badania
- 235-9051-202
- 1R01FD006079-01A1 (Dotacja/umowa FDA USA)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .