Ajoneuvoohjattu tutkimus paikallisen TMB-001:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi synnynnäisen iktyoosin hoidossa
Satunnaistettu, rinnakkainen, kaksoissokkoutettu, ajoneuvoohjattu tutkimus kahden paikallisen TMB-001-pitoisuuden turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi synnynnäisen iktyoosin hoidossa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia kahden paikallisesti levitettävän isotretinoiinin TMB-001 voideformulaatiopitoisuuden (0,05 % ja 0,1 % isotretinoiinia) tehoa ja turvallisuutta 9-vuotiailla ja sitä vanhemmilla koehenkilöillä synnynnäisen iktyoosin (CI) hoitoon. ), mukaan lukien resessiivinen X-kytketty iktyoosi (RXLI) ja autosomaalinen resessiivinen synnynnäinen iktyoosi-lamellaarinen iktyoosi (ARCI-LI) alatyypit.
Rahoituslähde FDA-OOPD
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on satunnaistettu, rinnakkainen, kaksoissokkoutettu, vehikkeleillä kontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida paikallisesti käytettävän TMB-001:n kahden pitoisuuden turvallisuutta ja tehoa CI:n hoidossa potilailla, joilla on joko ARCI-LI- tai RXLI-alatyyppi. Hoidon kesto on 12 viikkoa. Jokainen koehenkilö osallistuu tutkimukseen enintään 24 viikon ajan (sisältäen jopa 90 päivän seulontajakson). Yksitoista tutkimuskeskusta Yhdysvalloista ja Australiasta osallistui tähän maailmanlaajuiseen tutkimukseen. Jokainen koehenkilö osallistui tutkimukseen enintään 24 viikkoa (sisältäen jopa 90 päivän seulontajakson).
Tukikelpoiset koehenkilöt satunnaistettiin (1:1:1) johonkin kolmesta hoitoryhmästä:
- TMB-001, 0,05 %, kahdesti päivässä (hintatarjous)
- TMB-001, 0,1 %, tarjous
- Vehicle Ointment (Control), 0%, bid
Koehenkilöistä arvioitiin kuukausittain turvallisuus- ja tehotulokset 12 viikon hoitojakson aikana. Teho määritettiin kahdella tavalla:
- VIIS (tai Visual Index of Ichthyosis Severity) "hoidon onnistuminen" (VIIS-50) määriteltiin ≥ 50 %:n alenemiseksi lähtötilanteesta VIIS-skaalauspisteiden osalta niiden 'VIIS kehon alueiden' pisteiden summalla, joiden peruspistemäärä oli ≥ 3 ). Niiden koehenkilöiden osuus, jotka saavuttivat VIIS-50:n käynnillä 6 viikolla 12 suhteessa lähtötilanteeseen, oli ensisijainen tehon päätepiste ja aikapiste, jota käytettiin kahden aktiivisen hoidon vertaamiseen vehikkeliin.
- IGA-hoidon (Investigator Global Assessment) onnistuneiden koehenkilöiden osuus on keskeinen toissijainen päätetapahtuma. Tässä päätepisteessä IGA-pisteeksi määritettiin "hoidon onnistuminen" tai "hoidon epäonnistuminen", jossa "hoidon onnistuminen" määritellään vähintään 2-asteisena vaikeusasteen laskuna (esimerkiksi vakava tai pistemäärä 4 lähtötilanteessa lievään). tai pistemäärä 2 vierailulla 6) suhteessa lähtötilanteeseen käynnillä 6 viikolla 12.
Tehdyt turvallisuusanalyysit käsittivät altistuksen laajuuden, muutokset fyysisissa tutkimuksissa ja elintoimintojen ominaisuuksissa, veri- ja virtsakokeet, mukaan lukien virtsan raskaustesti ohjeiden mukaan, paikalliset ihoreaktiot (mukaan lukien polttava/pistely, punoitus, eroosiot ja turvotus) ja muut haittatapahtumat.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Sydney
-
Kogarah, Sydney, Australia, NSW 2217
- Premier Specialists, The church
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute, RCH
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
- Medical Dermatology Specialists
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University School of Medicine
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Yale Center for Clinical Investigation
-
-
Indiana
-
Plainfield, Indiana, Yhdysvallat, 46168
- The Indiana Clinical Trials Center
-
-
Louisiana
-
Metairie, Louisiana, Yhdysvallat, 70005
- Austin Institute for Clinical Research, Inc
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, Yhdysvallat, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kohde on mies tai nainen, vähintään 9-vuotias vierailulla 2 (perustilanne)
- Tutkittava on antanut kirjallisen tietoisen suostumuksen
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten on oltava kirurgisesti steriilejä tai hyväksyttävä kaksi ehkäisymuotoa
- Tutkittavalla on kliininen synnynnäinen iktyoosidiagnoosi ja alatyypin geneettinen vahvistus
- Potilaalla on 10–90 % kokonais-BSA:sta, johon on vaikuttanut synnynnäinen iktyoosi
- Aineella on vähintään 2 VIIS-arviointialuetta, joiden skaalauspiste on 3 tai suurempi
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on tulehduksellinen ihosairaus, joka ei liity iktyoosiin
- Tutkittava on käyttänyt muita kiellettyjä paikallishoitoja arviointialueilla tiettyjen päivien kuluessa lähtötilanteesta
- Koehenkilö on käyttänyt systeemisiä retinoideja 12 viikon sisällä lähtötasosta
- Kohdeella on hoitamattomia sekundaarisia infektioita
- Koehenkilöllä on ihosyövästä epäilyttäviä vaurioita tai hoitamattomia ihosyöpiä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Ajoneuvovoide (ohjaus)
Ajankohtainen, BID (kahdesti päivässä)
|
Ajankohtainen ajoneuvovoide
|
|
Kokeellinen: TMB-001 voide, 0,05 %
Ajankohtainen, BID (kahdesti päivässä)
|
Paikallinen isotretinoiinivoide
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: TMB-001 voide, 0,1 %
Ajankohtainen, BID (kahdesti päivässä)
|
Paikallinen isotretinoiinivoide
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kohdennettu iktyoosin vaikeusaste vähentyneiden koehenkilöiden määrä visuaalisen indeksin avulla iktyoosin vakavuuden mittaamiseen
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Koehenkilöiden määrä, joilla on iktyoosin vakavuuden (VIIS) hoidon onnistuminen, kun VIIS-skaalauspistemäärä on laskenut 50 % tai enemmän
|
12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on vähentynyt iktyoosin kokonaisvakavuus tutkijan globaalilla arvioinnilla mitattuna
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Tutkittavien kokonaisarvioinnin saaneiden koehenkilöiden määrä vähensi taudin vakavuutta vähintään 2 astetta
|
12 viikkoa
|
|
Muutos I-NRS:ssä (Itch-Numeric Rating Scale) lähtötasosta viikolla 12
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Keskimääräinen numeerinen muutos lähtötasosta Itch-Numeric Rating Scale (I-NRS) -arviointiasteikolla viikolla 12 koko väestölle.
I-NRS on 11-pisteinen visuaalinen analoginen asteikko, joka pisteytetään sen perusteella, että 0 tarkoittaa, ettei kutinaa ole, ja 10 on pahin kuviteltavissa oleva kutina.
Koehenkilöitä pyydettiin arvioimaan kutinansa tällä asteikolla jokaisella käynnillä, jossa I-NRS annettiin.
4 pisteen muutosta lähtötasosta pidetään kliinisesti merkittävänä
|
12 viikkoa
|
|
Dermatologian elämänlaatuindeksin (DLQI) muutos lähtötasosta viikolla 12
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Dermatologian elämänlaatuindeksin (DLQI) muutos lähtötasosta viikolla 12 kaikilla aikuisilla. DLQI validoidaan kaikille yli 16-vuotiaille henkilöille, ja se on 10 kysymyksestä koostuva kyselylomake, jossa pyydetään tietoa siitä, kuinka ihotauti vaikuttaa heidän elämän eri osa-alueisiin. Jokainen kysymys pisteytetään asteikolla 0-3 (0 = ei vaikutusta, 3 = suuri vaikutus), jolloin maksimipistemäärä on 30. Yli 11 pistemäärän aikuisilla katsotaan viittaavan ihosairauden aiheuttamaan kohtalaiseen elämänlaadun heikkenemiseen. 4 pisteen parannusta lähtötasosta pidetään kliinisesti merkittävänä |
12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Alan M Mendelsohn, MD, Timber Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihosairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Ihosairaudet, geneettiset
- Ihon poikkeavuudet
- Keratoosi
- Iktyoosi
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Ichthyosis Vulgaris
- Orgaaniset kemikaalit
- Retinoidit
- Karotenoidit
- Polyeenit
- Alkeenia
- Hiilivedyt, asyklinen
- Hiilivety
- Sykloheksenit
- Sykloheksanit
- Sykloparaffiinit
- Hiilivedyt, aliisykliset
- Hiilivedyt, sykliset
- Terpeenit
- Biologinen pigmentit
- Biologiset tekijät
- Isotretinoiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 235-9051-202
- 1R01FD006079-01A1 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .