Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af GVHD hos modtagere af hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) ved brug af AAT Plus kortikosteroider (CS) sammenlignet med kortikosteroider alene (BMT CTN 1705)

28. august 2025 opdateret af: CSL Behring

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret multicenter fase III-forsøg med Alpha 1 - Antitrypsin (AAT) kombineret med kortikosteroider vs kortikosteroider alene til behandling af højrisiko akut graft-versus-værtssygdom (GVHD) efter allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (BMT CTN 1705)

Studie CSL964_5001 vil undersøge effektiviteten af ​​AAT med kortikosteroider sammenlignet med kortikosteroider alene som førstelinjebehandling til patienter med højrisiko akut GVHD

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

136

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Northside Hospital
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322-1059
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • IU Hospital
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • Univ. of Kansas Cancer Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-0312
        • U-M Medical Center
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Karmanos Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • MSKCC
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Levine Cancer Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44124
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State Univ.Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Center for Gene Therapy
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth Univ.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Fred Hutchinson Clinic
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter 12 år eller ældre
  • Indledende præsentation af akut GVHD efter allogen hæmatopoietisk celletransplantation for enhver indikation
  • Enhver graft- eller donorkilde eller konditioneringsintensitet
  • Klinisk diagnose af akut GVHD, der kræver systemisk terapi med kortikosteroider

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere eksogen AAT-eksponering til GVHD-profylakse
  • Tilbagefaldende, fremadskridende eller vedvarende malignitet
  • de novo kronisk GVHD eller overlapningssyndrom, der udvikler sig før eller til stede på tidspunktet for indskrivning
  • Modtagelse af andre lægemidler til behandling af GVHD
  • Modtagelse af systemisk CS for enhver indikation inden for 7 dage før indtræden af ​​akut GVHD

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AAT
Alpha-1 antitrypsin (AAT) er et frysetørret pulver til intravenøs administration
Biologisk: Alfa-1 antitrypsin (AAT)
AAT er et lyofiliseret produkt til intravenøs administration
Andre navne:
  • Alfa-1 proteinasehæmmer (A1-P1)
Placebo komparator: Placebo
Albuminopløsning indgivet intravenøst
Medicin: Placebo
Albuminopløsning indgivet intravenøst

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den samlede responsrate (ORR) til akut transplantat-mod-vært sygdom (GVHD) behandling
Tidsramme: På dag 28

Den samlede respons defineres som at have en CR eller PR på dag 28 sammen med: at være i live, fri for enhver næste linje GVHD-terapi og fri for eskalering af prednison-ækvivalent steroiddosis til 2,5 milligram pr. Kg (mg/kg)/dag eller mere. Procentdelen af ​​deltagere med CR eller PR rapporteres her. Wilson Score Tillid Intervals (CIS) rapporteres her som et mål for spredning.

CR blev defineret som en score på 0 for GVHD -iscenesættelsen i alle evaluerbare organer. PR blev defineret som en forbedring i et eller flere organer involveret i GVHD -symptomer uden progression hos andre. Akut GVHD blev klassificeret og vurderet for respons baseret på Harris (Mount Sinai Akut GVHD International Consortium [Magic]) kriterier (trin 0, 1, 2, 3, 4) for hud, lever, øvre gastrointestinal (GI) kanal og nedre GI -kanal. Deltagere, der havde en eskalering af prednison-ækvivalent steroiddosis til 2,5 mg/kg/dag eller højere, blev klassificeret som ikke-responderende (NR).
På dag 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Responsens varighed (DOR)
Tidsramme: Op til 12 måneder
DOR blev defineret som tid fra dag 28-respons (CR eller PR), indtil den første af følgende begivenheder forekommer: progression af akut GVHD, død, enhver næste linje GVHD-terapi eller eskalering af prednison-ækvivalente steroider til større end eller lig med (> =) 2,5 mg/kg/dag. Wald CIS rapporteres her som et mål for spredning.
Op til 12 måneder
Antal deltagere med NRM Dødelighed (Non-Relapse Dødelighed (NRM)
Tidsramme: Efter 6 og 12 måneder
En begivenhed med NRM var død uden forudgående bevis for tilbagefald/progression af den primære sygdom, hvor tilbagefald/progression blev behandlet som en konkurrerende risiko. Kumulativ forekomst af NRM efter 6 og 12 måneder efter tilfældighed rapporteres her for dette resultatmål.
Efter 6 og 12 måneder
Antal samlede og progressionsfri overlevelsesbegivenheder
Tidsramme: Efter 6 og 12 måneder
En begivenhed for samlet overlevelse (OS) var død af enhver årsag, mens en begivenhed for progressionsfri overlevelse (PFS) var død af enhver årsag eller tilbagefald/progression af den primære sygdom.
Efter 6 og 12 måneder
Antal deltagere med GVHD-fri overlevelse
Tidsramme: På dag 56
GVHD-fri overlevelse blev defineret som deltagere, der var i live, fri for akut eller kronisk GVHD og fri for næste linje GVHD-terapi eller eskalering af steroider til> = 2,5 mg/kg/dag prednison eller tilsvarende til behandling af GVHD.
På dag 56
Procentdel af deltagere med svar
Tidsramme: På dag 7, 14, 21, 28, 56 og 86
Procentdelen af ​​deltagere med CR, PR (inklusive undergruppe med meget god delvis respons [VGPR]) og behandlingssvigt (TF). Betegnelsen af ​​TF bestod af deltagere med NR, blandet respons (MR) eller progression. Initieringen af ​​yderligere systemiske (næste linje) GVHD-terapi, eskalering af prednisonækvivalent steroiddosis til> = 2,5 mg/kg/dag eller død af enhver årsag før vurderingstidspunktet blev også betragtet som en TF. Samtidig Goodman -cis er tilvejebragt til kategoriforhold for hver arm på hver vurderingstid.
På dag 7, 14, 21, 28, 56 og 86
Procentdel af deltagere med svar, der giver mulighed for godkendt næste linjebehandling
Tidsramme: På dag 7, 14, 21, 28, 56 og 86
Procentdelen af ​​deltagere med CR, PR (inklusive undergruppe med VGPR) og TF, der muliggør behandling med næste linjebehandling. Betegnelsen af ​​TF bestod af deltagere med NR, MR eller progression. Optrapping af prednison-ækvivalent steroiddosis til> = 2,5 mg/kg/dag eller død af enhver årsag inden vurderings-tidspunkterne blev også betragtet som en TF. Samtidig Goodman -cis er tilvejebragt til kategoriforhold for hver arm på hver vurderingstid.
På dag 7, 14, 21, 28, 56 og 86
Forekomst af grad 2 til 3 systemiske infektioner
Tidsramme: Op til 90 dage (inklusive 30 dage efter sidste dosis af studiemedicin)
Den kumulative forekomst af grad 2 til 3 systemiske infektioner. Grad 2 til 3 systemiske infektioner blev defineret i henhold til Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN) Manual of Procedures.
Op til 90 dage (inklusive 30 dage efter sidste dosis af studiemedicin)
Procentdel af deltagere med grad 3 til 5 behandlingsfremstillings bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til 30 dage efter den sidste dosis af studiemedicin
Forekomsten af ​​grad 3 til 5 TEAE'er (pr. Fælles terminologikriterier for bivirkninger [CTCAE] version 5.0). Wilson Score CIS rapporteres her som et mål for spredning.
Op til 30 dage efter den sidste dosis af studiemedicin
Kumulativ forekomst af kronisk GVHD
Tidsramme: Efter 6 og 12 måneder
Kronisk GVHD blev defineret pr. National Institutes of Health (NIH) konsensuskriterier. Diagnose af kronisk GVHD af enhver sværhedsgrad (mild, moderat eller svær) blev betragtet som en begivenhed for dette resultatmål, hvor døden før CGVHD blev behandlet som en konkurrerende risiko.
Efter 6 og 12 måneder
Kumulativ forekomst af sygdom tilbagefald/ progression af primær sygdom
Tidsramme: Efter 6 måneder og 12 måneder
Den kumulative forekomst af tilbagefald/progression af den primære sygdom med død før tilbagefald/progression behandlet som en konkurrerende risiko. Død uden forudgående tilbagefald/progression blev behandlet som en konkurrerende risiko for tilbagefald/progression.
Efter 6 måneder og 12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
DOR - Supplerende analyse
Tidsramme: Op til 12 måneder
DOR blev defineret som tid fra dag 28-respons (CR eller PR), indtil den første af følgende begivenheder forekommer: død, enhver næste linje GVHD-terapi eller eskalering af prednison-ækvivalente steroider til> = 2,5 mg/kg/dag. Wald CIS rapporteres her som et mål for spredning.
Op til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. januar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. september 2023

Studieafslutning (Faktiske)

26. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. november 2019

Først opslået (Faktiske)

19. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

29. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CSL964_5001 / BMT CTN 1705
  • BMT CTN Protocol 1705 (Anden identifikator: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil overveje anmodninger om at dele individuelle patientdata (IPD) fra systematiske gennemgangsgrupper eller bonafide forskere. Kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com for information om processen og kravene til indsendelse af en frivillig anmodning om datadeling for IPD.

Gældende landespecifikke privatliv og andre love og regler vil blive taget i betragtning og kan forhindre deling af IPD.

Hvis anmodningen godkendes, og forskeren har indgået en passende datadelingsaftale, vil IPD, der er blevet passende anonymiseret, være tilgængelig.

IPD-delingstidsramme

IPD-anmodninger kan indsendes til CSL tidligst 12 måneder efter offentliggørelsen af ​​resultaterne af denne undersøgelse via en artikel, der er tilgængelig på et offentligt websted.

IPD-delingsadgangskriterier

Anmodninger kan kun fremsættes af systematiske bedømmelsesgrupper eller bonafide forskere, hvis påtænkte brug af IPD er ikke-kommerciel og er godkendt af et internt bedømmelsesudvalg.

En IPD-anmodning vil ikke blive behandlet af CSL, medmindre det foreslåede forskningsspørgsmål søger at besvare et væsentligt og ukendt medicinsk videnskabs- eller patientplejespørgsmål som bestemt af CSL's interne revisionsudvalg.

Den anmodende part skal udføre en passende datadelingsaftale, før IPD bliver gjort tilgængelig.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Graft Versus Host Disease (GVHD)

Kliniske forsøg med Alfa-1 antitrypsin (AAT)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner