评估外用 TMB-001 治疗先天性鱼鳞病的安全性和有效性的车辆对照研究
一项随机、平行、双盲、车辆对照研究，以评估两种浓度的外用 TMB-001 治疗先天性鱼鳞病的安全性和有效性
本研究的目的是研究两种浓度的外用异维甲酸软膏制剂 TMB-001（0.05% 和 0.1% 异维甲酸）在 9 岁及以上受试者中治疗先天性鱼鳞病 (CI) 的疗效和安全性)，包括隐性 X 连锁鱼鳞病 (RXLI) 和常染色体隐性先天性鱼鳞病-板层状鱼鳞病 (ARCI-LI) 亚型。
资金来源 FDA-OOPD
研究概览
详细说明
这是一项随机、平行、双盲、载体对照研究，旨在评估两种浓度的外用 TMB-001 治疗 ARCI-LI 或 RXLI 亚型受试者 CI 的安全性和有效性。 治疗持续时间为 12 周。 每个受试者将参与研究长达 24 周（包括长达 90 天的筛选期）。 来自美国和澳大利亚的 11 个研究中心参与了这项全球研究。 每个受试者参与研究长达 24 周（包括长达 90 天的筛选期）。
符合条件的受试者被随机分配 (1:1:1) 到 3 个治疗组之一：
- TMB-001, 0.05%, 每天两次（bid）
- TMB-001, 0.1%, 出价
- 车用软膏（对照），0%，bid
在 12 周的治疗期间，每月对受试者的安全性和有效性结果进行评估。 功效通过两种方式确定：
- VIIS（或鱼鳞病严重程度视觉指数）“治疗成功”(VIIS-50) 定义为基线评分 ≥ 3 的“VIIS 身体区域”评分总和较基线 VIIS 比例评分降低 ≥ 50% ). 在第 12 周的第 6 次就诊时达到 VIIS-50 的受试者相对于基线的比例是主要功效终点和用于比较两种活性治疗与媒介物的时间点。
- 实现 IGA（研究者全球评估）治疗成功的受试者比例将是关键的次要终点。 对于此终点，IGA 评分被确定为“治疗成功”或“治疗失败”，其中“治疗成功”被定义为严重程度评分至少降低 2 级（例如，严重或基线评分 4 至轻度或第 6 次访问时得分为 2）相对于第 12 周第 6 次访问时的基线。
进行的安全性分析包括暴露程度、身体检查和生命体征的变化、血液和尿液检测，包括指示的尿妊娠试验、局部皮肤反应（包括灼痛/刺痛、发红、糜烂和肿胀）和其他不良事件。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Queensland
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Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
- Queensland Children's Hospital
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Sydney
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Kogarah、Sydney、澳大利亚、NSW 2217
- Premier Specialists, The church
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Victoria
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Melbourne、Victoria、澳大利亚、3052
- Murdoch Children's Research Institute, RCH
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85006
- Medical Dermatology Specialists
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California
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University School of Medicine
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06510
- Yale Center for Clinical Investigation
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Indiana
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Plainfield、Indiana、美国、46168
- The Indiana Clinical Trials Center
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Louisiana
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Metairie、Louisiana、美国、70005
- Austin Institute for Clinical Research, Inc
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Minnesota
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New Brighton、Minnesota、美国、55112
- Minnesota Clinical Study Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
- The Children's Hospital of Philadelphia
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 受试者是男性或女性，第 2 次就诊时年满 9 岁（基线）
- 受试者已提供书面知情同意书
- 有生育潜力的女性必须通过手术绝育或同意接受 2 种节育措施
- 受试者临床诊断为先天性鱼鳞病，亚型基因确认
- 受试者有 10% 到 90% 的总 BSA 受先天性鱼鳞病影响
- 受试者至少有 2 个 VIIS 评估领域且量表分数为 3 或更高
排除标准：
- 受试者患有与鱼鳞病无关的炎症性皮肤病
- 受试者在基线后的某些天内在评估区域使用过其他禁止的局部治疗
- 受试者在基线后 12 周内使用过全身类视黄醇
- 受试者有未经治疗的继发感染
- 受试者有疑似皮肤癌的病变或未经治疗的皮肤癌
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：车用软膏（对照）
外用，BID（每日两次）
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外用车辆软膏
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实验性的：TMB-001软膏，0.05%
外用，BID（每天两次）
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外用异维甲酸软膏
其他名称：
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实验性的：TMB-001软膏，0.1%
外用，BID（每日两次）
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外用异维甲酸软膏
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用视觉指数进行鱼鳞病严重程度测量的目标鱼鳞病严重程度降低的受试者数量
大体时间：12周
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鱼鳞病严重程度视觉指数 (VIIS) 治疗成功的受试者人数，定义为 VIIS 缩放分数降低 50% 或更多
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12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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总体鱼鳞病严重程度降低的受试者数量（通过研究者整体评估衡量）
大体时间：12周
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接受研究者全面评估的受试者数量将疾病严重程度降低至少 2 级
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12周
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第 12 周时 I-NRS（瘙痒数字评定量表）相对于基线的变化
大体时间：12周
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整个人群在第 12 周时瘙痒数字评定量表 (I-NRS) 相对于基线的平均数字变化。
I-NRS 是一个 11 点视觉模拟量表，根据 0 分表示不痒和 10 分表示可以想象到的最严重的痒感进行评分。
在每次访问 I-NRS 时，要求受试者在这样的量表上对他们的瘙痒进行分级。
从基线的 4 点变化被认为具有临床意义
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12周
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第 12 周皮肤科生活质量指数 (DLQI) 相对于基线的变化
大体时间：12周
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所有成人受试者在第 12 周时皮肤科生活质量指数 (DLQI) 相对于基线的变化。 DLQI 在所有 16 岁以上的受试者中得到验证，是一份包含 10 个问题的问卷，要求提供有关皮肤病如何影响他们生活的不同方面的信息。 每个问题都按 0-3 的等级评分（0 = 没有影响，3 = 主要影响），总分可能最高为 30 分。 成人得分超过 11 分被认为表明皮肤病导致生活质量中度受损。 从基线提高 4 分被认为具有临床意义 |
12周
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合作者和调查者
赞助
调查人员
- 研究主任：Alan M Mendelsohn, MD、Timber Pharmaceuticals
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 235-9051-202
- 1R01FD006079-01A1 (美国 FDA 拨款/合同)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
在美国制造并从美国出口的产品
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