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Une étude contrôlée par véhicule pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du TMB-001 topique pour le traitement de l'ichtyose congénitale

20 mai 2026 mis à jour par: LEO Pharma

Une étude randomisée, parallèle, à double insu et contrôlée par véhicule pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de deux concentrations de TMB-001 topique pour le traitement de l'ichtyose congénitale

Le but de cette étude est d'étudier l'efficacité et l'innocuité de deux concentrations de formulation d'onguent à application topique d'isotrétinoïne appelée TMB-001 (0,05 % et 0,1 % d'isotrétinoïne) chez des sujets de 9 ans et plus pour le traitement de l'ichtyose congénitale (IC ), y compris les sous-types d'ichtyose récessive liée à l'X (RXLI) et d'ichtyose congénitale autosomique récessive-ichtyose lamellaire (ARCI-LI).

Source de financement FDA-OOPD

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude randomisée, parallèle, à double insu et contrôlée par véhicule pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de deux concentrations de TMB-001 topique pour le traitement de l'IC chez des sujets présentant les sous-types ARCI-LI ou RXLI. La durée du traitement sera de 12 semaines. Chaque sujet participera à l'étude jusqu'à 24 semaines (y compris jusqu'à 90 jours de période de sélection). Onze centres d'étude des États-Unis d'Amérique et d'Australie ont participé à cette étude mondiale. Chaque sujet a participé à l'étude jusqu'à 24 semaines (y compris jusqu'à 90 jours de période de dépistage).

Les sujets éligibles ont été randomisés (1:1:1) dans l'un des 3 groupes de traitement :

  1. TMB-001, 0,05 %, deux fois par jour (bid)
  2. TMB-001, 0,1 %, offre
  3. Pommade pour véhicule (témoin), 0 %, offre

Les sujets ont été évalués sur une base mensuelle pour les résultats d'innocuité et d'efficacité au cours de la période de traitement de 12 semaines. L'efficacité a été déterminée de 2 façons :

  1. VIIS (ou Visual Index of Ichthyosis Severity) "succès du traitement" (VIIS-50) a été défini comme une réduction ≥ 50 % par rapport à la valeur initiale pour le score de mise à l'échelle VIIS pour la somme des scores pour les "zones corporelles VIIS" qui avaient un score initial ≥ 3 ). La proportion de sujets atteignant VIIS-50 lors de la visite 6 à la semaine 12 par rapport au départ était le critère principal d'évaluation de l'efficacité et le point temporel utilisé pour comparer les deux traitements actifs au véhicule.
  2. La proportion de sujets obtenant le succès du traitement IGA (Investigator Global Assessment) sera le principal critère d'évaluation secondaire. Pour ce critère d'évaluation, le score IGA a été établi comme "succès du traitement" ou "échec du traitement", où le "succès du traitement" est défini comme une diminution d'au moins 2 grades du score de gravité (par exemple, sévère ou score de 4 au départ à léger ou score de 2 à la visite 6) par rapport à la valeur initiale à la visite 6 à la semaine 12.

Les analyses d'innocuité effectuées portaient sur l'étendue de l'exposition, les modifications des examens physiques et des signes vitaux, les analyses de sang et d'urine, y compris les tests urinaires de grossesse, selon les indications, les réactions cutanées locales (y compris les brûlures/piqûres, les rougeurs, les érosions et les gonflements) et d'autres événements indésirables.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

34

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Sydney
      • Kogarah, Sydney, Australie, NSW 2217
        • Premier Specialists, The church
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute, RCH
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
        • Medical Dermatology Specialists
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University School of Medicine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Indiana
      • Plainfield, Indiana, États-Unis, 46168
        • The Indiana Clinical Trials Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, États-Unis, 70005
        • Austin Institute for Clinical Research, Inc
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, États-Unis, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

9 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le sujet est un homme ou une femme, âgé de 9 ans ou plus lors de la visite 2 (référence)
  • Le sujet a fourni un consentement éclairé écrit
  • Les femmes en âge de procréer doivent être chirurgicalement stériles ou accepter 2 formes de contraception
  • Le sujet a un diagnostic clinique d'ichtyose congénitale avec confirmation génétique du sous-type
  • Le sujet a entre 10 % et 90 % de la surface corporelle totale affectée par l'ichtyose congénitale
  • Le sujet a au moins 2 domaines d'évaluation VIIS avec un score d'échelle de 3 ou plus

Critère d'exclusion:

  • Le sujet a des maladies inflammatoires de la peau non liées à l'ichtyose
  • Le sujet a utilisé d'autres traitements topiques interdits dans les zones d'évaluation au cours de certains jours à partir de la ligne de base
  • Le sujet a utilisé des rétinoïdes systémiques dans les 12 semaines suivant le départ
  • Le sujet a des infections secondaires non traitées
  • Le sujet présente des lésions suspectes de cancer de la peau ou des cancers de la peau non traités

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Pommade de véhicule (témoin)
Topique, BID (deux fois par jour)
Autre: Véhicule
Pommade de véhicule topique
Expérimental: TMB-001 Pommade, 0,05 %
Topique, BID (deux fois par jour)
Médicament: Isotrétinoïne
Pommade topique à l'isotrétinoïne
Autres noms:
  • TMB-001
Expérimental: TMB-001 Pommade, 0,1 %
Topique, BID (deux fois par jour)
Médicament: Isotrétinoïne
Pommade topique à l'isotrétinoïne
Autres noms:
  • TMB-001

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de sujets présentant une réduction de la gravité de l'ichtyose ciblée à l'aide de l'indice visuel pour la mesure de la gravité de l'ichtyose
Délai: 12 semaines
Nombre de sujets avec succès du traitement de l'indice visuel de gravité de l'ichtyose (VIIS), défini comme une diminution de 50 % ou plus du score d'échelle VIIS
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de sujets présentant une réduction de la gravité globale de l'ichtyose telle que mesurée par l'évaluation globale de l'investigateur
Délai: 12 semaines
Nombre de sujets dont l'évaluation globale par l'investigateur diminue la gravité de la maladie d'au moins 2 grades
12 semaines
Changement de l'I-NRS (échelle d'évaluation numérique des démangeaisons) par rapport au départ à la semaine 12
Délai: 12 semaines
Changement numérique moyen par rapport au départ sur l'échelle d'évaluation numérique des démangeaisons (I-NRS) à la semaine 12 pour l'ensemble de la population. L'I-NRS est une échelle visuelle analogique en 11 points, où 0 correspond à l'absence de démangeaisons et 10 aux pires démangeaisons imaginables. Les sujets ont été invités à évaluer leurs démangeaisons sur une telle échelle à chaque visite où l'I-NRS a été administré. Un changement de 4 points par rapport au départ est considéré comme cliniquement significatif
12 semaines
Changement par rapport à la ligne de base de l'indice de qualité de vie dermatologique (DLQI) à la semaine 12
Délai: 12 semaines

Changement par rapport à la ligne de base de l'indice de qualité de vie dermatologique (DLQI) à la semaine 12 chez tous les sujets adultes.

Le DLQI est validé chez tous les sujets de plus de 16 ans et est un questionnaire de 10 questions qui demande des informations sur la façon dont l'état dermatologique affecte différents aspects de leur vie. Chaque question est notée sur une échelle de 0 à 3 (0 = aucun impact, 3 = impact majeur) pour un score maximal total possible de 30. Les scores supérieurs à 11 chez les adultes sont considérés comme indiquant une altération modérée de la qualité de vie due à la maladie de peau. Une amélioration de 4 points par rapport au départ est considérée comme cliniquement significative
12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

LEO Pharma

Collaborateurs

Timber Pharmaceuticals Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Alan M Mendelsohn, MD, Timber Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 décembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

20 août 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

30 août 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 novembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 novembre 2019

Première publication (Réel)

6 novembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 mai 2026

Dernière vérification

1 août 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 235-9051-202
  • 1R01FD006079-01A1 (Subvention/contrat de la FDA des États-Unis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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