AAT とコルチコステロイド (CS) を併用した造血幹細胞移植 (HSCT) レシピエントにおける GVHD の治療とコルチコステロイド単独 (BMT CTN 1705) の比較
2026年6月29日 更新者：CSL Behring
同種造血幹細胞移植後の高リスク急性移植片対宿主病（GVHD）の治療のためのアルファ 1 - アンチトリプシン（AAT）とコルチコステロイドの併用 vs コルチコステロイド単独の無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同第 III 相試験(BMT CTN 1705)
CSL964_5001 試験では、高リスクの急性 GVHD 患者に対する第一選択治療として、コルチコステロイド単独と比較したコルチコステロイドを併用した AAT の有効性を調査します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
136
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford University
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32608
- University of Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- Moffitt Cancer Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Northside Hospital
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322-1059
- Emory University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- IU Hospital
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Kansas
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Westwood、Kansas、アメリカ、66205
- Univ. of Kansas Cancer Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Dana Farber Cancer Institute
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-0312
- U-M Medical Center
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Karmanos Cancer Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- MSKCC
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- Levine Cancer Center
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44124
- Cleveland Clinic
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State Univ.Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt-Ingram Cancer Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- MD Anderson Cancer Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Center for Gene Therapy
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- Virginia Commonwealth Univ.
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98109
- Fred Hutchinson Clinic
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53705
- University of Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
8年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 12歳以上の患者
- -同種造血細胞移植後の急性GVHDの最初の症状 適応症
- 移植片またはドナー源またはコンディショニング強度
- -コルチコステロイドによる全身療法を必要とする急性GVHDの臨床診断
除外基準:
- GVHD予防のための以前の外因性AAT暴露
- 再発、進行、または持続性の悪性腫瘍
- -de novo慢性GVHDまたは重複症候群が登録前または登録時に発生している
- GVHD の治療のための他の薬の投与
- -急性GVHDの発症前7日以内に全身CSを受ける
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：AAT
Α-1 アンチトリプシン (AAT) は、静脈内投与用の凍結乾燥粉末です。
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AAT は静脈内投与用の凍結乾燥製品です。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
アルブミン溶液の静脈内投与
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アルブミン溶液の静脈内投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Overall Response Rate (ORR) to Acute Graft-versus-Host Disease (GVHD) Treatment
時間枠：At Day 28
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The overall response is defined as having a CR or PR at Day 28, along with: being alive, free of any next-line GVHD therapy, and free of escalation of prednisone-equivalent steroid dose to 2.5 milligrams per kilogram (mg/kg)/day or more.
The percentage of participants with CR or PR is reported here.
Wilson score confidence intervals (CIs) are reported here as a measure of dispersion.
The CR was defined as a score of 0 for the GVHD staging in all evaluable organs.
The PR was defined as an improvement in one or more organs involved with GVHD symptoms without progression in others.
Acute GVHD was graded and assessed for response based on Harris (Mount Sinai Acute GVHD International Consortium [MAGIC]) criteria (stage 0, 1, 2, 3, 4) for skin, liver, upper gastrointestinal (GI) tract, and lower GI tract.
Participants who had an escalation of prednisone-equivalent steroid dose to 2.5 mg/kg/day or higher were classified as non-responders (NR).
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At Day 28
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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応答期間（DOR）
時間枠：最大12か月
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DORは、28日目の反応（CRまたはPR）から次のイベントの最初のイベントが発生するまで定義されました。急性GVHDの進行、死、次のラインGVHD療法、またはプレドニゾン等価ステロイドのエスカレーション（> =）2.5 mg/kg/日以上まで。
ここでは、分散の尺度としてWald CISが報告されています。
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最大12か月
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非緩和死亡率（NRM）イベントのある参加者の数
時間枠：6か月と12か月
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NRMのイベントは、再発/進行が競合するリスクとして扱われた原発性疾患の再発/進行の事前の証拠なしに死でした。
この結果測定については、ランダム化後6および12か月でのNRMの累積発生率がここで報告されています。
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6か月と12か月
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全体および無増悪の生存イベントの数
時間枠：6か月と12か月
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全生存期間（OS）のイベントはあらゆる原因による死亡でしたが、無増悪生存のイベント（PFS）は、原発性疾患のあらゆる原因または再発/進行による死でした。
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6か月と12か月
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GVHDフリー生存の参加者の数
時間枠：56日目
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GVHDフリーの生存は、参加者が生存し、急性または慢性のGVHDを含まず、次のラインGVHD療法またはステロイドのエスカレーションを> = 2.5 mg/kg/日プレドニゾンまたはGVHDの治療に同等であると定義されました。
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56日目
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応答のある参加者の割合
時間枠：7日目、14、21、28、56、および86日
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CR、PR（非常に良好な部分的な応答を伴うサブセットを含む[VGPR]を含む）、および治療障害（TF）を持つ参加者の割合。
TFの指定は、NR、混合応答（MR）、または進行の参加者で構成されていました。
追加の全身性（次のライン）GVHD療法の開始、プレドニゾン等価ステロイド投与量> = 2.5 mg/kg/日へのエスカレーション、または評価の時点でのいかなる理由からの死亡もTFと見なされました。
同時グッドマンCIは、各評価時間の各アームのカテゴリの割合に提供されます。
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7日目、14、21、28、56、および86日
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承認されたネクストライン療法を可能にする反応のある参加者の割合
時間枠：7日目、14、21、28、56、および86日
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CR、PR（VGPRを含むサブセットを含む）、およびTFの参加者の割合は、次のライン療法で治療を可能にします。
TFの指定は、NR、MR、または進行の参加者で構成されていました。
評価の時点でのあらゆる理由からのプレドニゾン等価ステロイド投与量の> = 2.5 mg/kg/dayまたは死亡のエスカレーションもTFと見なされました。
同時グッドマンCIは、各評価時間の各アームのカテゴリの割合に提供されます。
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7日目、14、21、28、56、および86日
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グレード2〜3の全身感染症の発生率
時間枠：最大90日間（試験薬の最後の投与後30日を含む）
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グレード2〜3の全身感染症の累積発生率。
グレード2から3の全身感染症は、血液および骨髄移植臨床試験ネットワーク（BMT CTN）手順マニュアルに従って定義されました。
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最大90日間（試験薬の最後の投与後30日を含む）
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3年生から5年生までの治療に浸透した有害事象の参加者の割合（TEAES）
時間枠：研究薬の最後の投与後最大30日後
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グレード3〜5のティーの発生率（有害事象の一般的な用語基準[CTCAE]バージョン5.0）。
ここでは、分散の尺度としてWilsonスコアCIが報告されています。
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研究薬の最後の投与後最大30日後
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慢性GVHDの累積発生率
時間枠：6か月と12か月
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慢性GVHDは、国立衛生研究所（NIH）コンセンサス基準に従って定義されました。
重症度（軽度、中程度、または重度）の慢性GVHDの診断は、CGVHD以前の死が競合するリスクとして扱われたこの結果尺度のイベントと見なされました。
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6か月と12か月
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疾患の再発/原発性疾患の進行の累積発生率
時間枠：6か月と12か月で
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再発/進行の再発/進行の累積発生率、再発/進行の前の死亡は、競合するリスクとして扱われます。
事前の再発/進行のない死は、再発/進行の競合するリスクとして扱われました。
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6か月と12か月で
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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DOR-補足分析
時間枠：最大12か月
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DORは、28日目の反応（CRまたはPR）から次のイベントの最初のイベントが発生するまで定義されました。
ここでは、分散の尺度としてWald CISが報告されています。
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最大12か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- スタディディレクター：Study Director、CSL Behring
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年1月9日
一次修了 (実際)
2023年9月11日
研究の完了 (実際)
2024年6月26日
試験登録日
最初に提出
2019年11月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月15日
最初の投稿 (実際)
2019年11月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月29日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CSL964_5001 / BMT CTN 1705
- BMT CTN Protocol 1705 (その他の識別子：Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
CSL は、システマティック レビュー グループまたは真正な研究者からの個々の患者データ (IPD) の共有要求を検討します。 IPD の任意のデータ共有リクエストを送信するプロセスと要件については、CSL (clinicaltrials@cslbehring.com) までお問い合わせください。
該当する国固有のプライバシーおよびその他の法律および規制が考慮され、IPD の共有が妨げられる場合があります。
リクエストが承認され、研究者が適切なデータ共有契約を締結した場合、適切に匿名化された IPD が利用可能になります。
IPD 共有時間枠
IPD リクエストは、公開ウェブサイトで公開された記事を介してこの研究の結果が公開されてから 12 か月以内に CSL に提出することができます。
IPD 共有アクセス基準
要求は、IPD の提案された使用が本質的に非営利であり、内部審査委員会によって承認された系統的審査グループまたは善意の研究者によってのみ行うことができます。
IPD 要求は、CSL の内部審査委員会によって決定されたように、提案されたリサーチ クエスチョンが重要かつ未知の医学または患者ケアのクエスチョンに答えようとしない限り、CSL によって考慮されません。
要求側は、IPD が利用可能になる前に、適切なデータ共有契約を締結する必要があります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。