Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba GVHD u příjemců transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pomocí kortikosteroidů AAT Plus (CS) ve srovnání se samotnými kortikosteroidy (BMT CTN 1705)

28. srpna 2025 aktualizováno: CSL Behring

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná multicentrická studie fáze III s alfa 1 - antitrypsinem (AAT) v kombinaci s kortikosteroidy vs samotnými kortikosteroidy pro léčbu vysoce rizikového akutního onemocnění štěpu proti hostiteli (GVHD) po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (BMT CTN 1705)

Studie CSL964_5001 bude zkoumat účinnost AAT s kortikosteroidy ve srovnání se samotnými kortikosteroidy jako terapií první volby u pacientů s vysoce rizikovou akutní GVHD

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

136

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Northside Hospital
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322-1059
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • IU Hospital
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Spojené státy, 66205
        • Univ. of Kansas Cancer Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-0312
        • U-M Medical Center
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Karmanos Cancer Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • MSKCC
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Levine Cancer Center
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44124
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State Univ.Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt-Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Center for Gene Therapy
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth Univ.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutchinson Clinic
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku 12 let nebo starší
  • Počáteční prezentace akutní GVHD po alogenní transplantaci hematopoetických buněk pro jakoukoli indikaci
  • Jakýkoli zdroj štěpu nebo dárce nebo intenzita kondicionování
  • Klinická diagnóza akutní GVHD vyžadující systémovou léčbu kortikosteroidy

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí exogenní expozice AAT pro profylaxi GVHD
  • Recidivující, progredující nebo přetrvávající malignita
  • de novo chronická GVHD nebo syndrom překryvu, který se vyvine před nebo přítomen v době zařazení
  • Příjem jiných léků pro léčbu GVHD
  • Příjem systémového CS pro jakoukoli indikaci do 7 dnů před nástupem akutní GVHD

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AAT
Alfa-1 antitrypsin (AAT) je lyofilizovaný prášek pro intravenózní podání
Biologický: Alfa-1 antitrypsin (AAT)
AAT je lyofilizovaný produkt pro intravenózní podání
Ostatní jména:
  • Inhibitor alfa-1 proteinázy (A1-P1)
Komparátor placeba: Placebo
Roztok albuminu podávaný intravenózně
Lék: Placebo
Roztok albuminu podávaný intravenózně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy (ORR) na léčbu akutní onemocnění štěpu a hostitele (GVHD)
Časové okno: V den 28.

Celková odpověď je definována jako CR nebo PR v den 28, spolu s: být naživu, bez jakékoli léčby GVHD v další linii a bez eskalace dávky steroidů ekvivalentních prednisonu na 2,5 miligramů na kilogram (mg/kg)/den nebo více. Zde je hlášeno procento účastníků s CR nebo PR. Intervaly spolehlivosti Wilson skóre (CIS) jsou zde uváděny jako míra rozptylu.

CR byl definován jako skóre 0 pro staging GVHD ve všech hodnotících orgánech. PR byl definován jako zlepšení v jednom nebo více orgánech spojených s příznaky GVHD bez progrese u ostatních. Akutní GVHD byl odstupňován a hodnocen na odpověď na základě Harris (Mount Sinai Acute GVHD mezinárodní konsorcium [magické]) kritéria (fáze 0, 1, 2, 3, 4) pro kůži, játra, horní gastrointestinální (GI) trakt a dolní gi trakt. Účastníci, kteří měli eskalaci prednisonu ekvivalentní dávky steroidů na 2,5 mg/kg/den nebo vyšší, byli klasifikováni jako nereagující (NR).
V den 28.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Délka odezvy (DOR)
Časové okno: Až 12 měsíců
DOR byl definován jako čas od 28. odpovědi (CR nebo PR) až do prvního z následujících událostí: progrese akutního GVHD, smrt, jakákoli léčba GVHD v další linii nebo eskalace prednisonu ekvivalentních steroidů na větší nebo rovné (> =) 2,5 mg/kg/den. Wald CIS se zde uvádí jako míra rozptylu.
Až 12 měsíců
Počet účastníků s událostí bez relapsu (NRM)
Časové okno: V 6 a 12 měsících
Událost NRM byla smrt bez předchozího důkazu relapsu/progrese primárního onemocnění, kde byl relaps/progrese považován za konkurenční riziko. Pro toto opatření výsledku je zde hlášena kumulativní výskyt NRM 6 a 12 měsíců po randomizaci.
V 6 a 12 měsících
Počet celkových a bezprostředních událostí přežití
Časové okno: V 6 a 12 měsících
Událost pro celkové přežití (OS) byla smrt z jakékoli příčiny, zatímco událost pro přežití bez progrese (PFS) byla smrt z jakékoli příčiny nebo relapsu/progrese primárního onemocnění.
V 6 a 12 měsících
Počet účastníků s přežitím bez GVHD
Časové okno: V den 56
Přežití bez GVHD bylo definováno jako účastníci naživu, bez akutního nebo chronického GVHD a bez jakékoli léčby GVHD v další linii nebo eskalaci steroidů na> = 2,5 mg/kg/den prednison nebo ekvivalentní pro léčbu GVHD.
V den 56
Procento účastníků s reakcí
Časové okno: V den 7, 14, 21, 28, 56 a 86
Procento účastníků s CR, PR (včetně podskupiny s velmi dobrou částečnou odezvou [VGPR]) a selhání léčby (TF). Označení TF se skládalo z účastníků s NR, smíšenou odpovědí (MR) nebo progresí. Zahájení dalších systémových (new-line) GVHD terapií, eskalace prednisonové ekvivalentní dávky steroidů na> = 2,5 mg/kg/den, nebo smrt před jakoukoli příčinou před hodnocením Timepoint byly také považovány za TF. Simultánní CIS Goodman CIS jsou poskytovány pro proporce kategorií pro každou rameno v každé době hodnocení.
V den 7, 14, 21, 28, 56 a 86
Procento účastníků s reakcí umožňující schválenou terapii příští linie
Časové okno: V den 7, 14, 21, 28, 56 a 86
Procento účastníků s CR, PR (včetně podskupiny s VGPR) a TF umožňující léčbu terapií další linie. Označení TF se skládalo z účastníků s NR, MR nebo progresí. Eskalace dávky steroidů ekvivalentní prednisonu na> = 2,5 mg/kg/den nebo smrt z jakékoli příčiny před hodnocením časového bodu byla také považována za TF. Simultánní CIS Goodman CIS jsou poskytovány pro proporce kategorií pro každou rameno v každé době hodnocení.
V den 7, 14, 21, 28, 56 a 86
Výskyt systémových infekcí stupně 2. až 3
Časové okno: Až 90 dní (včetně 30 dnů po poslední dávce studijního léčiva)
Kumulativní výskyt systémových infekcí stupně 2 až 3. Systémové infekce stupně 2 až 3 byly definovány podle manuálu procedur pro klinické studie s transplantací krve a dřeně (BMT CTN).
Až 90 dní (včetně 30 dnů po poslední dávce studijního léčiva)
Procento účastníků s nežádoucími účinky s léčbou 3 až 5 (čaje)
Časové okno: Až 30 dní po poslední dávce studie
Výskyt čaje 3 až 5 stupně (na běžná terminologická kritéria pro nežádoucí účinky [CTCAE] verze 5.0). Wilson skóre CIS se zde uvádí jako míra rozptylu.
Až 30 dní po poslední dávce studie
Kumulativní výskyt chronického GVHD
Časové okno: V 6 a 12 měsících
Chronická GVHD byla definována podle konsensuálních kritérií národních ústavů (NIH). Diagnóza chronického GVHD jakékoli závažnosti (mírná, střední nebo těžká) byla považována za událost pro toto výsledky, kde byla smrt před CGVHD považována za konkurenční riziko.
V 6 a 12 měsících
Kumulativní výskyt relapsu onemocnění/ progrese primárního onemocnění
Časové okno: V 6 měsících a 12 měsících
Kumulativní výskyt relapsu/progrese primárního onemocnění, se smrtí před relapsem/progresí považovaným za konkurenční riziko. Smrt bez předchozího relapsu/progrese byla považována za konkurenční riziko relapsu/progrese.
V 6 měsících a 12 měsících

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
DOR - Doplňková analýza
Časové okno: Až 12 měsíců
DOR byl definován jako čas od 28. odpovědi (CR nebo PR) až do prvního z následujících událostí: smrt, jakákoli léčba GVHD v další linii nebo eskalace steroidů ekvivalentních prednisonu na> = 2,5 mg/kg/den. Wald CIS se zde uvádí jako míra rozptylu.
Až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Spolupracovníci

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, CSL Behring

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. ledna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

11. září 2023

Dokončení studie (Aktuální)

26. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

19. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

29. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSL964_5001 / BMT CTN 1705
  • BMT CTN Protocol 1705 (Jiný identifikátor: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

CSL zváží žádosti o sdílení individuálních údajů o pacientech (IPD) od skupin pro systematické hodnocení nebo od výzkumníků v dobré víře. Chcete-li získat informace o procesu a požadavcích pro podání žádosti o dobrovolné sdílení údajů pro IPD, kontaktujte prosím CSL na adrese clinictrials@cslbehring.com.

Budou zváženy příslušné zákony a předpisy o ochraně osobních údajů specifické pro danou zemi a další zákony a předpisy, které mohou zabránit sdílení IPD.

Pokud je žádost schválena a výzkumný pracovník uzavřel příslušnou dohodu o sdílení údajů, bude k dispozici IPD, která byla náležitě anonymizována.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o IPD mohou být zaslány ČSL nejdříve 12 měsíců po zveřejnění výsledků této studie prostřednictvím článku zpřístupněného na veřejné webové stránce.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Žádosti mohou podávat pouze systematické revizní skupiny nebo bona-fide výzkumní pracovníci, jejichž navrhované použití IPD je nekomerční povahy a bylo schváleno interní revizní komisí.

Žádost o IPD nebude CSL posuzována, pokud se navrhovaná výzkumná otázka nesnaží odpovědět na významnou a neznámou lékařskou vědu nebo otázku týkající se péče o pacienty, jak stanoví interní revizní komise CSL.

Před zpřístupněním IPD musí žádající strana uzavřít příslušnou smlouvu o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nemoc štěpu proti hostiteli (GVHD)

Klinické studie na Alfa-1 antitrypsin (AAT)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Suriname

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit