Um estudo controlado por veículo para avaliar a segurança e a eficácia do TMB-001 tópico para tratamento de ictiose congênita

Este é um estudo randomizado, paralelo, duplo-cego, controlado por veículo para avaliar a segurança e a eficácia de duas concentrações de TMB-001 tópico para o tratamento de IC em indivíduos com os subtipos ARCI-LI ou RXLI. A duração do tratamento será de 12 semanas. Cada indivíduo participará do estudo por até 24 semanas (incluindo até um período de triagem de 90 dias). Onze centros de estudos dos Estados Unidos da América e da Austrália participaram deste estudo global. Cada sujeito participou do estudo por até 24 semanas (incluindo até um período de triagem de 90 dias).

Os indivíduos elegíveis foram randomizados (1:1:1) para um dos 3 grupos de tratamento:

1. TMB-001, 0,05%, duas vezes ao dia (bid)
2. TMB-001, 0,1%, lance
3. Pomada para Veículo (Controle), 0%, lance

Os indivíduos foram avaliados mensalmente quanto aos resultados de segurança e eficácia durante o período de tratamento de 12 semanas. A eficácia foi determinada de 2 maneiras:

1. VIIS (ou Índice Visual de Gravidade de Ictiose) "sucesso do tratamento" (VIIS-50) foi definido como ≥ 50% de redução da linha de base para pontuação de escala de VIIS para a soma das pontuações para 'áreas do corpo VIIS' que tiveram uma pontuação de linha de base ≥ 3 ). A proporção de indivíduos que atingiram VIIS-50 na Visita 6 na Semana 12 em relação à linha de base foi o ponto final primário de eficácia e o ponto de tempo usado para comparar os dois tratamentos ativos com o veículo.
2. A proporção de indivíduos que atingem o sucesso do tratamento IGA (Investigator Global Assessment) será o principal parâmetro secundário. Para este endpoint, a pontuação IGA foi estabelecida como "sucesso do tratamento" ou "falha do tratamento", onde "sucesso do tratamento" é definido como uma diminuição de pelo menos 2 graus na pontuação da gravidade (por exemplo, grave ou pontuação de 4 na linha de base para leve ou pontuação de 2 na visita 6) em relação à linha de base na visita 6 na semana 12.

As análises de segurança realizadas foram extensão da exposição, alterações nos exames físicos e sinais vitais, exames de sangue e urina, incluindo testes de gravidez na urina, conforme indicado, reações cutâneas locais (incluindo queimação/picadas, vermelhidão, erosões e inchaço) e outros eventos adversos.