Un estudio controlado por vehículo para evaluar la seguridad y la eficacia de TMB-001 tópico para el tratamiento de la ictiosis congénita

Este es un estudio aleatorizado, paralelo, doble ciego, controlado con vehículo para evaluar la seguridad y eficacia de dos concentraciones de TMB-001 tópico para el tratamiento de IC en sujetos con los subtipos ARCI-LI o RXLI. La duración del tratamiento será de 12 semanas. Cada sujeto participará en el estudio durante un máximo de 24 semanas (incluido un período de selección de hasta 90 días). Once centros de estudio de los Estados Unidos de América y Australia participaron en este estudio global. Cada sujeto participó en el estudio durante un máximo de 24 semanas (incluido un período de selección de hasta 90 días).

Los sujetos elegibles fueron aleatorizados (1:1:1) a uno de los 3 grupos de tratamiento:

1. TMB-001, 0,05 %, dos veces al día (oferta)
2. TMB-001, 0,1%, oferta
3. Ungüento para vehículos (control), 0 %, oferta

Los sujetos fueron evaluados mensualmente para determinar los resultados de seguridad y eficacia durante el período de tratamiento de 12 semanas. La eficacia se determinó de 2 maneras:

1. El "éxito del tratamiento" de VIIS (o Visual Index of Ictiosis Severity) (VIIS-50) se definió como una reducción de ≥ 50 % desde el valor inicial para la puntuación de la escala VIIS para la suma de las puntuaciones de las 'áreas corporales de VIIS' que tenían una puntuación inicial ≥ 3 ). La proporción de sujetos que lograron VIIS-50 en la visita 6 en la semana 12 en relación con el valor inicial fue el criterio principal de valoración de la eficacia y el punto de tiempo utilizado para comparar los dos tratamientos activos con el vehículo.
2. La proporción de sujetos que lograron el éxito del tratamiento IGA (Evaluación global del investigador) será el criterio de valoración secundario clave. Para este criterio de valoración, la puntuación IGA se estableció como "éxito del tratamiento" o "fracaso del tratamiento", donde el "éxito del tratamiento" se define como una disminución de al menos 2 grados en la puntuación de gravedad (por ejemplo, grave o puntuación de 4 al inicio del estudio a leve). o puntuación de 2 en la visita 6) en relación con el valor inicial en la visita 6 en la semana 12.

Los análisis de seguridad realizados fueron el alcance de la exposición, los cambios en los exámenes físicos y los signos vitales, análisis de sangre y orina, incluidas las pruebas de embarazo en orina según lo indicado, reacciones cutáneas locales (que incluyen ardor/escozor, enrojecimiento, erosiones e hinchazón) y otros eventos adversos.