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Eine vehikelkontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von topischem TMB-001 zur Behandlung von angeborener Ichthyose

20. Mai 2026 aktualisiert von: LEO Pharma

Eine randomisierte, parallele, doppelblinde, vehikelkontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von zwei Konzentrationen von topischem TMB-001 zur Behandlung von kongenitaler Ichthyose

Der Zweck dieser Studie ist die Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von zwei Konzentrationen einer topisch angewendeten Salbenformulierung von Isotretinoin namens TMB-001 (0,05 % und 0,1 % Isotretinoin) bei Probanden im Alter von 9 Jahren und älter zur Behandlung von angeborener Ichthyose (CI ), einschließlich der Subtypen rezessive X-chromosomale Ichthyose (RXLI) und autosomal-rezessive kongenitale Ichthyose-lamellare Ichthyose (ARCI-LI).

Finanzierungsquelle FDA-OOPD

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, parallele, doppelblinde, Vehikel-kontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von zwei Konzentrationen von topischem TMB-001 zur Behandlung von CI bei Patienten mit entweder den ARCI-LI- oder RXLI-Subtypen. Die Behandlungsdauer beträgt 12 Wochen. Jeder Proband nimmt bis zu 24 Wochen an der Studie teil (einschließlich einer Screening-Periode von bis zu 90 Tagen). Elf Studienzentren aus den Vereinigten Staaten von Amerika und Australien nahmen an dieser globalen Studie teil. Jeder Proband nahm bis zu 24 Wochen an der Studie teil (einschließlich einer Screening-Periode von bis zu 90 Tagen).

Geeignete Probanden wurden randomisiert (1:1:1) einer von 3 Behandlungsgruppen zugeteilt:

  1. TMB-001, 0,05 %, zweimal täglich (gebot)
  2. TMB-001, 0,1 %, Gebot
  3. Vehikelsalbe (Kontrolle), 0 %, Gebot

Die Patienten wurden während des 12-wöchigen Behandlungszeitraums monatlich auf Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse untersucht. Die Wirksamkeit wurde auf 2 Arten bestimmt:

  1. VIIS (oder Visual Index of Ichthyosis Severity) „Behandlungserfolg“ (VIIS-50) wurde definiert als ≥ 50 % Reduktion gegenüber dem Ausgangswert für den VIIS-Skalierungswert für die Summe der Werte für „VIIS-Körperbereiche“, die einen Ausgangswert von ≥ 3 hatten ). Der Anteil der Probanden, die bei Visite 6 in Woche 12 VIIS-50 im Vergleich zum Ausgangswert erreichten, war der primäre Wirksamkeitsendpunkt und Zeitpunkt, der verwendet wurde, um die beiden aktiven Behandlungen mit dem Vehikel zu vergleichen.
  2. Der Anteil der Probanden, die einen IGA-Behandlungserfolg (Investigator Global Assessment) erzielen, wird der wichtigste sekundäre Endpunkt sein. Für diesen Endpunkt wurde der IGA-Score als „Behandlungserfolg“ oder „Behandlungsversagen“ festgelegt, wobei „Behandlungserfolg“ definiert ist als eine mindestens 2-stufige Abnahme des Schweregrads (z. B. schwer oder 4 zu Studienbeginn zu leicht). oder Punktzahl 2 bei Visite 6) relativ zum Ausgangswert bei Visite 6 in Woche 12.

Die durchgeführten Sicherheitsanalysen umfassten das Ausmaß der Exposition, Veränderungen bei körperlichen Untersuchungen und Vitalfunktionen, Blut- und Urintests, einschließlich Urin-Schwangerschaftstests, wie angegeben, lokale Hautreaktionen (einschließlich Brennen/Stechen, Rötung, Erosionen und Schwellungen) und andere unerwünschte Ereignisse.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

34

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Sydney
      • Kogarah, Sydney, Australien, NSW 2217
        • Premier Specialists, The church
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute, RCH
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • Medical Dermatology Specialists
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University School of Medicine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Indiana
      • Plainfield, Indiana, Vereinigte Staaten, 46168
        • The Indiana Clinical Trials Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70005
        • Austin Institute for Clinical Research, Inc
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

9 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt ist männlich oder weiblich, 9 Jahre oder älter bei Besuch 2 (Basislinie)
  • Das Subjekt hat eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen chirurgisch steril sein oder 2 Formen der Empfängnisverhütung zustimmen
  • Das Subjekt hat eine klinische Diagnose einer angeborenen Ichthyose mit genetischer Bestätigung des Subtyps
  • Das Subjekt hat zwischen 10 % und 90 % der gesamten BSA, die von angeborener Ichthyose betroffen sind
  • Der Proband hat mindestens 2 VIIS-Bewertungsbereiche mit einer Skalierungspunktzahl von 3 oder höher

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt hat entzündliche Hauterkrankungen, die nichts mit Ichthyose zu tun haben
  • Das Subjekt hat innerhalb bestimmter Tage nach dem Ausgangswert andere verbotene topische Behandlungen in den Bewertungsbereichen verwendet
  • Das Subjekt hat systemische Retinoide innerhalb von 12 Wochen nach Studienbeginn verwendet
  • Das Subjekt hat unbehandelte Sekundärinfektionen
  • Das Subjekt hat Läsionen, die für Hautkrebs oder unbehandelten Hautkrebs verdächtig sind

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Fahrzeugsalbe (Kontrolle)
Aktuell, BID (zweimal täglich)
Sonstiges: Fahrzeug
Topische Fahrzeugsalbe
Experimental: TMB-001 Salbe, 0,05 %
Topisch, BID (zweimal täglich)
Arzneimittel: Isotretinoin
Topische Isotretinoin-Salbe
Andere Namen:
  • TMB-001
Experimental: TMB-001-Salbe, 0,1 %
Aktuell, BID (zweimal täglich)
Arzneimittel: Isotretinoin
Topische Isotretinoin-Salbe
Andere Namen:
  • TMB-001

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit Verringerung des gezielten Ichthyose-Schweregrads unter Verwendung des visuellen Index zur Messung des Ichthyose-Schweregrads
Zeitfenster: 12 Wochen
Anzahl der Probanden mit VIIS-Behandlungserfolg (Visual Index for Ichthyosis Severity), definiert als 50 % oder mehr Abnahme des VIIS-Skalierungs-Scores
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden mit Verringerung des Gesamtschweregrads der Ichthyose, gemessen mit der globalen Beurteilung des Prüfarztes
Zeitfenster: 12 Wochen
Anzahl der Probanden mit Investigator Global Assessment Abnahme der Krankheitsschwere um mindestens 2 Grade
12 Wochen
Veränderung des I-NRS (Itch-Numeric Rating Scale) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12
Zeitfenster: 12 Wochen
Mittlere numerische Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Itch-Numeric Rating Scale (I-NRS) in Woche 12 für die gesamte Population. I-NRS ist eine visuelle Analogskala mit 11 Punkten, die basierend darauf bewertet wird, dass 0 kein Juckreiz und 10 der schlimmste Juckreiz ist, den man sich vorstellen kann. Die Probanden wurden gebeten, ihren Juckreiz bei jedem Besuch, bei dem I-NRS verabreicht wurde, auf einer solchen Skala einzustufen. Eine 4-Punkte-Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wird als klinisch signifikant betrachtet
12 Wochen
Veränderung des Dermatology Life Quality Index (DLQI) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12
Zeitfenster: 12 Wochen

Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Dermatology Life Quality Index (DLQI) in Woche 12 bei allen erwachsenen Probanden.

Der DLQI wird bei allen Probanden über 16 Jahren validiert und ist ein Fragebogen mit 10 Fragen, der Informationen dazu abfragt, wie sich der dermatologische Zustand auf verschiedene Aspekte ihres Lebens auswirkt. Jede Frage wird auf einer Skala von 0 bis 3 (0 = keine Auswirkung, 3 = große Auswirkung) bewertet, um eine mögliche Gesamtpunktzahl von 30 zu erreichen. Werte über 11 bei Erwachsenen gelten als Hinweis auf eine mäßige Beeinträchtigung der Lebensqualität aufgrund der Hauterkrankung. Eine 4-Punkte-Verbesserung gegenüber dem Ausgangswert gilt als klinisch signifikant
12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

LEO Pharma

Mitarbeiter

Timber Pharmaceuticals Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Alan M Mendelsohn, MD, Timber Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Dezember 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. August 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. August 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 235-9051-202
  • 1R01FD006079-01A1 (US-FDA-Zuschuss/Vertrag)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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