Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование под контролем носителя для оценки безопасности и эффективности местного применения TMB-001 для лечения врожденного ихтиоза

20 мая 2026 г. обновлено: LEO Pharma

Рандомизированное, параллельное, двойное слепое, контролируемое транспортным средством исследование для оценки безопасности и эффективности двух концентраций местного TMB-001 для лечения врожденного ихтиоза

Целью данного исследования является изучение эффективности и безопасности двух концентраций мазевой формы изотретиноина для местного применения под названием TMB-001 (0,05% и 0,1% изотретиноина) у субъектов в возрасте 9 лет и старше для лечения врожденного ихтиоза (CI ), включая подтипы рецессивного Х-сцепленного ихтиоза (RXLI) и аутосомно-рецессивного врожденного ихтиоза-ламеллярного ихтиоза (ARCI-LI).

Источник финансирования FDA-OOPD

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это рандомизированное, параллельное, двойное слепое, контролируемое транспортным средством исследование для оценки безопасности и эффективности двух концентраций местного TMB-001 для лечения КИ у субъектов с подтипами ARCI-LI или RXLI. Продолжительность лечения составит 12 недель. Каждый субъект будет участвовать в исследовании на срок до 24 недель (включая период скрининга до 90 дней). В этом глобальном исследовании приняли участие одиннадцать исследовательских центров из Соединенных Штатов Америки и Австралии. Каждый субъект участвовал в исследовании до 24 недель (включая период скрининга до 90 дней).

Подходящие субъекты были рандомизированы (1:1:1) в одну из 3 групп лечения:

  1. TMB-001, 0,05%, два раза в день (заявка)
  2. ТМБ-001, 0,1%, заявка
  3. Мазь транспортная (контрольная), 0%, ставка

Субъектов ежемесячно оценивали на безопасность и эффективность в течение 12-недельного периода лечения. Эффективность определяли двумя способами:

  1. VIIS (или визуальный индекс тяжести ихтиоза) «успех лечения» (VIIS-50) определялся как снижение ≥ 50% от исходного уровня для шкалы шкалы VIIS для суммы баллов для «областей тела VIIS», которые имели исходную оценку ≥ 3 ). Доля субъектов, достигших VIIS-50 на визите 6 на неделе 12, по сравнению с исходным уровнем, была первичной конечной точкой эффективности и моментом времени, используемым для сравнения двух активных видов лечения с носителем.
  2. Ключевой вторичной конечной точкой будет доля субъектов, достигших успешного лечения IGA (Global Assessment Investigator). Для этой конечной точки оценка IGA была установлена ​​как «успех лечения» или «неудача лечения», где «успех лечения» определяется как снижение тяжести заболевания по крайней мере на 2 степени (например, тяжелая или 4 балла на исходном уровне до легкой степени). или оценка 2 на визите 6) относительно исходного уровня на визите 6 на 12-й неделе.

Проведенные анализы безопасности включали степень воздействия, изменения в физикальном обследовании и показателях жизнедеятельности, анализы крови и мочи, включая анализы мочи на беременность, как указано, местные кожные реакции (включая жжение/покалывание, покраснение, эрозии и припухлость) и другие нежелательные явления.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

34

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Sydney
      • Kogarah, Sydney, Австралия, NSW 2217
        • Premier Specialists, The church
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute, RCH
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
        • Medical Dermatology Specialists
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University School of Medicine
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Yale Center for Clinical Investigation
    • Indiana
      • Plainfield, Indiana, Соединенные Штаты, 46168
        • The Indiana Clinical Trials Center
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Соединенные Штаты, 70005
        • Austin Institute for Clinical Research, Inc
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Соединенные Штаты, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

9 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Субъект — мужчина или женщина в возрасте 9 лет и старше на визите 2 (исходный уровень)
  • Субъект дал письменное информированное согласие
  • Женщины, способные к деторождению, должны быть хирургически стерильны или согласиться на 2 формы контроля над рождаемостью.
  • Субъект имеет клинический диагноз врожденного ихтиоза с генетическим подтверждением подтипа.
  • Субъект имеет от 10% до 90% общего BSA, пораженного врожденным ихтиозом.
  • Субъект имеет как минимум 2 области оценки VIIS с оценкой по шкале 3 или выше.

Критерий исключения:

  • У субъекта воспалительные заболевания кожи, не связанные с ихтиозом.
  • Субъект использовал другие запрещенные средства местного лечения в областях оценки в течение определенных дней после исходного уровня.
  • Субъект использовал системные ретиноиды в течение 12 недель после исходного уровня.
  • У субъекта есть невылеченные вторичные инфекции
  • Субъект имеет очаги поражения, подозрительные на рак кожи или нелеченый рак кожи.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Мазь для автомобиля (контроль)
Местно, BID (дважды в день)
Другой: Транспортное средство
Мазь для местного применения
Экспериментальный: ТМБ-001 Мазь, 0,05%
Местно, два раза в день (дважды в день)
Лекарство: Изотретиноин
Изотретиноиновая мазь для местного применения
Другие имена:
  • ТМБ-001
Экспериментальный: ТМБ-001 Мазь, 0,1%
Местно, BID (дважды в день)
Лекарство: Изотретиноин
Изотретиноиновая мазь для местного применения
Другие имена:
  • ТМБ-001

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество субъектов со снижением тяжести целевого ихтиоза с использованием визуального индекса для измерения тяжести ихтиоза
Временное ограничение: 12 недель
Количество субъектов с успешным лечением визуального индекса тяжести ихтиоза (VIIS), определяемым как снижение на 50% или более баллов по шкале VIIS
12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество субъектов со снижением общей тяжести ихтиоза по данным глобальной оценки исследователя
Временное ограничение: 12 недель
Количество субъектов со снижением тяжести заболевания по глобальной оценке исследователя как минимум на 2 степени
12 недель
Изменение I-NRS (числовая шкала оценки зуда) по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе
Временное ограничение: 12 недель
Среднее числовое изменение по сравнению с исходным уровнем по числовой шкале оценки зуда (I-NRS) на 12-й неделе для всей популяции. I-NRS представляет собой 11-балльную визуальную аналоговую шкалу, в которой 0 означает отсутствие зуда, а 10 – самый сильный зуд, который только можно себе представить. Субъектов просили оценивать свой зуд по такой шкале при каждом посещении, когда вводили I-NRS. Изменение на 4 балла по сравнению с исходным уровнем считается клинически значимым.
12 недель
Изменение дерматологического индекса качества жизни (DLQI) по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе
Временное ограничение: 12 недель

Изменение индекса качества жизни в дерматологии (DLQI) по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе у всех взрослых субъектов.

DLQI валидирован для всех субъектов старше 16 лет и представляет собой анкету из 10 вопросов, в которой запрашивается информация о том, как дерматологическое состояние влияет на различные аспекты их жизни. Каждый вопрос оценивается по шкале от 0 до 3 (0=нет влияния, 3=значительное влияние) с максимально возможной суммой баллов 30. Считается, что баллы более 11 у взрослых свидетельствуют об умеренном снижении качества жизни из-за кожного заболевания. Улучшение на 4 балла по сравнению с исходным уровнем считается клинически значимым.
12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

LEO Pharma

Соавторы

Timber Pharmaceuticals Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Alan M Mendelsohn, MD, Timber Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 декабря 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 августа 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 августа 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 ноября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 ноября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 ноября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 235-9051-202
  • 1R01FD006079-01A1 (Грант/контракт FDA США)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться