Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een door een voertuig gecontroleerd onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van topische TMB-001 voor de behandeling van congenitale ichthyosis te evalueren

20 mei 2026 bijgewerkt door: LEO Pharma

Een gerandomiseerde, parallelle, dubbelblinde, voertuiggecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van twee concentraties van topisch TMB-001 voor de behandeling van congenitale ichthyosis te evalueren

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de werkzaamheid en veiligheid van twee concentraties van plaatselijk aangebrachte zalfformulering van isotretinoïne genaamd TMB-001 (0,05% en 0,1% isotretinoïne) bij proefpersonen van 9 jaar en ouder voor de behandeling van congenitale ichthyosis (CI ), inclusief recessieve X-gebonden ichthyosis (RXLI) en autosomaal recessieve congenitale ichthyosis-lamellaire ichthyosis (ARCI-LI) subtypes.

Financieringsbron FDA-OOPD

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde, parallelle, dubbelblinde, voertuiggecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van twee concentraties topisch TMB-001 voor de behandeling van CI bij proefpersonen met het ARCI-LI- of RXLI-subtype. De duur van de behandeling is 12 weken. Elke proefpersoon zal maximaal 24 weken aan het onderzoek deelnemen (inclusief een screeningperiode van maximaal 90 dagen). Elf studiecentra uit de Verenigde Staten van Amerika en Australië namen deel aan dit wereldwijde onderzoek. Elke proefpersoon nam maximaal 24 weken deel aan het onderzoek (inclusief een screeningperiode van maximaal 90 dagen).

In aanmerking komende proefpersonen werden gerandomiseerd (1:1:1) naar een van de 3 behandelingsgroepen:

  1. TMB-001, 0,05%, tweemaal daags (bod)
  2. TMB-001, 0,1%, bod
  3. Voertuigzalf (controle), 0%, bod

De proefpersonen werden gedurende de behandelingsperiode van 12 weken maandelijks geëvalueerd op veiligheids- en werkzaamheidsresultaten. De werkzaamheid werd op 2 manieren bepaald:

  1. VIIS (of Visual Index of Ichthyosis Severity) "behandelingssucces" (VIIS-50) werd gedefinieerd als ≥ 50% reductie ten opzichte van baseline voor VIIS-schaalscore voor de som van de scores voor 'VIIS-lichaamsgebieden' met een baselinescore ≥ 3 ). Het percentage proefpersonen dat VIIS-50 bereikte bij bezoek 6 in week 12 ten opzichte van de uitgangswaarde was het primaire werkzaamheidseindpunt en tijdstip dat werd gebruikt om de twee actieve behandelingen met het vehiculum te vergelijken.
  2. Het percentage proefpersonen dat een IGA-behandeling (Investigator Global Assessment) behaalt, zal het belangrijkste secundaire eindpunt zijn. Voor dit eindpunt werd de IGA-score vastgesteld als "behandelingssucces" of "behandelingsfalen", waarbij "behandelingssucces" wordt gedefinieerd als een afname van ten minste 2 graden in ernstscore (bijvoorbeeld ernstig of score van 4 bij baseline tot milde of score van 2 bij bezoek 6) ten opzichte van baseline bij bezoek 6 in week 12.

De uitgevoerde veiligheidsanalyses waren de mate van blootstelling, veranderingen in lichamelijk onderzoek en vitale functies, bloed- en urinetesten inclusief urinezwangerschapstesten zoals aangegeven, lokale huidreacties (waaronder brandend/prikkend gevoel, roodheid, erosies en zwelling) en andere bijwerkingen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

34

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Sydney
      • Kogarah, Sydney, Australië, NSW 2217
        • Premier Specialists, The church
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute, RCH
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Medical Dermatology Specialists
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University School of Medicine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Indiana
      • Plainfield, Indiana, Verenigde Staten, 46168
        • The Indiana Clinical Trials Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Verenigde Staten, 70005
        • Austin Institute for Clinical Research, Inc
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Verenigde Staten, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

9 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersoon is man of vrouw, 9 jaar of ouder bij bezoek 2 (basislijn)
  • De proefpersoon heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven
  • Vrouwtjes die zwanger kunnen worden, moeten chirurgisch steriel zijn of akkoord gaan met 2 vormen van anticonceptie
  • Proefpersoon heeft klinische diagnose Congenitale Ichthyosis met genetische bevestiging van subtype
  • Proefpersoon heeft tussen de 10% en 90% van het totale lichaamsoppervlak beïnvloed door congenitale ichthyosis
  • Onderwerp heeft ten minste 2 VIIS-beoordelingsgebieden met een schaalscore van 3 of hoger

Uitsluitingscriteria:

  • Onderwerp heeft inflammatoire huidziekten die geen verband houden met ichthyosis
  • Proefpersoon heeft binnen bepaalde dagen vanaf baseline andere verboden plaatselijke behandelingen gebruikt in de beoordelingsgebieden
  • Proefpersoon heeft binnen 12 weken na baseline systemische retinoïden gebruikt
  • Proefpersoon heeft onbehandelde secundaire infecties
  • Proefpersoon heeft laesies die verdacht zijn voor huidkanker of onbehandelde huidkankers

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Voertuigzalf (controle)
Actueel, BID (tweemaal daags)
Ander: Voertuig
Actuele voertuigzalf
Experimenteel: TMB-001 zalf, 0,05%
Actueel, BID (tweemaal daags)
Geneesmiddel: Isotretinoïne
Topische isotretinoïnezalf
Andere namen:
  • TMB-001
Experimenteel: TMB-001 zalf, 0,1%
Actueel, BID (tweemaal daags)
Geneesmiddel: Isotretinoïne
Topische isotretinoïnezalf
Andere namen:
  • TMB-001

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met vermindering van gerichte ichthyosis-ernst met behulp van de visuele index voor ichthyosis-ernstmeting
Tijdsspanne: 12 weken
Aantal proefpersonen met Visual Index for Ichthyosis Severity (VIIS) behandelingssucces, gedefinieerd als 50% of meer afgenomen in VIIS-schaalscore
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met vermindering van de algehele ernst van ichthyosis zoals gemeten met Investigator Global Assessment
Tijdsspanne: 12 weken
Aantal proefpersonen met Investigator Global Assessment afname van de ernst van de ziekte met ten minste 2 graden
12 weken
Verandering in I-NRS (Itch-Numeric Rating Scale) vanaf baseline in week 12
Tijdsspanne: 12 weken
Gemiddelde numerieke verandering ten opzichte van baseline in Itch-Numeric Rating Scale (I-NRS) in week 12 voor de gehele populatie. I-NRS is een visuele analoge schaal met 11 punten, waarbij 0 staat voor geen jeuk en 10 voor de ergst denkbare jeuk. Proefpersonen werd gevraagd om hun jeuk op een dergelijke schaal te beoordelen bij elk bezoek waar I-NRS werd toegediend. Een verandering van 4 punten ten opzichte van de uitgangswaarde wordt als klinisch significant beschouwd
12 weken
Verandering ten opzichte van baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI) in week 12
Tijdsspanne: 12 weken

Verandering ten opzichte van baseline in Dermatology Life Quality Index (DLQI) in week 12 bij alle volwassen proefpersonen.

De DLQI is gevalideerd bij alle proefpersonen ouder dan 16 jaar en is een vragenlijst met 10 vragen die informatie vraagt ​​over hoe de dermatologische aandoening verschillende aspecten van hun leven beïnvloedt. Elke vraag wordt gescoord op een schaal van 0-3 (0=geen impact, 3=grote impact) voor een totaal mogelijke maximale score van 30. Scores boven de 11 bij volwassenen worden beschouwd als een indicatie van een matige verslechtering van de kwaliteit van leven als gevolg van de huidziekte. Een verbetering van 4 punten ten opzichte van de uitgangswaarde wordt als klinisch significant beschouwd
12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

LEO Pharma

Medewerkers

Timber Pharmaceuticals Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Alan M Mendelsohn, MD, Timber Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 december 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 augustus 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 augustus 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 november 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 november 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 november 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 235-9051-202
  • 1R01FD006079-01A1 (Toekenning/contract van de Amerikaanse FDA)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren